재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형(rAAVrh74)에 대한 기존 항체가 있는 것으로 확인된 뒤시엔 근이영양증(DMD) 참가자에게 임리피다제 주입 후 Delandistrogene Moxeparvovec(SRP-9001)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 유전자 전달 요법 연구
RAAVrh74에 대한 기존 항체가 있는 Duchenne 근이영양증 환자에서 임리피다제와 결합된 SRP-9001의 안전성, 내약성 및 발현을 평가하기 위한 공개 라벨, 전신 유전자 전달 연구
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
등록 (실제)
등록
단계
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
다른 이름들:
IV infusion of Imlifidase
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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근육 함량에 따라 조정된 웨스턴 블롯으로 측정한 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 단백질 발현 양의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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면역형광(IF) 섬유 강도로 측정한 생검 근육의 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 발현량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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IF 디스트로핀 양성 섬유율(PDPF)로 측정한 생검 근육의 Delandistrogene Moxeparvovec 디스트로핀 발현량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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Delandistrogene Moxeparvovec 투여 후 근육 조직 생검에서 중합효소 연쇄 반응을 사용한 벡터 게놈 복사본의 평균 농도
기간: 12주차
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12주차
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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임리피다제의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 7일차까지
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7일차까지
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임리피다제 투여 후 혈청 내 총 IgG
기간: 12주차까지
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12주차까지
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이미피다제 투여 후 rAAVrh74 항체 역가
기간: 최대 120시간
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최대 120시간
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Delandistrogene Moxeparvovec 투여 후 혈청 내 중합효소 연쇄반응을 이용한 벡터 게놈 복사본의 농도
기간: 7일차까지
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7일차까지
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치료에 따른 긴급 이상사례(TEAE), 특별 관심대상 이상사례(AESI) 및 심각한 이상사례(SAE)가 발생한 참가자 수
기간: 104주차까지
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104주차까지
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공동 작업자 및 조사자
협력자
협력자
수사관
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
기본 완료 (실제)
기본 완료
연구 완료 (실제)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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