Badanie dotyczące terapii transferem genów mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności delandistrogenu mokseparwovec (SRP-9001) po wlewie imlifidazy u uczestników chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) wykazało obecność istniejących przeciwciał przeciwko serotypowi rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem (rAAVrh74)
Otwarte, ogólnoustrojowe badanie dostarczania genów mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i ekspresji SRP-9001 w połączeniu z imlifidazą u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z istniejącymi wcześniej przeciwciałami przeciwko rAAVrh74
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
Inne nazwy:
IV infusion of Imlifidase
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości delandistrogenu mokseparwoweku. Ekspresja białka dystrofiny mierzona metodą Western Blot skorygowana na podstawie zawartości mięśni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka w mięśniu po biopsji mierzona za pomocą immunofluorescencji (IF) intensywności włókien
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka w mięśniu poddanym biopsji, mierzona za pomocą procentu włókien dodatnich pod względem dystrofiny (PDPF) IF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Średnie stężenie kopii genomu wektorowego przy użyciu reakcji łańcuchowej polimerazy w biopsji tkanki mięśniowej po podaniu Delandistrogenu Moxeparvovec
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Tydzień 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maksymalne obserwowane stężenie imlifidazy w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Do dnia 7
|
|
Całkowite IgG w surowicy po podaniu imlifidazy
Ramy czasowe: Do tygodnia 12
|
Do tygodnia 12
|
|
Miano przeciwciał rAAVrh74 po podaniu imlifidazy
Ramy czasowe: Do godziny 120
|
Do godziny 120
|
|
Stężenie kopii genomu wektorowego przy użyciu reakcji łańcuchowej polimerazy w surowicy po podaniu Delandistrogenu Moxeparvovec
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Do dnia 7
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE), zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważne zdarzenie niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do 104. tygodnia
|
Do 104. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Współpracownicy
Współpracownicy
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
- Białko podobne do Mac-1, Streptococcus
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .