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성인 B형 혈우병 환자에서 VGB-R04의 안전성 및 유효성 평가를 위한 연구

2022년 6월 28일 업데이트: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

성인 혈우병 B형 환자에서 VGB-R04의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상 연구

다기관, 공개, 비무작위, I/II상, 2상 임상 연구. 용량 탐색 단계는 1단계이고, 용량 확장 단계는 2단계이다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
아직 모집하지 않음

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

B형 혈우병은 FIX 유전자의 병원성 변이(예: 돌연변이, 결실)에 의해 발생하는 유전성 출혈 장애입니다. HB 환자는 빈번하고 잠재적으로 생명을 위협하는 출혈이 있으며 종종 진행성 신체 장애와 만성 출혈 관절병증으로 인한 통증이 발생합니다. 현재 대체요법은 평생 주기적인 치료가 필요해 경제적, 사회적 부담이 크다.

VGB-R04는 높은 특정 활성 인자 IX 변이체를 운반하는 새로운 AAV 벡터입니다. 이 연구는 VGB-R04의 단일 IV 주입의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 것입니다. 이 연구의 모든 피험자는 정보에 입각한 동의를 제공한 다음 VGB-R04를 투여하기 최대 6주 전에 선별 평가를 받게 됩니다. 모든 대상자는 52주간의 안전성 관찰을 거치게 되며 총 5년 동안 VGB-R04의 장기 안전성을 평가하기 위한 장기 후속 연구에 등록하도록 권장됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (예상)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
26

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 중국
      • Shanghai, 중국
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 남성 ≥18세 및 ≤65세;
  2. B형 혈우병 진단 확인(기준 FIX 활성도 ≤ 정상의 2%);
  3. FIX에 대한 최소 100일 노출 이력;
  4. 출혈을 예방하기 위해 현재 FIX 예방 치료 또는 주문형 치료를 받고 있는 경우

  5. 허용 가능한 실험실 값:

    1. 헤모글로빈 ≥110g/L;
    2. 혈소판 ≥100×109 /L;
    3. AST, ALT, 알칼리성 인산분해효소 ≤2 x 검사실에서 정상 상한치(ULN);
    4. 빌리루빈 ≤3× ULN;
    5. 크레아티닌 ≤1.5× ULN.
  6. 중앙 실험실에서 평가한 측정 가능한 제9인자 억제제가 없으며 제9인자 단백질에 대한 이전의 억제제가 없습니다.
  7. 2개의 연속 샘플이 벡터 서열에 대해 음성이 될 때까지 신뢰할 수 있는 피임법을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

  1. 스크리닝 전 또는 스크리닝 시 지난 6개월 이내에 다음을 포함하나 이에 국한되지 않는 중대한 기저 간 질환이 있습니다.

    1. 문맥 고혈압의 기존 진단;
    2. 비장종대;
    3. 뇌병증;
    4. 혈청 알부민 감소;
    5. 상당한 간 섬유증의 증거;
  2. 항-VGB-R04 중화 항체 역가가 1:5 이상이어야 합니다.
  3. 심각한 감염 질환의 증거, 즉 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염, 매독, 결핵 등
  4. 그룹에 들어가기 전 6주 동안 신종 코로나바이러스 감염이 발생했습니다.
  5. 활동성 B형 간염 바이러스 감염(HBsAg 양성) 또는 C형 간염 바이러스 감염(HCV-RNA 양성)의 증거;
  6. 악성 종양의 증거 또는 이전에 악성 종양 병력이 있는 사람;
  7. 조사자가 허용할 수 없는 위험을 구성한다고 생각하는 만성 감염 또는 기타 만성 질환의 이력이 있는 경우,
  8. 모든 면역결핍;
  9. 계획된 수술은 1년 이내에 필요할 수 있습니다.
  10. 과거 혈전색전증 사건(동맥 또는 정맥 혈전색전증 사건);
  11. 혈압 조절이 불량한 고혈압 환자(항고혈압제 치료 후 수축기 혈압 ≥150mmHg 또는 이완기 혈압 ≥90mmHg);

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: VGB-R04
VGB-R04 개입의 단일 정맥(i.v.) 주입: 유전자 치료/유전자 전달
유전적: VGB-R04
인간 인자 IX 변이체를 포함하는 새로운 생체 ​​공학 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
이상반응의 발생
기간: 52주까지의 기준선
유해 사례(AE)는 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다. 이벤트는 치료와 인과 관계를 가질 필요가 없습니다.
52주까지의 기준선
중대한 이상반응 발생
기간: 52주까지의 기준선
심각한 유해 사례(SAE)는 사망을 초래한 임의의 복용량에서 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다. 생명을 위협하는, 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요한 경우, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결손을 초래
52주까지의 기준선
정상 상태에서 FIX:C 항원 수준
기간: 52주까지의 기준선
FIX:C 활성 항원 수준은 치료 후 모집단 평균으로 특성화되었습니다.
52주까지의 기준선

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
FIX:C 활동 수준
기간: 52주까지의 기준선
각 방문 동안 기준선에서 FIX:C 활동 변화.
52주까지의 기준선
벡터 유래 FIX 항원 수준
기간: 52주까지의 기준선
벡터 유래 내인성(상호 FIX 제품 주입에 의해 영향을 받지 않음) FIX:C 활성 항원 수준은 치료 후 모집단 평균 및 각 방문 동안 기준선으로부터의 변화를 특징으로 합니다.
52주까지의 기준선
기준선에서 연간 출혈률 변화
기간: 52주까지의 기준선
출혈 에피소드의 연간 수.
52주까지의 기준선
기준선에서 연간 FIX 소비 변화
기간: 52주까지의 기준선
FIX 대체 요법의 연간 사용이 계산됩니다.
52주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Lei Zhang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 7월 1일

기본 완료 (예상)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 1월 1일

연구 완료 (예상)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 6월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 6월 28일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 7월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2022년 7월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 6월 28일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2022년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • VGB-R04-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

IPD는 VGB-R04가 완전히 승인되면 다른 연구자와 공유됩니다.

IPD 공유 기간

IPD는 VGB-R04가 완전히 승인되면 다른 연구자와 공유됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

IPD는 VGB-R04가 완전히 승인되면 다른 연구자와 공유됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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