AHUS 환자에서 NM8074 연구
2026년 4월 7일 업데이트: NovelMed Therapeutics
비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자를 대상으로 한 NM8074의 공개 라벨 연구 II상
이것은 치료 경험이 없는 aHUS 환자에서 NM8074 정맥 투여로 TMA가 완화되는지 여부를 결정하기 위해 고안된 2상 오픈 라벨 연구입니다.
연구 개요
상태
상태
아직 모집하지 않음
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
제안된 연구인 NM8074-aHUS-401은 처음에 2코호트 시험에서 코호트당 6명의 환자를 할당할 것입니다.
첫 번째 코호트에서는 격주 투여 요법을 평가하고 두 번째 코호트에서는 3개월 동안 매주 투여량(10mg/kg)과 격주 투여량(20mg/kg)을 평가합니다.
이들 연구는 NM8074가 aHUS 환자에서 TMA로부터 차도를 가져오는지 여부를 결정할 것입니다.
연구가 aHUS에서 효능을 보이면 코호트당 추가 환자를 추가할 수 있습니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
12
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Rekha Bansal, PhD
- 전화번호: 2164402696
- 이메일: clinicalsae@novelmed.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의 시점에 18세 이상인 환자
- 혈소판 감소증, 용혈, 진행 중인 혈전성 미세혈관병증 및 급성 신장 손상의 증상이 있는 내성 또는 재발성 보체 매개 aHUS의 증거가 있는 환자.
- 합토글로빈 <LLN 또는 검출 불가능 및/또는 편혈세포의 존재를 포함하는 진행 중인 혈전성 미세혈관병증의 증거
- 급성 신장 손상(단백뇨/크레아틴뇨 > ULN 및/또는 감소된 eGFR)
- 마이크로리터당 150,000 미만의 혈소판(혈소판감소증)
- 용혈로 인한 빈혈(헤모글로빈 ≤10g/dL)
- 스크리닝 중 젖산 탈수소효소(LDH) 수준 ≥ 정상 상한치(xULN)의 1.5배
- 모든 환자는 Neisseria meningitidis 혈청군 A, C, Y, W-135 및 MenB 수막구균 혈청군 B 백신(Bexsero®)에 대한 MenACWY Menactra® 다당류 디프테리아 톡소이드 접합 백신을 투여하기 전에 예방접종을 받아야 합니다. 백신 접종 기간이 짧은 경우 적절한 항생제로 예방적 치료를 받음
- 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명하고 날짜를 기입하는 것을 포함하여 정보에 입각한 동의 절차를 이해하고 완료할 의지와 능력이 있으며 연구 방문 일정을 준수합니다.
- 남성 환자 및 가임 가능성이 있는 파트너는 피임약 사용에 동의해야 하며 남성 환자는 연구 기간 동안 정자 기증을 자제하는 데 동의해야 합니다.
- 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성 파트너(WOCBP)는 스크리닝 시 임신 검사 결과 음성 판정을 받아야 하며 투여 중 및 연구 약물 중단 후 1개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. .
제외 기준:
- 골수, 조혈 줄기 세포 또는 고형 장기 이식 병력
- 보체 차단제로 치료
- 감염 환자
- ADAMTS-13 결핍으로 인한 HUS(<5%)
- aHUS 이외의 신장 질환
- 만성 투석(혈액 또는 복막)
- 간질환 또는 기타 주요 자가면역질환
- 전형적인 HUS(시가 독소 +)
- 알려진 전신성 홍반성 루푸스(SLE), 전신 경화증 또는 항인지질 항체 양성 또는 증후군
- 현재 활동 중인 1차 또는 2차 면역결핍의 병력
- 현재 활동성 전신 감염 또는 첫 번째 투여 전 2주 이내에 활동성 세균, 바이러스 또는 진균 감염이 의심되거나 설명되지 않는 재발성 세균 감염의 병력
- 수막구균성 질환 또는 N. meningitidis 감염의 현재 활성 또는 알려진 병력이 있는 경우
- 적극적인 치료가 불가능한 심각한 동반 질환, 예를 들어 중증 신장 질환 환자(CKD 4기, 만성 투석)
- 스크리닝 또는 1일차에 임신 테스트 결과 양성인 여성.
- 임신, 임신 계획 또는 수유 중인 여성 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
6명의 피험자는 총 7회 용량에 대해 2주마다 NM8074를 정맥(IV) 주입받습니다.
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NM8074는 정맥주사로 투여된다.
코호트 1에서, 모든 피험자는 치료 기간의 1일차부터 85일차까지 총 7회 용량 동안 2주마다 NM8074 20mg/kg을 정맥 주사합니다.
코호트 2의 환자는 1일부터 22일까지 총 4회 10mg/kg의 주간 용량을 투여받은 후 29일부터 85일까지 총 5회 20mg/kg의 격주 용량을 투여받습니다.
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실험적: 코호트 2
6명의 피험자는 총 4회에 걸쳐 매주 10mg/kg의 용량을 투여받은 후 총 5회에 걸쳐 20mg/kg의 격주 용량을 투여받습니다.
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NM8074는 정맥주사로 투여된다.
코호트 1에서, 모든 피험자는 치료 기간의 1일차부터 85일차까지 총 7회 용량 동안 2주마다 NM8074 20mg/kg을 정맥 주사합니다.
