AHUS 환자에서 NM8074 연구

포함 기준:

• 동의 시점에 18세 이상인 환자
• 혈소판 감소증, 용혈, 진행 중인 혈전성 미세혈관병증 및 급성 신장 손상의 증상이 있는 내성 또는 재발성 보체 매개 aHUS의 증거가 있는 환자.
• 합토글로빈 <LLN 또는 검출 불가능 및/또는 편혈세포의 존재를 포함하는 진행 중인 혈전성 미세혈관병증의 증거
• 급성 신장 손상(단백뇨/크레아틴뇨 > ULN 및/또는 감소된 eGFR)
• 마이크로리터당 150,000 미만의 혈소판(혈소판감소증)
• 용혈로 인한 빈혈(헤모글로빈 ≤10g/dL)
• 스크리닝 중 젖산 탈수소효소(LDH) 수준 ≥ 정상 상한치(xULN)의 1.5배
• 모든 환자는 Neisseria meningitidis 혈청군 A, C, Y, W-135 및 MenB 수막구균 혈청군 B 백신(Bexsero®)에 대한 MenACWY Menactra® 다당류 디프테리아 톡소이드 접합 백신을 투여하기 전에 예방접종을 받아야 합니다. 백신 접종 기간이 짧은 경우 적절한 항생제로 예방적 치료를 받음
• 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명하고 날짜를 기입하는 것을 포함하여 정보에 입각한 동의 절차를 이해하고 완료할 의지와 능력이 있으며 연구 방문 일정을 준수합니다.
• 남성 환자 및 가임 가능성이 있는 파트너는 피임약 사용에 동의해야 하며 남성 환자는 연구 기간 동안 정자 기증을 자제하는 데 동의해야 합니다.
• 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성 파트너(WOCBP)는 스크리닝 시 임신 검사 결과 음성 판정을 받아야 하며 투여 중 및 연구 약물 중단 후 1개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. .

제외 기준:

• 골수, 조혈 줄기 세포 또는 고형 장기 이식 병력
• 보체 차단제로 치료
• 감염 환자
• ADAMTS-13 결핍으로 인한 HUS(<5%)
• aHUS 이외의 신장 질환
• 만성 투석(혈액 또는 복막)
• 간질환 또는 기타 주요 자가면역질환
• 전형적인 HUS(시가 독소 +)
• 알려진 전신성 홍반성 루푸스(SLE), 전신 경화증 또는 항인지질 항체 양성 또는 증후군
• 현재 활동 중인 1차 또는 2차 면역결핍의 병력
• 현재 활동성 전신 감염 또는 첫 번째 투여 전 2주 이내에 활동성 세균, 바이러스 또는 진균 감염이 의심되거나 설명되지 않는 재발성 세균 감염의 병력
• 수막구균성 질환 또는 N. meningitidis 감염의 현재 활성 또는 알려진 병력이 있는 경우
• 적극적인 치료가 불가능한 심각한 동반 질환, 예를 들어 중증 신장 질환 환자(CKD 4기, 만성 투석)
• 스크리닝 또는 1일차에 임신 테스트 결과 양성인 여성.
• 임신, 임신 계획 또는 수유 중인 여성 피험자.