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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VGB-R04 bei erwachsenen Hämophilie-B-Patienten

28. Juni 2022 aktualisiert von: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VGB-R04 bei erwachsenen Hämophilie-B-Patienten

Eine multizentrische, offene, nicht randomisierte, zweiphasige klinische Phase-I/II-Studie. Die Dosisexplorationsphase war Phase I und die Dosiserweiterungsphase war Phase II.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hämophilie B ist eine genetische Blutungsstörung, die durch pathogene Varianten (z. B. Mutationen, Deletion) im FIX-Gen verursacht wird. HB-Patienten haben häufige und möglicherweise lebensbedrohliche Blutungen und entwickeln häufig eine fortschreitende körperliche Behinderung und Schmerzen aufgrund einer chronischen Hämarthropathie. Die derzeitige Ersatztherapie erfordert eine lebenslange regelmäßige Behandlung, was schwere wirtschaftliche und soziale Belastungen mit sich bringt.

VGB-R04 ist ein neuartiger AAV-Vektor, der eine Faktor-IX-Variante mit hoher spezifischer Aktivität trägt. Diese Studie soll die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen IV-Infusion von VGB-R04 bewerten. Alle Probanden in dieser Studie werden ihre Einverständniserklärung abgeben und sich dann bis zu 6 Wochen vor der Verabreichung von VGB-R04 Screening-Bewertungen unterziehen. Alle Probanden werden einer 52-wöchigen Sicherheitsbeobachtung unterzogen und ermutigt, sich für eine Langzeit-Follow-up-Studie anzumelden, um die Langzeitsicherheit von VGB-R04 für insgesamt fünf Jahre zu bewerten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
26

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • China
      • Shanghai, China
        • Shanghai Vitalgen Biopharma Co.,Ltd.
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich ≥18 Jahre und ≤65 Jahre;
  2. Bestätigte Diagnose von Hämophilie B (Basislinien-FIX-Aktivität ≤ 2 % des Normalwerts);
  3. Mindestens 100 Tage Kontakthistorie mit FIX;
  4. Derzeit FIX-Prophylaxetherapie oder Bedarfsbehandlung zur Vorbeugung von Blutungen erhalten;

  5. Akzeptable Laborwerte haben:

    1. Hämoglobin ≥110 g/L;
    2. Thrombozyten ≥ 100 × 10 9 /L;
    3. AST, ALT, alkalische Phosphatase ≤ 2 × obere Normgrenze (ULN) im Testlabor;
    4. Bilirubin ≤3× ULN;
    5. Kreatinin ≤1,5× ULN.
  6. Kein messbarer Faktor-IX-Inhibitor, wie vom Zentrallabor beurteilt, und keine Vorgeschichte von Inhibitoren des Faktor-IX-Proteins;
  7. Stimmen Sie zu, eine zuverlässige Empfängnisverhütung zu verwenden, bis 2 aufeinanderfolgende Proben für Vektorsequenzen negativ sind;

Ausschlusskriterien:

  1. Haben Sie innerhalb der letzten 6 Monate vor oder beim Screening eine signifikante zugrunde liegende Lebererkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    1. Vorbestehende Diagnose einer portalen Hypertonie;
    2. Splenomegalie;
    3. Enzephalopathie;
    4. Reduktion von Serumalbumin;
    5. Nachweis einer signifikanten Leberfibrose;
  2. Anti-VGB-R04 neutralisierende Antikörpertiter ≥1:5 haben;
  3. Nachweis einer schweren Infektionskrankheit, d. h. Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), Syphilis, Tuberkulose usw.;
  4. Eine neuartige Coronavirus-Infektion trat in den 6 Wochen vor Eintritt in die Gruppe auf
  5. Nachweis einer aktiven Hepatitis-B-Virusinfektion (HBsAg-positiv) oder einer Hepatitis-C-Virusinfektion (HCV-RNA-positiv);
  6. Hinweise auf bösartige Tumore oder Personen mit bösartigen Tumoren in der Vorgeschichte;
  7. eine Vorgeschichte mit chronischen Infektionen oder anderen chronischen Krankheiten haben, die der Ermittler als inakzeptables Risiko ansieht;
  8. Jede Immunschwäche;
  9. geplante Operation kann innerhalb eines Jahres erforderlich sein;
  10. Frühere thromboembolische Ereignisse (arterielle oder venöse thromboembolische Ereignisse);
  11. Bluthochdruckpatienten mit schlechter Blutdruckkontrolle (systolischer Blutdruck ≥ 150 mmHg oder diastolischer Blutdruck ≥ 90 mmHg nach Behandlung mit blutdrucksenkenden Arzneimitteln);

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: VGB-R04
Einmalige intravenöse (i.v.) Infusion von VGB-R04 Intervention: Gentherapie / Gentransfer
Genetisch: VGB-R04
Ein neuartiger, biotechnologisch hergestellter adeno-assoziierter viraler (AAV) Vektor, der eine humane Faktor-IX-Variante trägt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein Produkt verabreicht wurde; das Ereignis muss keinen kausalen Zusammenhang mit der Behandlung haben.
Baseline bis Woche 52
Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einer beliebigen Dosis, das zum Tod führte; lebensbedrohlich; stationären Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordern; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit führen; zu angeborenen Anomalien/Geburtsfehlern führen
Baseline bis Woche 52
FIX:C Antigenspiegel im Steady State
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
FIX:C-Aktivitäts-Antigenspiegel wurden durch den Populationsmittelwert nach der Behandlung charakterisiert.
Baseline bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
FIX:C Aktivitätslevel
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
FIX: C-Aktivitätsänderung gegenüber dem Ausgangswert bei jedem Besuch.
Baseline bis Woche 52
Vom Vektor abgeleitete FIX-Antigenspiegel
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die vektorabgeleiteten endogenen (nicht durch interkurrente Infusionen von FIX-Produkten beeinflussten) FIX:C-Aktivitäts-Antigenspiegel werden durch den Populationsmittelwert nach der Behandlung und seine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei jedem Besuch charakterisiert.
Baseline bis Woche 52
Änderungen der annualisierten Blutungsrate gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die annualisierte Anzahl von Blutungsepisoden.
Baseline bis Woche 52
Änderungen des annualisierten FIX-Verbrauchs gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Die jährliche Anwendung der FIX-Ersatztherapie wird berechnet.
Baseline bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Lei Zhang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juli 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • VGB-R04-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird mit anderen Forschern geteilt, wenn VGB-R04 vollständig genehmigt ist.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD wird mit anderen Forschern geteilt, wenn VGB-R04 vollständig genehmigt ist.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD wird mit anderen Forschern geteilt, wenn VGB-R04 vollständig genehmigt ist.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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