코호트 2의 환자는 1일부터 22일까지 총 4회 10mg/kg의 주간 용량을 투여받은 후 29일부터 85일까지 총 5회 20mg/kg의 격주 용량을 투여받습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈소판수 정상화(≥150 x 10^9/L)
기간: 연구일 120까지
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연구일 120까지
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ULN 미만으로 LDH 수준의 정상화
기간: 연구일 120까지
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연구일 120까지
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Schistocyte 수준의 정상화(<1%)
기간: 연구일 120까지
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연구일 120까지
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신장 기능의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구일 120까지
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혈청 크레아티닌 수준의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 백분율 변화를 통해 평가됩니다.
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연구일 120까지
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합토글로빈의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구일 120까지
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연구일 120까지
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헤모글로빈의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구일 120까지
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연구일 120까지
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단백뇨/크레아티닌뇨의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구일 120까지
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연구일 120까지
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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완전한 TMA 응답을 달성하는 시간
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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기준선부터 연구일 120까지
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기준선에서 더 높은 헤모글로빈을 달성하는 시간
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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기준선부터 연구일 120까지
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혈전의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 연구일 120까지
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연구일 120까지
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총 혈장 주입 또는 교환 수의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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기준선부터 연구일 120까지
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기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터 eGFR의 변화율(추정 사구체 여과율)
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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기준선부터 연구일 120까지
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투석 요건의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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기준선부터 연구일 120까지
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FACIT(Functional Assessment of Chronic Illness Therapy)-피로 척도, 버전 4를 통해 평가된 삶의 질(QoL)의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율.
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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FACIT-피로 척도는 7일의 회상 기간을 가진 13개 항목의 환자 보고 피로 측정입니다.
항목은 "전혀 그렇지 않다"에서 "매우 그렇다"까지 0-4 응답 척도로 점수가 매겨집니다.
모든 항목은 더 높은 점수로 표시되는 더 나은 삶의 질과 함께 0~52 범위의 단일 피로 점수를 만들기 위해 합산됩니다.
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기준선부터 연구일 120까지
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EORTC(European Organization for Research and Treatment of Cancer)를 통해 평가된 삶의 질(QoL)의 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율(%) QLQ-C30(Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale), 버전 3.0
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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모든 EORTC QLQ-C30 척도 및 단일 항목 측정 범위는 0에서 100까지입니다.
여기에는 3가지 증상 척도(피로, 통증, 메스꺼움 및 구토), 5가지 기능 척도(신체적, 역할, 인지적, 정서적 및 사회적), 불면증, 호흡곤란, 식욕 부진과 같은 증상을 다루는 단일 항목 질문이 포함됩니다. 암 환자가 일반적으로 보고하는 질병의 재정적 영향.
점수가 높을수록 전반적인 건강 상태에 대한 삶의 질이 높아집니다.
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기준선부터 연구일 120까지
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기타 결과 측정
기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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CP 변조에서 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 변화율
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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기준선부터 연구일 120까지
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기준선으로부터의 변화 또는 요인 B 수준의 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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기준선부터 연구일 120까지
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NM8074의 혈장 농도에서 기준선으로부터의 변화 또는 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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기준선부터 연구일 120까지
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최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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기준선부터 연구일 120까지
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Cmax(tmax)에 해당하는 시간
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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기준선부터 연구일 120까지
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약물 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-t)
기간: 기준선부터 연구일 120까지
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기준선부터 연구일 120까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Barbour T, Scully M, Ariceta G, Cataland S, Garlo K, Heyne N, Luque Y, Menne J, Miyakawa Y, Yoon SS, Kavanagh D; 311 Study Group Members. Long-Term Efficacy and Safety of the Long-Acting Complement C5 Inhibitor Ravulizumab for the Treatment of Atypical Hemolytic Uremic Syndrome in Adults. Kidney Int Rep. 2021 Mar 24;6(6):1603-1613. doi: 10.1016/j.ekir.2021.03.884. eCollection 2021 Jun.
- Cofiell R, Kukreja A, Bedard K, Yan Y, Mickle AP, Ogawa M, Bedrosian CL, Faas SJ. Eculizumab reduces complement activation, inflammation, endothelial damage, thrombosis, and renal injury markers in aHUS. Blood. 2015 May 21;125(21):3253-62. doi: 10.1182/blood-2014-09-600411. Epub 2015 Apr 1.
- Pugh D, O'Sullivan ED, Duthie FA, Masson P, Kavanagh D. Interventions for atypical haemolytic uraemic syndrome. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 23;3(3):CD012862. doi: 10.1002/14651858.CD012862.pub2.
- Cammett TJ, Garlo K, Millman EE, Rice K, Toste CM, Faas SJ. Exploratory Prognostic Biomarkers of Complement-Mediated Thrombotic Microangiopathy (CM-TMA) in Adults with Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS): Analysis of a Phase III Study of Ravulizumab. Mol Diagn Ther. 2023 Jan;27(1):61-74. doi: 10.1007/s40291-022-00620-3. Epub 2022 Nov 4.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
연구 시작
2027년 11월 1일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2030년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2031년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2023년 1월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 12일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2023년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 7일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- NM8074-aHUS-401
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .