Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​VGB-R04 hos voksne hæmofili B-patienter

28. juni 2022 opdateret af: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Et fase 1/2-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​VGB-R04 hos voksne hæmofili B-patienter

Et multicenter, åbent, ikke-randomiseret, fase I/II, to-faset klinisk studie. Dosisudforskningsfasen var fase I, og dosisudvidelsesfasen var fase II.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Hæmofili B er en genetisk blødningssygdom forårsaget af patogene varianter (f.eks. mutationer, deletion) i FIX-genet. HB-patienter har hyppige og potentielt livstruende blødninger og udvikler ofte progressivt fysisk handicap og smerter fra kronisk hæmartropati. Nuværende erstatningsterapi har brug for regelmæssig behandling i livslang tid, hvilket medfører store økonomiske og sociale byrder.

VGB-R04 er en ny AAV-vektor, der bærer en faktor IX-variant med høj specifik aktivitet. Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt IV-infusion af VGB-R04. Alle forsøgspersoner i denne undersøgelse vil give informeret samtykke og derefter gennemgå screeningsvurderinger op til 6 uger før administration af VGB-R04. Alle forsøgspersoner vil gennemgå 52 ugers sikkerhedsobservation og vil blive opfordret til at tilmelde sig en langsigtet opfølgningsundersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed af VGB-R04 i i alt fem år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
26

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand ≥18 år og ≤65 år;
  2. Bekræftet diagnose af hæmofili B (baseline FIX-aktivitet ≤ 2 % af det normale);
  3. Mindst 100 dages eksponeringshistorie for FIX;
  4. Modtager i øjeblikket FIX Profylaksebehandling eller on-demand behandling for at forhindre blødning;

  5. Har acceptable laboratorieværdier:

    1. Hæmoglobin ≥110 g/l;
    2. Blodplader ≥100x109/L;
    3. AST, ALT, alkalisk fosfatase ≤2×øvre grænse for normal (ULN) ved testlaboratoriet;
    4. Bilirubin ≤3× ULN;
    5. Kreatinin ≤1,5× ULN.
  6. Ingen målbar faktor IX-hæmmer som vurderet af det centrale laboratorium og har ingen tidligere historie med hæmmere af faktor IX-protein;
  7. Accepter at bruge pålidelig prævention indtil 2 på hinanden følgende prøver er negative for vektorsekvenser;

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en betydelig underliggende leversygdom inden for de seneste 6 måneder før eller ved screening, herunder men ikke begrænset til:

    1. Eksisterende diagnose af portal hypertension;
    2. splenomegali;
    3. Encefalopati;
    4. Reduktion af serumalbumin;
    5. Bevis på signifikant leverfibrose;
  2. Har anti-VGB-R04 neutraliserende antistoftitre ≥1:5;
  3. Bevis på alvorlig infektionssygdom, dvs. human immundefektvirus (HIV) infektion, syfilis, tuberkulose, etc.;
  4. Ny coronavirusinfektion opstod i de 6 uger før indtræden i gruppen
  5. Bevis for aktiv hepatitis B-virusinfektion (HBsAg-positiv) eller hepatitis C-virusinfektion (HCV-RNA-positiv);
  6. Bevis på ondartede tumorer eller dem med en tidligere historie med ondartede tumorer;
  7. Har en historie med kronisk infektion eller andre kroniske sygdomme, som efterforskeren anser for at udgøre en uacceptabel risiko;
  8. Enhver immundefekt;
  9. planlagt operation kan være påkrævet inden for et år;
  10. Tidligere tromboemboliske hændelser (arterielle eller venøse tromboemboliske hændelser);
  11. Hypertensive patienter med dårlig blodtrykskontrol (systolisk blodtryk ≥150 mmHg eller diastolisk blodtryk ≥90mmHg efter antihypertensiv lægemiddelbehandling);

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: VGB-R04
Enkelt intravenøs (i.v.) infusion af VGB-R04 Intervention: Genterapi / Genoverførsel
Genetisk: VGB-R04
En ny, biokonstrueret adeno-associeret viral (AAV) vektor, der bærer human faktor IX variant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et produkt; hændelsen behøver ikke at have en årsagssammenhæng med behandlingen.
Baseline op til uge 52
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse ved enhver dosis, der resulterede i døden; livstruende;kræve hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resultere i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; resultere i medfødt anomali/fødselsdefekt
Baseline op til uge 52
FIX:C antigenniveau ved stabil tilstand
Tidsramme: Baseline op til uge 52
FIX:C aktivitetsantigenniveauer blev karakteriseret ved efterbehandlingspopulationsmiddelværdi.
Baseline op til uge 52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FIX:C aktivitetsniveau
Tidsramme: Baseline op til uge 52
FIX:C aktivitetsændring fra baseline under hvert besøg.
Baseline op til uge 52
Vektorafledte FIX-antigenniveauer
Tidsramme: Baseline op til uge 52
De vektorafledte endogene (ikke påvirket af interkurrente FIX-produktinfusioner) FIX:C aktivitetsantigenniveauer vil blive karakteriseret ved post-behandling populationsmiddelværdi og dets ændring fra baseline under hvert besøg.
Baseline op til uge 52
Årlige blødningshastighedsændringer fra baseline
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Det årlige antal blødningsepisoder.
Baseline op til uge 52
Annualiseret FIX-forbrug ændrer sig fra baseline
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Den årlige brug af FIX-erstatningsterapi vil blive beregnet.
Baseline op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Lei Zhang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2025

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juni 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VGB-R04-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGB-R04 er fuldt godkendt.

IPD-delingstidsramme

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGB-R04 er fuldt godkendt.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD vil blive delt med andre forskere, når VGB-R04 er fuldt godkendt.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger