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시스틴증 환자를 위한 건강 관련 삶의 질 도구 개발 (QUALIFY)

2024년 8월 20일 업데이트: Julia Hannah Quitmann, Cystinose Stiftung

시스틴증이 있는 아동, 청소년 및 청년의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 환자 보고 결과의 개발.

시스틴증은 신체 여러 기관의 세포에 시스틴이 저장되는 희귀한 선천성 유전 대사 장애입니다. 영아 신병증 형태의 질병에서 처음에는 신장만 기능 상실의 영향을 받으며, 치료하지 않으면 진행되고 학령기 초기에 말기 신부전으로 끝납니다. 약물 및 신대체 요법으로 인해 환자의 생존 기간이 연장됨에 따라 질병이 진행되는 동안 특히 눈, 근육, 내분비 기관 및 중추 신경계의 기능 상실이 더 발생할 수 있습니다.

시스틴증이 있는 어린이의 삶의 질은 연구가 부족한 주제입니다. 지금까지 이용 가능한 연구 결과에 따르면 젊은 환자와 그 가족은 삶의 질이 떨어지고 때로는 행동 문제가 있다고 보고합니다.

현재까지 시스틴증 환자의 삶의 질을 측정하기 위한 질병별 환자 보고 결과 측정(PROM)이 없습니다. 이 연구의 목표는 여러 국가(독일, 미국, 스페인, 프랑스)의 여러 언어(독일어, 영어, 스페인어 및 프랑스어)로 이 대상 그룹을 위한 PROM을 개발하는 것입니다. PROM은 삶의 질에 초점을 맞출 것이며 0세에서 26세 사이의 자녀를 둔 부모의 부모 보고서를 포함하여 어린이, 청소년 및 청년을 위해 개발될 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

시스틴증

상세 설명

첫째, 포커스 인터뷰를 위한 관련 삶의 질 주제를 식별하기 위해 문헌 검토가 수행되었습니다. 시스틴증 관련 PROM의 개발에는 환자 모집과 함께 (1) 집중 인터뷰, (2) 파일럿 테스트 및 인지 디브리핑, (3) 현장 및 재테스트의 3단계가 포함됩니다.

국가별(독일, 프랑스, 스페인, 미국) 최대 25명의 부모(0~26세의 젊은 환자)와 15명의 젊은 환자(8~26세)와의 포커스 인터뷰에서 젊은 환자의 삶의 질과 관련된 측면에 대해 논의합니다. 파일럿 도구 버전은 인터뷰를 기반으로 개발된 다음 ISPOR 지침에 따라 다른 프로젝트 언어로 번역됩니다.
파일럿 도구(번역됨)는 항목의 이해도, 해석 및 문화적 관련성을 평가하기 위해 인지 디브리핑과 함께 환자와 부모에게 관리됩니다. 최대 200명의 부모(국가당 25-50명)와 120명의 어린 환자(국가당 15-30명)가 파일럿 도구 및 인지 디브리핑을 완료합니다.
최소 300명의 부모(국가당 75명)와 180명의 어린 환자(국가당 45명)가 현장 및 재시험의 일부로 정제된 설문지를 작성합니다.

검사-재검사 신뢰도를 평가하기 위해 환자와 부모의 최소 20%가 2주 후에 설문지를 다시 작성합니다.

최종 제품은 심리학적으로 검증되고 사용하기 쉬우며 개념적으로 적절한 삶의 질 도구로 독일어, 영어, 스페인어 및 프랑스어로 연구 및 환자 치료에 사용할 수 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

300

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
전화번호: +49 (0) 40 7410 52789
이메일: j.quitmann@uke.de

연구 연락처 백업

이름: Katharina Hohenfellner, PD Dr. med.
전화번호: +49 (0861) 70532262
이메일: Katharina.Hohenfellner@ro-med.de

연구 장소

독일
- - Hamburg, 독일, 20246
    - 모병
    - University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
    - 연락하다:
      
      Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
      
      전화번호: +49 (0) 40 7410 52789
      
      이메일: j.quitmann@uke.de

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

참가자는 Rosenheim 'RoMed' 클리닉의 학제간 방광염 클리닉, 독일 방광염 재단, 방광염 연구 네트워크, 병원 Universitario Vall d'Hebron, Asociación Cistinosis Espana, Necker-Enfants Malades 병원, Hospices Civils에서 모집합니다. de Lyon 및 AIRG-France - 신장 유전 질환 및 VML에 대한 정보 및 연구 협회 - Vaincre les Maladies Lysosomales

설명

모든 연구 단계에서 환자 모집은 다음 포함 기준을 따릅니다.

환자는 다음 포함 기준을 충족하는 경우 연구에 참여하도록 요청받습니다.

8-26세의 어린이, 청소년 및 청년(및 부모 중 최소 한 명) 및 0-7세 어린이의 부모만 해당
환자는 시스틴 증 진단이 확인되었습니다.
환자는 포커스 인터뷰에 참여하고 설문지를 작성하기에 충분한 독일어/영어/프랑스어 또는 스페인어에 대한 지식을 가지고 있습니다.
법적 보호자의 정보에 입각한 동의 및 환자의 동의(8세 이상인 경우)가 제공되었습니다.

제외 기준:

심각한 인지 장애
일상생활을 강하게 결정하는 기타 중증질환

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트 그룹/코호트 생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
시스틴증이 있는 아동, 청소년 및 청년과 그 부모 환자의 나이에 따라 다양한 HrQoL 측면이 시스틴증 환자와 그 가족과 더 관련이 있습니다. 따라서 HrQoL 측정을 성공적으로 측정하고 해석하려면 연령 그룹을 기반으로 한 구분이 필요합니다. 연령 그룹 계층화에는 자가 보고 버전의 경우 8-12세, 13-17세 및 18-26세의 젊은 환자가 포함되며, 부모가 보고한 버전.

그룹/코호트

시스틴증이 있는 아동, 청소년 및 청년과 그 부모

환자의 나이에 따라 다양한 HrQoL 측면이 시스틴증 환자와 그 가족과 더 관련이 있습니다. 따라서 HrQoL 측정을 성공적으로 측정하고 해석하려면 연령 그룹을 기반으로 한 구분이 필요합니다.

연령 그룹 계층화에는 자가 보고 버전의 경우 8-12세, 13-17세 및 18-26세의 젊은 환자가 포함되며, 부모가 보고한 버전.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
질병 특이적 HrQoL의 관련 측면을 식별하기 위해 젊은 시스틴증 환자와 그 부모와의 반구조적 인터뷰 기간: 2023년 1월 ~ 2024년 5월	예비 질병별 HrQoL 도구(QUALIFY)의 파일럿 테스트 버전을 만들기 위해 반구조화된 인터뷰가 수행됩니다. 정성적 분석 결과는 예비설문지의 초기 항목 목록과 응답범주 도출에 활용될 것이다.	2023년 1월 ~ 2024년 5월
시스틴증이 있는 젊은 사람들을 위한 예비 질병별 HrQoL 도구(QUALIFY)를 평가하기 위한 인지 보고를 포함한 파일럿 테스트 버전 기간: 2024년 3월 - 2024년 8월	인지적 보고를 포함하여 QUALIFY 설문지의 예비 버전에 대한 파일럿 테스트가 수행되어 어린 환자와 부모가 자신의 관점에서 설문지의 이해도, 완전성 및 문화적 적용 가능성에 대해 보고합니다.	2024년 3월 - 2024년 8월
시스틴증이 있는 젊은 사람들을 위한 현장 테스트 및 질병별 HrQoL 도구(QUALIFY)의 최종 버전 기간: 2024년 9월 - 2025년 4월	QUALIFY 설문지의 최종 버전에 대한 심리 측정 평가를 위한 현장 테스트 및 재테스트가 수행됩니다.	2024년 9월 - 2025년 4월

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
만성-일반 DISABKIDS 설문지로 측정한 건강 관련 삶의 질 기간: 2022년 5월 - 2025년 4월	DISABKIDS 설문지의 12개 항목 약식은 만성 질환이 있는 아동 및 청소년의 HrQoL을 자신과 부모의 관점에서 평가하는 데 사용됩니다. 설문지는 정신적(4개 항목), 사회적(4개 항목) 및 신체적(4개 항목)의 세 가지 영역으로 구성됩니다. 하나의 종합 점수를 계산할 수 있습니다. 높은 점수는 더 나은 HrQoL을 나타냅니다.	2022년 5월 - 2025년 4월
일반 PedsQL™ Generic Core Scales로 측정한 건강 관련 삶의 질 기간: 2022년 5월 - 2025년 4월	2-4세 연령 그룹의 경우, 유아의 일반적인 HrQoL은 부모 보고서를 통해 평가됩니다. 21문항으로 구성되어 있으며 4차원(신체 기능(8문항), 정서 기능(5문항), 사회적 기능(5문항), 학교 기능(3문항))을 설명합니다. 다음 점수를 계산할 수 있습니다. 총 척도 점수(21개 항목); 신체 건강 요약 점수(8개 항목); 심리사회적 건강 요약 점수(15개 항목). 23개 항목 PedsQL™ Generic Core Scales는 어린이, 청소년 및 청소년의 일반적인 HrQoL을 자가 보고 및 대리 보고로 측정합니다. 4개의 다차원적 척도(신체 기능(8개 항목) 감정 기능(5개 항목) 사회적 기능(5개 항목), 학교 기능(5개 항목)) 및 3개의 요약 점수: 총 척도 점수(23개 항목); 신체 건강 요약 점수(8개 항목); 심리사회적 건강 요약 점수(15개 항목). 두 버전 모두에서 점수는 0에서 100까지의 척도로 변환되며 점수가 높을수록 HrQoL이 우수함을 나타냅니다.	2022년 5월 - 2025년 4월
일반 PedsQL™ 영아 체중계로 측정한 건강 관련 삶의 질 기간: 2022년 5월 - 2025년 4월	PedsQL™ 유아용 체중계는 프록시 보고서에서 1-12개월 및 13-24개월 유아의 일반적인 HrQoL을 측정합니다. 1-12개월 유아용 버전은 36개 항목으로 구성되어 있습니다. 5개의 다차원 척도가 있습니다(신체 기능(6개 항목), 신체적 증상(10개 항목), 감정 기능(12개 항목) 사회적 기능(4개 항목), 인지 기능(4개 항목)). 13-24개월 유아용 버전은 45개 항목으로 구성되어 있습니다. 5개의 다차원 척도가 있습니다(신체 기능(9개 항목), 신체적 증상(10개 항목), 정서적 기능(12개 항목) 사회적 기능(5개 항목), 인지 기능(9개 항목)). 두 버전 모두에서 점수는 0에서 100까지의 척도로 변환되며 점수가 높을수록 HrQoL이 우수함을 나타냅니다. 세 가지 요약 점수를 계산할 수 있습니다. 총 척도 점수(모든 항목); 신체 건강 요약 점수(신체 기능 및 신체 증상 항목 사용); 심리사회적 건강 요약 점수(정서, 사회 및 인지 기능 항목).	2022년 5월 - 2025년 4월
PedsQL™ 가족 영향 모듈에 의한 소아 만성 건강 상태가 부모와 가족에 미치는 영향 기간: 2022년 5월 - 2025년 4월	36개 항목으로 구성된 PedsQL™ 가족 영향 모듈은 부모가 직접 보고한 신체 기능(6개 항목), 정서적 기능(5개 항목), 사회적 기능(4개 항목) 및 인지 기능(5개 항목), 의사소통(3개 항목) 등 8가지 차원을 설명합니다. ), 근심(5문항), 부모가 보고한 가족일상활동(3문항), 가족관계(5문항) 등이다. 점수는 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다. 세 가지 요약 점수를 계산할 수 있습니다. 총 척도 점수(36개 항목); 부모 HrQoL 요약 점수(20개 항목); 가족 기능 점수(8문항).	2022년 5월 - 2025년 4월
새로 개발된 (질병별) PROM으로 측정한 건강 관련 삶의 질 기간: 2024년 9월 - 2025년 4월	새로 개발된 QUALIFY 설문지는 시스틴증을 앓고 있는 젊은 사람들의 질병별 HrQoL을 평가합니다. 점수가 높을수록 HrQoL이 더 우수함을 나타냅니다.	2024년 9월 - 2025년 4월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Cystinose Stiftung

협력자

Cystinosis Research Network

Leben eben! Cystinose-Selbsthilfe e.V.

수사관

연구 책임자: Julia Hannah Quitmann, PD Dr., Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 5월 1일

기본 완료 (추정된)

2025년 5월 31일

연구 완료 (추정된)

2025년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 5월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 7월 24일

처음 게시됨 (실제)

2023년 7월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 8월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 8월 20일

마지막으로 확인됨

2024년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

2205-QUAL-3291

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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