Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vývoj nástroje kvality života souvisejícího se zdravím pro pacienty s cystinózou (QUALIFY)

20. srpna 2024 aktualizováno: Julia Hannah Quitmann, Cystinose Stiftung

Vývoj pacientem hlášeného výsledku pro měření kvality života související se zdravím dětí, dospívajících a mladých dospělých s cystinózou.

Cystinóza je vzácná vrozená, dědičná metabolická porucha, která má za následek ukládání cystinu v buňkách mnoha orgánů těla. U infantilní nefropatické formy onemocnění je zpočátku ztrátou funkce postižena pouze ledvina, která bez léčby progreduje a končí terminálním selháním ledvin v raném školním věku. Při prodlouženém přežití pacientů v důsledku medikace a renální substituční terapie může v průběhu onemocnění dojít k další ztrátě funkce, zejména očí, svalů, endokrinních orgánů a centrálního nervového systému.

Kvalita života dětí s cystinózou je nedostatečně prozkoumaným tématem. Výsledky dosud dostupných studií ukazují, že mladí pacienti a jejich rodiny uvádějí sníženou kvalitu života a někdy i problémy s chováním.

K dnešnímu dni neexistují žádné specifické pacienty hlášené výsledné míry (PROM) pro měření kvality života pacientů s cystinózou. Cílem studie je vytvořit PROM pro tuto cílovou skupinu v několika jazycích (německy, anglicky, španělsky a francouzsky) z různých zemí (Německo, Spojené státy americké, Španělsko, Francie). PROM se zaměří na kvalitu života a bude vytvořen pro děti, dospívající a mladé dospělé včetně rodičovské zprávy rodičů s dětmi ve věku 0 až 26 let.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Nejprve byl proveden přehled literatury s cílem identifikovat relevantní témata kvality života pro cílené rozhovory. Vývoj PROM specifického pro cystinózu bude zahrnovat tři fáze s náborem pacientů: (1) soustředěné rozhovory, (2) pilotní test a kognitivní debriefing a (3) terénní a opakované testování.

  1. Zaměřené rozhovory s až 25 rodiči (mladých pacientů ve věku 0 až 26 let) a 15 mladými pacienty (ve věku 8 až 26 let) v každé zemi (Německo, Francie, Španělsko a USA) budou diskutovat o aspektech relevantních pro kvalitu života mladého pacienta. Na základě rozhovorů bude vytvořena verze pilotního nástroje a poté přeložena do ostatních jazyků projektu podle pokynů ISPOR.
  2. Pilotní nástroj (přeložený) bude poskytnut pacientům a rodičům spolu s kognitivním debriefingem k posouzení srozumitelnosti, interpretace a kulturní relevance položek. Pilotní nástroj a kognitivní debriefing dokončí až 200 rodičů (25–50 na zemi) a 120 mladých pacientů (15–30 na zemi).
  3. Nejméně 300 rodičů (75 na zemi) a 180 mladých pacientů (45 na zemi) vyplní v rámci terénního testu upřesněný dotazník a znovu jej otestuje.

Dotazník vyplní znovu po dvou týdnech alespoň 20 % pacientů a rodičů, aby se posoudila spolehlivost testu a opakovaného testu.

Konečným produktem bude psychometricky ověřený, snadno použitelný a koncepčně vhodný nástroj kvality života dostupný v němčině, angličtině, španělštině a francouzštině pro použití ve výzkumu a péči o pacienty.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
300

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
  • Telefonní číslo: +49 (0) 40 7410 52789
  • E-mail: j.quitmann@uke.de

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Nábor
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Center for Psychosocial Medicine | Department of Medical Psychology
        • Kontakt:
          • Julia Hannah Quitmann, PD Dr.
          • Telefonní číslo: +49 (0) 40 7410 52789
          • E-mail: j.quitmann@uke.de

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci budou náborováni mezioborovou klinikou pro cystinózu v Rosenheimu „RoMed“ klinikami, německou nadací pro cystinózu, sítí pro výzkum cystinózy, nemocnicí Universitario Vall d'Hebron, Asociación Cistinosis Espana, nemocnicí Necker-Enfants Malades, Hospices Civils de Lyon a AIRG-France - Asociace pro informace a výzkum renálních genetických chorob a VML - Vaincre les Maladies Lysosomales

Popis

Ve všech fázích studie se nábor pacientů řídí těmito kritérii pro zařazení:

Pacienti budou požádáni, aby se studie zúčastnili, pokud splňují následující kritéria pro zařazení:

  • Děti, mladiství a mladí dospělí ve věku 8–26 let (a alespoň jeden z jejich rodičů) a další rodiče pouze dětí ve věku 0–7 let
  • pacienti mají potvrzenou diagnózu cystinózy
  • pacienti mají dostatečnou znalost německého/anglického/francouzského nebo španělského jazyka, aby se mohli účastnit cílených rozhovorů a vyplňovat dotazníky
  • byl dán informovaný souhlas zákonného zástupce a souhlas pacienta (pokud je starší 8 let).

Kritéria vyloučení:

  • těžké kognitivní poruchy
  • jiná těžká onemocnění, která silně určují každodenní život

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Děti, dospívající a mladí dospělí s cystinózou a jejich rodiče

V závislosti na věku pacienta jsou u pacientů s cystinózou a jejich rodin důležitější různé aspekty HrQoL. K úspěšnému měření a interpretaci měřítek kvality života je proto potřeba rozdělení podle věkových skupin:

Stratifikace věkových skupin bude zahrnovat mladé pacienty ve věku 8–12, 13–17 a 18–26 pro verzi s vlastními údaji a děti a dospívající ve věku 0–4, 5–7, 8–12, 13–17, 18–26 pro verze nahlášená rodiči.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Polostrukturované rozhovory s mladými pacienty s cystinózou a jejich rodiči k identifikaci relevantních aspektů HrQoL specifické pro onemocnění
Časové okno: Leden 2023 – květen 2024
Provádí se polostrukturované rozhovory s cílem vytvořit pilotní testovací verzi předběžného nástroje HrQoL specifického pro onemocnění (QUALIFY). Výsledky kvalitativní analýzy budou použity k odvození výchozího seznamu položek a kategorií odpovědí předběžného dotazníku.
Leden 2023 – květen 2024
Pilotní testovací verze včetně kognitivního debriefingu k posouzení předběžného nástroje HrQoL specifického pro onemocnění (QUALIFY) pro mladé lidi s cystinózou
Časové okno: Březen 2024 – srpen 2024
Probíhá pilotní testování předběžné verze dotazníku QUALIFY, včetně kognitivního debriefingu, aby malí pacienti a rodiče informovali o srozumitelnosti, úplnosti a kulturní využitelnosti dotazníku z jejich pohledu.
Březen 2024 – srpen 2024
Terénní test a konečná verze nástroje HrQoL specifického pro onemocnění (QUALIFY) pro mladé lidi s cystinózou
Časové okno: Září 2024 – duben 2025
Provádí se terénní a opakovaný test pro psychometrické posouzení konečné verze dotazníku QUALIFY.
Září 2024 – duben 2025

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života související se zdravím měřená chronicko-generickým dotazníkem DISABKIDS
Časové okno: Květen 2022 – duben 2025

Krátká 12položková forma dotazníku DISABKIDS se používá k hodnocení lidské kvality dětí a dospívajících s chronickým onemocněním z jejich vlastního pohledu i z pohledu jejich rodičů. Dotazník se skládá ze tří domén: mentální (4 položky), sociální (4 položky) a fyzická (4 položky). Lze vypočítat jedno složené skóre.

Vyšší skóre značí lepší HrQoL.
Květen 2022 – duben 2025
Kvalita života související se zdravím měřená generickými základními stupnicemi PedsQL™
Časové okno: Květen 2022 – duben 2025

U věkové skupiny 2-4 let se generická HrQoL batolat hodnotí prostřednictvím zprávy rodičů. Skládá se z 21 položek a popisuje 4 dimenze (Fyzické fungování (8 položek) Emoční fungování (5 položek) Sociální fungování, (5 položek), Fungování školy (3 položky)). Lze vypočítat následující skóre: Celkové skóre stupnice (21 položek); Souhrnné skóre fyzického zdraví (8 položek); Souhrnné skóre psychosociálního zdraví (15 položek).

Generické základní škály PedsQL™ s 23 položkami měří obecnou lidskou kvalitu života u dětí, dospívajících a mladých dospělých v self-reportu i v proxy reportu. Existují čtyři multidimenzionální škály (Fyzické fungování (8 položek) Emoční fungování (5 položek) Sociální fungování, (5 položek), Fungování školy (5 položek)) a tři souhrnná skóre: Celkové skóre škály (23 položek); Souhrnné skóre fyzického zdraví (8 položek); Souhrnné skóre psychosociálního zdraví (15 položek).

V obou verzích jsou skóre převedena na stupnici od 0 do 100 a vyšší skóre značí lepší kvalitu lidské práce.
Květen 2022 – duben 2025
Kvalita života související se zdravím měřená generickou kojeneckou váhou PedsQL™
Časové okno: Květen 2022 – duben 2025

PedsQL™ Infant Scale měří generickou HrQoL u kojenců ve věku 1-12 a 13-24 měsíců v proxy zprávě.

Verze pro kojence ve věku 1-12 měsíců se skládá z 36 položek. Existuje pět multidimenzionálních škál (Fyzické fungování (6 položek), Fyzické příznaky (10 položek), Emoční fungování (12 položek) Sociální fungování, (4 položky), Kognitivní fungování (4 položky)).

Verze pro kojence ve věku 13-24 měsíců se skládá ze 45 položek. Existuje pět multidimenzionálních škál (Fyzické fungování (9 položek), Fyzické příznaky (10 položek), Emoční fungování (12 položek) Sociální fungování, (5 položek), Kognitivní fungování (9 položek)).

V obou verzích jsou skóre převedena na stupnici od 0 do 100 a vyšší skóre značí lepší kvalitu lidské práce. Lze vypočítat tři souhrnná skóre: Celkové skóre stupnice (všechny položky); Souhrnné skóre fyzického zdraví (s použitím položek fyzického fungování a fyzických příznaků); Souhrnné skóre psychosociálního zdraví (položky emoční, sociální a kognitivní funkce).
Květen 2022 – duben 2025
Vliv dětského chronického zdravotního stavu na rodiče a rodinu pomocí modulů PedsQL™ Family Impact Modules
Časové okno: Květen 2022 – duben 2025

36-položkový modul PedsQL™ Family Impact Module popisuje 8 dimenzí: rodič sám o sobě hlásí fyzické fungování (6 položek), emocionální fungování (5 položek), sociální fungování (4 položky) a kognitivní fungování (5 položek), komunikaci (3 položky). ), starosti (5 položek), stejně jako denní aktivity rodiny hlášené rodiči (3 položky) a rodinné vztahy (5 položek).

Skóre se převede na stupnici od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší fungování.

Lze vypočítat tři souhrnná skóre: Celkové skóre stupnice (36 položek); Souhrnné skóre rodičovské HrQoL (20 položek); Skóre fungování rodiny (8 položek).
Květen 2022 – duben 2025
Kvalita života související se zdravím měřená nově vyvinutým (pro konkrétní onemocnění) PROM
Časové okno: Září 2024 – duben 2025

Nově vyvinutý dotazník QUALIFY bude hodnotit HrQoL specifickou pro onemocnění u mladých lidí žijících s cystinózou.

Vyšší skóre bude znamenat lepší kvalitu lidských zdrojů.
Září 2024 – duben 2025

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Cystinose Stiftung

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Cystinosis Research Network
Leben eben! Cystinose-Selbsthilfe e.V.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Julia Hannah Quitmann, PD Dr., Department of Medical Psychology, University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hamburg, Germany

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. května 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2205-QUAL-3291

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení