성인 B형 혈우병 환자에서 VGB-R04의 안전성 및 유효성 평가를 위한 연구
2022년 6월 28일 업데이트: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
성인 혈우병 B형 환자에서 VGB-R04의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상 연구
다기관, 공개, 비무작위, I/II상, 2상 임상 연구.
용량 탐색 단계는 1단계이고, 용량 확장 단계는 2단계이다.
연구 개요
상세 설명
B형 혈우병은 FIX 유전자의 병원성 변이(예: 돌연변이, 결실)에 의해 발생하는 유전성 출혈 장애입니다. HB 환자는 빈번하고 잠재적으로 생명을 위협하는 출혈이 있으며 종종 진행성 신체 장애와 만성 출혈 관절병증으로 인한 통증이 발생합니다. 현재 대체요법은 평생 주기적인 치료가 필요해 경제적, 사회적 부담이 크다.
VGB-R04는 높은 특정 활성 인자 IX 변이체를 운반하는 새로운 AAV 벡터입니다. 이 연구는 VGB-R04의 단일 IV 주입의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 것입니다. 이 연구의 모든 피험자는 정보에 입각한 동의를 제공한 다음 VGB-R04를 투여하기 최대 6주 전에 선별 평가를 받게 됩니다. 모든 대상자는 52주간의 안전성 관찰을 거치게 되며 총 5년 동안 VGB-R04의 장기 안전성을 평가하기 위한 장기 후속 연구에 등록하도록 권장됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
26
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Min Li
- 전화번호: 18822167237
- 이메일: m.li@vitalgen.com
연구 장소
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Shanghai, 중국
- Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
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연락하다:
- Min Li, Bachelor's
- 전화번호: 18822167237
- 이메일: m.li@vitalgen.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 남성 ≥18세 및 ≤65세;
- B형 혈우병 진단 확인(기준 FIX 활성도 ≤ 정상의 2%);
- FIX에 대한 최소 100일 노출 이력;
- 출혈을 예방하기 위해 현재 FIX 예방 치료 또는 주문형 치료를 받고 있는 경우
허용 가능한 실험실 값:
- 헤모글로빈 ≥110g/L;
- 혈소판 ≥100×109 /L;
- AST, ALT, 알칼리성 인산분해효소 ≤2 x 검사실에서 정상 상한치(ULN);
- 빌리루빈 ≤3× ULN;
- 크레아티닌 ≤1.5× ULN.
- 중앙 실험실에서 평가한 측정 가능한 제9인자 억제제가 없으며 제9인자 단백질에 대한 이전의 억제제가 없습니다.
- 2개의 연속 샘플이 벡터 서열에 대해 음성이 될 때까지 신뢰할 수 있는 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
스크리닝 전 또는 스크리닝 시 지난 6개월 이내에 다음을 포함하나 이에 국한되지 않는 중대한 기저 간 질환이 있습니다.
- 문맥 고혈압의 기존 진단;
- 비장종대;
- 뇌병증;
- 혈청 알부민 감소;
- 상당한 간 섬유증의 증거;
- 항-VGB-R04 중화 항체 역가가 1:5 이상이어야 합니다.
- 심각한 감염 질환의 증거, 즉 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염, 매독, 결핵 등
- 그룹에 들어가기 전 6주 동안 신종 코로나바이러스 감염이 발생했습니다.
- 활동성 B형 간염 바이러스 감염(HBsAg 양성) 또는 C형 간염 바이러스 감염(HCV-RNA 양성)의 증거;
- 악성 종양의 증거 또는 이전에 악성 종양 병력이 있는 사람;
- 조사자가 허용할 수 없는 위험을 구성한다고 생각하는 만성 감염 또는 기타 만성 질환의 이력이 있는 경우,
- 모든 면역결핍;
- 계획된 수술은 1년 이내에 필요할 수 있습니다.
- 과거 혈전색전증 사건(동맥 또는 정맥 혈전색전증 사건);
- 혈압 조절이 불량한 고혈압 환자(항고혈압제 치료 후 수축기 혈압 ≥150mmHg 또는 이완기 혈압 ≥90mmHg);
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: VGB-R04
VGB-R04 개입의 단일 정맥(i.v.) 주입: 유전자 치료/유전자 전달
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인간 인자 IX 변이체를 포함하는 새로운 생체 공학 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이상반응의 발생
기간: 52주까지의 기준선
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유해 사례(AE)는 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다. 이벤트는 치료와 인과 관계를 가질 필요가 없습니다.
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52주까지의 기준선
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중대한 이상반응 발생
기간: 52주까지의 기준선
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심각한 유해 사례(SAE)는 사망을 초래한 임의의 복용량에서 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다. 생명을 위협하는, 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요한 경우, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결손을 초래
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52주까지의 기준선
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정상 상태에서 FIX:C 항원 수준
기간: 52주까지의 기준선
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FIX:C 활성 항원 수준은 치료 후 모집단 평균으로 특성화되었습니다.
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52주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FIX:C 활동 수준
기간: 52주까지의 기준선
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각 방문 동안 기준선에서 FIX:C 활동 변화.
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52주까지의 기준선
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벡터 유래 FIX 항원 수준
기간: 52주까지의 기준선
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벡터 유래 내인성(상호 FIX 제품 주입에 의해 영향을 받지 않음) FIX:C 활성 항원 수준은 치료 후 모집단 평균 및 각 방문 동안 기준선으로부터의 변화를 특징으로 합니다.
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52주까지의 기준선
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기준선에서 연간 출혈률 변화
기간: 52주까지의 기준선
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출혈 에피소드의 연간 수.
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52주까지의 기준선
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기준선에서 연간 FIX 소비 변화
기간: 52주까지의 기준선
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FIX 대체 요법의 연간 사용이 계산됩니다.
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52주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Lei Zhang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2022년 7월 1일
기본 완료 (예상)
2025년 1월 1일
연구 완료 (예상)
2025년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 6월 28일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 6월 28일
마지막으로 확인됨
2022년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VGB-R04-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
IPD는 VGB-R04가 완전히 승인되면 다른 연구자와 공유됩니다.
IPD 공유 기간
IPD는 VGB-R04가 완전히 승인되면 다른 연구자와 공유됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
IPD는 VGB-R04가 완전히 승인되면 다른 연구자와 공유됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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