Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og den kliniske aktivitet af RP7214 i kombination med azacitidin hos patienter med myelodysplastisk syndrom, kronisk myelomonocytisk leukæmi og akut myeloid leukæmi

27. oktober 2022 opdateret af: Rhizen Pharmaceuticals SA

Et fase I/Ib, åbent studie til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og den kliniske aktivitet af RP7214, en dihydro-orotatdehydrogenase (DHODH) hæmmer, administreret oralt i kombination med azacitidin hos patienter med myelodysplastisk syndrom, kronisk myeloidemi og akronisk myeloidemi. Leukæmi

Dette er et multicenter, åbent, ikke-randomiseret, todelt fase I/Ib-studie af RP7214 i kombination med azacitidin hos patienter med AML, MDS og CMML. Del I er et 3+3 dosis-eskaleringsstudie for at identificere MTD/RP2D af RP7214 og azacitidinkombination hos patienter med AML, MDS og CMML. Del II er et dosisudvidelsesstudie for at evaluere den kliniske aktivitet og sikkerhed af RP7214 og azacitidinkombination i AML.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten skal underskrive informeret samtykke.
  2. Patienten skal være ≥ 18 år.

  3. Patienter, der er kandidater til behandling med azacitidin og har et af følgende:

    en. Del I: Dosiseskaleringsundersøgelse i. Patient med histologisk eller cytologisk bekræftet recidiverende/refraktær AML i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) klassifikation, 2016 'ELLER' ii. Nydiagnosticerede AML-patienter, som ikke er egnede til intensiv induktionskemoterapi på grund af comorbiditet eller andre faktorer 'ELLER' iii. Mellem-2 eller højrisiko MDS ifølge International Prognostic Scoring System (IPSS) 'ELLER' iv. Kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) b. Del II: Dosisudvidelsesundersøgelse i. Nydiagnosticerede AML-patienter, som ikke er egnede til intensiv induktionskemoterapi på grund af comorbiditet eller andre faktorer.

  4. Patienten skal have en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsscore på 0 til 2.
  5. Patienter skal være modtagelige for serielle knoglemarvsbiopsier/aspirater og perifere blodprøver som krævet af protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver cancer-rettet terapi taget (f.eks. kemoterapi, immunterapi, biologisk terapi eller et forsøgslægemiddel) inden for 14 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er kortest, før C1D1. Til strålebehandling skal der gå mindst 60 dage fra tidligere total kropsbestråling (TBI) og mindst 14 dage fra lokal palliativ strålebehandling.
  2. Patienter med hurtigt stigende perifere blasttal (WBC-tal > 25.000/μL), mens de er på hydroxyurinstof før C1D1.
  3. Patienter med akut promyelocytisk leukæmi (fransk amerikansk-britisk klasse M3 AML).
  4. Patienter i immunsuppressiv behandling efter autolog eller allogen stamcelletransplantation (ASCT eller Allo-SCT) på screeningstidspunktet eller med klinisk signifikant graft-versus-værtssygdom (GVHD) efter investigators mening eller er ikke kommet sig efter transplantation- associerede toksiciteter før C1D1.
  5. Patient, der har afbrudt tidligere behandling med DHODH-hæmmere eller azacitidin på grund af lægemiddelrelateret toksicitet.
  6. Tegn på ukontrolleret/fremskridende infektion.
  7. Patienter med øjeblikkelig livstruende, alvorlige komplikationer af leukæmi såsom ukontrolleret blødning, lungebetændelse med hypoxi eller shock og/eller dissemineret intravaskulær koagulation (DIC).
  8. Tilstedeværelse af isoleret ekstramedullært tilbagefald.
  9. Gravide eller ammende kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SEKVENTIEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Del I (dosiseskalering) RP7214 + Azacitidin
Deltagerne vil modtage RP7214 oralt i kombination med azacitidin i en 28-dages cyklus. Dosisniveauerne vil blive eskaleret, indtil MTD/en anbefalet fase 2-dosis (RP2D) er blevet identificeret.
Medicin: RP7214
RP7214 vil blive administreret dagligt to gange dagligt oralt; Azacitidin vil blive administreret fra dag 1 til 7 i hver 28-dages cyklus
EKSPERIMENTEL: Del II (dosisudvidelse) RP7214 + Azacitidin
Deltagerne vil modtage RP7214 oralt ved MTD/RP2D i kombination med azacitidin i en 28-dages cyklus.
Medicin: RP7214
RP7214 vil blive administreret dagligt to gange dagligt oralt; Azacitidin vil blive administreret fra dag 1 til 7 i hver 28-dages cyklus

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis (MTD)/anbefalet fase 2-dosis (RP2D) af RP7214 i kombination med azacitidin
Tidsramme: 28 dage
Den maksimalt tolererede dosis vil blive defineret som den højeste testede dosis, hvor en DLT opleves af 0 ud af 3 eller 1 ud af 6 patienter blandt dosisniveauerne.
28 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tmax
Tidsramme: 35 dage
Farmakokinetik: Tid til at nå maksimal koncentration (Tmax) af RP7214
35 dage
Objektiv responsrate (ORR)
Tidsramme: 2 år
Defineret som procentdelen af ​​patienter, der opnår fuldstændig remission (CR), fuldstændig remission med ufuldstændig knoglemarvsgendannelse (CRi) og delvis remission (PR)
2 år
Clinical Benefit Rate (CBR)
Tidsramme: 2 år
Defineret som procentdelen af ​​patienter, der opnår en CR, CRi, PR og stabil sygdom (SD), der varer i mindst 8 uger.
2 år
Varighed af remission
Tidsramme: 2 år
Defineret som antallet af dage fra datoen for første remission (CR, CRi eller PR) til recidiv eller progressiv sygdom (PD)
2 år
Procentdel af patienter, der har behov for blod- og/eller blodpladetransfusioner
Tidsramme: 2 år
Defineret som antal patienter, der har behov for blod- og/eller blodpladetransfusioner
2 år
Cmax
Tidsramme: 35 dage
Farmakokinetik: Maksimal koncentration (Cmax) af RP7214
35 dage
AUC
Tidsramme: 35 dage
Farmakokinetik: Areal under koncentrationskurven (AUC) af RP7214
35 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Rhizen Pharmaceuticals SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2023

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2024

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. februar 2022

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. oktober 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RP7214-2102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger