Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af NM8074 hos patienter med aHUS

7. april 2026 opdateret af: NovelMed Therapeutics

Et fase II, åbent studie af NM8074 hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS)

Dette er et fase II, åbent studie designet til at bestemme, om intravenøst ​​administreret NM8074 resulterer i remission fra TMA hos behandlingsnaive aHUS-patienter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Den foreslåede undersøgelse, NM8074-aHUS-401, vil i første omgang tildele seks (6) patienter pr. kohorte i et 2-kohorte forsøg. I den første kohorte vil vi evaluere et doseringsregime hver anden uge, mens vi i den anden kohorte vil evaluere en ugentlig dosis (10 mg/kg) efterfulgt af den ugentlige dosis (20 mg/kg) over en 3-måneders periode. Disse undersøgelser vil afgøre, om NM8074 resulterer i remission fra TMA hos aHUS-patienter. Hvis undersøgelsen viser effekt i aHUS, kan yderligere patienter tilføjes pr. kohorte.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter ≥ 18 år på tidspunktet for samtykke
  • Patienter med tegn på resistent eller recidiverende komplement-medieret aHUS med symptomer på trombocytopeni, hæmolyse, igangværende trombotisk mikroangiopati og akut nyreskade.
  • Beviser for igangværende trombotisk mikroangiopati, som omfatter Haptoglobin <LLN eller upåviselig og/eller tilstedeværelse af skistocytter
  • Akut nyreskade (proteinuri/kreatinuri > ULN og/eller nedsat eGFR)
  • Blodplader mindre end 150.000 pr. mikroliter (trombocytopeni)
  • Anæmi (hæmoglobin ≤10 g/dL) på grund af hæmolyse
  • Lactat dehydrogenase (LDH) niveau ≥ 1,5 gange den øvre grænse for normal (xULN) under screening
  • Alle patienter skal vaccineres inden dosering med MenACWY Menactra® polysaccharid difteritoxoid konjugatvaccination mod Neisseria meningitidis serogruppe A, C, Y og W-135 og MenB meningokok serogruppe B-vaccine (Bexsero®). Hvis vaccinationsperioden er kort, vil patienterne blive profylaktisk behandlet med passende antibiotika
  • Villig og i stand til at forstå og fuldføre procedurer for informeret samtykke, herunder at underskrive og datere den informerede samtykkeformular (ICF), og overholde tidsplanen for studiebesøg.
  • Mandlige patienter og partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge præventionsmidler, og mandlige patienter skal acceptere at afstå fra at donere sæd i hele undersøgelsens varighed.
  • Kvindelige partnere i den fødedygtige alder (WOCBP), defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, skal have en negativ graviditetstest ved screening og skal acceptere at bruge højeffektive præventionsmetoder under dosering og i 1 måned efter ophør med forsøgslægemidlet .

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med knoglemarv, hæmatopoietisk stamcelle eller solid organtransplantation
  • Behandling med komplementblokkere
  • Patienter med infektioner
  • HUS på grund af ADAMTS-13-mangel (<5 %)
  • Anden nyresygdom end aHUS
  • Kronisk dialyse (hæmo eller peritoneal)
  • Leversygdom eller andre større autoimmune sygdomme
  • Typisk HUS (Shiga-toksin +)
  • Kendt systemisk lupus erythematosus (SLE), systemisk sklerose eller antiphospholipid antistof positivitet eller syndrom
  • Anamnese med aktuelt aktiv primær eller sekundær immundefekt
  • Aktuelt aktiv systemisk infektion eller mistanke om aktiv bakteriel, viral eller svampeinfektion inden for 2 uger før første dosis, eller historie med uforklarlige, tilbagevendende bakterielle infektioner
  • Har en aktuelt aktiv eller kendt historie med meningokoksygdom eller N. meningitidis-infektion
  • Alvorlige samtidige komorbiditeter, der ikke er modtagelige for aktiv behandling, f.eks. patienter med svær nyresygdom (CKD stadium 4, kronisk dialyse)
  • Kvinder, der har et positivt graviditetstestresultat ved screening eller på dag 1.
  • Gravid, planlægger at blive gravid eller ammende kvindelige emner.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1
6 forsøgspersoner vil modtage en intravenøs (IV) infusion af NM8074 hver anden uge for i alt 7 doser
Medicin: NM8074
NM8074 vil blive administreret som en intravenøs infusion. I kohorte 1 vil alle forsøgspersoner blive administreret 20 mg/kg NM8074 intravenøst ​​hver anden uge i i alt 7 doser fra dag 1 til dag 85 i behandlingsperioden. Patienter i kohorte 2 vil modtage ugentlige doser på 10 mg/kg i i alt 4 doser fra dag 1 til dag 22 efterfulgt af to ugentlige doser på 20 mg/kg i i alt 5 doser fra dag 29 til dag 85.
Eksperimentel: Kohorte 2
6 forsøgspersoner vil modtage ugentlige doser på 10 mg/kg for i alt 4 doser efterfulgt af to ugentlige doser på 20 mg/kg for i alt 5 doser
Medicin: NM8074
NM8074 vil blive administreret som en intravenøs infusion. I kohorte 1 vil alle forsøgspersoner blive administreret 20 mg/kg NM8074 intravenøst ​​hver anden uge i i alt 7 doser fra dag 1 til dag 85 i behandlingsperioden. Patienter i kohorte 2 vil modtage ugentlige doser på 10 mg/kg i i alt 4 doser fra dag 1 til dag 22 efterfulgt af to ugentlige doser på 20 mg/kg i i alt 5 doser fra dag 29 til dag 85.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Normalisering af blodpladetal (≥150 x 10^9/L)
Tidsramme: Op til studiedag 120
Op til studiedag 120
Normalisering af LDH-niveauer til under ULN
Tidsramme: Op til studiedag 120
Op til studiedag 120
Normalisering af schistocytniveauer (<1%)
Tidsramme: Op til studiedag 120
Op til studiedag 120
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i nyrefunktionen
Tidsramme: Op til studiedag 120
Vurderet via ændringen fra baseline eller procent ændring fra baseline i serum kreatinin niveau.
Op til studiedag 120
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i Haptoglobin
Tidsramme: Op til studiedag 120
Op til studiedag 120
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Op til studiedag 120
Op til studiedag 120
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i proteinuri/kreatininuri
Tidsramme: Op til studiedag 120
Op til studiedag 120

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at opnå fuldstændig TMA-svar
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Baseline gennem studiedag 120
Tid til at opnå højere hæmoglobin fra baseline
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Baseline gennem studiedag 120
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i blodpropper
Tidsramme: Op til studiedag 120
Op til studiedag 120
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i det samlede antal plasmainfusioner eller udskiftninger
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Baseline gennem studiedag 120
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i eGFR (estimeret glomerulær filtrationshastighed)
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Baseline gennem studiedag 120
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i dialysekrav
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Baseline gennem studiedag 120
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i livskvalitet (QoL) vurderet via den funktionelle vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-træthedsskala, version 4.
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
FACIT-træthedsskalaen er et patientrapporteret mål på 13 punkter for træthed med en 7-dages tilbagekaldelsesperiode. Elementer scores på en 0 - 4 svarskala, der spænder fra "Slet ikke" til "Meget meget". Alle elementer summeres for at skabe en enkelt træthedsscore med et interval fra 0 til 52 med en bedre livskvalitet angivet med en højere score.
Baseline gennem studiedag 120
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i livskvalitet (QoL) vurderet via European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (QLQ-C30), Version 3.0
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Alle EORTC QLQ-C30 skalaer og enkeltelementmål spænder fra 0 til 100. Dette inkluderer 3 symptomskalaer (træthed, smerter, kvalme og opkastning), 5 funktionelle skalaer (fysisk, rolle, kognitiv, følelsesmæssig og social), enkeltelement-spørgsmål om symptomer som søvnløshed, dyspnø, appetitløshed og andre, der er almindeligvis rapporteret af kræftpatienter, og den opfattede økonomiske virkning af sygdommen. En højere score er forbundet med en større livskvalitet for global sundhedsstatus.
Baseline gennem studiedag 120

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i CP-modulation
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Baseline gennem studiedag 120
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i faktor B-niveauer
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Baseline gennem studiedag 120
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i plasmakoncentration af NM8074
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Baseline gennem studiedag 120
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Baseline gennem studiedag 120
Tid svarende til Cmax (tmax)
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Baseline gennem studiedag 120
Areal under lægemiddelkoncentration-tid-kurverne (AUC0-t)
Tidsramme: Baseline gennem studiedag 120
Baseline gennem studiedag 120

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
NovelMed Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2027

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NM8074-aHUS-401

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger