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Studio di NM8074 in pazienti con aHUS

7 aprile 2026 aggiornato da: NovelMed Therapeutics

Uno studio di fase II in aperto su NM8074 in pazienti con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS)

Questo è uno studio di fase II, in aperto, progettato per determinare se NM8074 somministrato per via endovenosa determina la remissione dalla TMA in pazienti affetti da SEUa naïve al trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio proposto, NM8074-aHUS-401, assegnerà inizialmente sei (6) pazienti per coorte in uno studio a 2 coorti. Nella prima coorte valuteremo un regime di dosaggio bisettimanale mentre nella seconda coorte valuteremo una dose settimanale (10 mg/kg) seguita dalla dose bisettimanale (20 mg/kg) per un periodo di 3 mesi. Questi studi determineranno se NM8074 determina la remissione della TMA nei pazienti affetti da SEUa. Se lo studio mostra l'efficacia nella SEUa, possono essere aggiunti ulteriori pazienti per coorte.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti ≥ 18 anni al momento del consenso
  • Pazienti con evidenza di SEUa mediata dal complemento resistente o recidiva con sintomi di trombocitopenia, emolisi, microangiopatia trombotica in atto e danno renale acuto.
  • Evidenza di microangiopatia trombotica in atto che include aptoglobina <LLN o non rilevabile e/o presenza di schistociti
  • Danno renale acuto (proteinuria/creatinuria > ULN e/o eGFR ridotto)
  • Piastrine inferiori a 150.000 per microlitro (trombocitopenia)
  • Anemia (emoglobina ≤10 g/dL) dovuta a emolisi
  • Livello di lattato deidrogenasi (LDH) ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma (xULN) durante lo screening
  • Tutti i pazienti devono essere vaccinati prima della vaccinazione con MenACWY Menactra® polisaccaride difterico tossoide coniugato vaccinazione contro Neisseria meningitidis sierogruppi A, C, Y e W-135 e vaccino MenB meningococcico sierogruppo B (Bexsero®). Se la finestra della vaccinazione è breve, i pazienti saranno trattati profilatticamente con antibiotici appropriati
  • Disponibilità e capacità di comprendere e completare le procedure di consenso informato, inclusa la firma e la data del modulo di consenso informato (ICF), e rispettare il programma della visita di studio.
  • I pazienti di sesso maschile e i partner in età fertile devono accettare di utilizzare contraccettivi e i pazienti di sesso maschile devono accettare di astenersi dal donare lo sperma per la durata dello studio.
  • Le partner di sesso femminile potenzialmente fertili (WOCBP), definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per 1 mese dopo l'interruzione del farmaco sperimentale .

Criteri di esclusione:

  • Storia di midollo osseo, cellule staminali ematopoietiche o trapianto di organi solidi
  • Trattamento con bloccanti del complemento
  • Pazienti con infezioni
  • HUS da deficit di ADAMTS-13 (<5%)
  • Malattie renali diverse dalla SEUa
  • Dialisi cronica (emo o peritoneale)
  • Malattie epatiche o altre malattie autoimmuni importanti
  • Tipica SEU (tossina Shiga +)
  • Lupus eritematoso sistemico (LES), sclerosi sistemica o positività o sindrome nota per gli anticorpi antifosfolipidi
  • Storia di immunodeficienza primaria o secondaria attualmente attiva
  • Infezione sistemica attualmente attiva o sospetto di infezione batterica, virale o fungina attiva entro 2 settimane prima della prima dose, o anamnesi di infezioni batteriche ricorrenti inspiegabili
  • - Ha una storia attualmente attiva o nota di malattia meningococcica o infezione da N. meningitidis
  • Gravi comorbilità concomitanti non suscettibili di trattamento attivo, ad esempio pazienti con grave malattia renale (CKD stadio 4, dialisi cronica)
  • Donne che hanno un risultato positivo del test di gravidanza allo Screening o il Giorno 1.
  • Donne incinte, che stanno pianificando una gravidanza o che allattano.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1
6 soggetti riceveranno un'infusione endovenosa (IV) di NM8074 ogni due settimane per un totale di 7 dosi
Droga: NM8074
NM8074 sarà somministrato come infusione endovenosa. Nella coorte 1, a tutti i soggetti verranno somministrati 20 mg/kg di NM8074 per via endovenosa ogni due settimane per un totale di 7 dosi dal giorno 1 al giorno 85 del periodo di trattamento. I pazienti nella coorte 2 riceveranno dosi settimanali di 10 mg/kg per un totale di 4 dosi dal giorno 1 al giorno 22 seguite da dosi bisettimanali a 20 mg/kg per un totale di 5 dosi dal giorno 29 al giorno 85.
Sperimentale: Coorte 2
6 soggetti riceveranno dosi settimanali di 10 mg/kg per un totale di 4 dosi seguite da dosi bisettimanali di 20 mg/kg per un totale di 5 dosi
Droga: NM8074
NM8074 sarà somministrato come infusione endovenosa. Nella coorte 1, a tutti i soggetti verranno somministrati 20 mg/kg di NM8074 per via endovenosa ogni due settimane per un totale di 7 dosi dal giorno 1 al giorno 85 del periodo di trattamento. I pazienti nella coorte 2 riceveranno dosi settimanali di 10 mg/kg per un totale di 4 dosi dal giorno 1 al giorno 22 seguite da dosi bisettimanali a 20 mg/kg per un totale di 5 dosi dal giorno 29 al giorno 85.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Normalizzazione della conta piastrinica (≥150 x 10^9/L)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Normalizzazione dei livelli di LDH al di sotto dell'ULN
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Normalizzazione dei livelli di schistociti (<1%)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale della funzione renale
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Valutato tramite la variazione rispetto al basale o la variazione percentuale rispetto al basale del livello di creatinina sierica.
Fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale in aptoglobina
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale della proteinuria/creatininuria
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora di ottenere una risposta TMA completa
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Tempo per raggiungere livelli di emoglobina più elevati rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nei coaguli di sangue
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 120
Fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nel numero totale di infusioni o scambi di plasma
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale in eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nel fabbisogno di dialisi
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nella qualità della vita (QoL) valutata tramite la scala di valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-Fatigue, versione 4.
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
La scala della fatica FACIT è una misura della fatica riferita dal paziente a 13 voci con un periodo di richiamo di 7 giorni. Gli elementi vengono valutati su una scala di risposta da 0 a 4 che va da "Per niente" a "Molto". Tutti gli elementi vengono sommati per creare un singolo punteggio di fatica con un intervallo da 0 a 52 con una migliore qualità della vita indicata da un punteggio più alto.
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nella qualità della vita (QoL) valutata tramite il questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) - scala Core 30 (QLQ-C30), versione 3.0
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Tutte le scale EORTC QLQ-C30 e le misure dei singoli articoli vanno da 0 a 100. Ciò include 3 scale di sintomi (affaticamento, dolore, nausea e vomito), 5 scale funzionali (fisica, di ruolo, cognitiva, emotiva e sociale), domande a domanda singola che affrontano sintomi come insonnia, dispnea, perdita di appetito e altri che sono comunemente riportato dai malati di cancro e l'impatto finanziario percepito della malattia. Un punteggio più alto è associato a una migliore qualità della vita per lo stato di salute globale.
Basale fino al giorno di studio 120

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nella modulazione CP
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nei livelli di fattore B
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Variazione rispetto al basale o variazione percentuale rispetto al basale nella concentrazione plasmatica di NM8074
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Tempo corrispondente a Cmax (tmax)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120
Area sotto le curve concentrazione-tempo del farmaco (AUC0-t)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno di studio 120
Basale fino al giorno di studio 120

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
NovelMed Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2027

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NM8074-aHUS-401

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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