Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące terapii transferem genów mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności delandistrogenu mokseparwovec (SRP-9001) po wlewie imlifidazy u uczestników chorych na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) wykazało obecność istniejących przeciwciał przeciwko serotypowi rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem (rAAVrh74)

17 listopada 2025 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otwarte, ogólnoustrojowe badanie dostarczania genów mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i ekspresji SRP-9001 w połączeniu z imlifidazą u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z istniejącymi wcześniej przeciwciałami przeciwko rAAVrh74

Jest to badanie dotyczące terapii transferem genów, oceniające bezpieczeństwo ekspresji delandistrogenu mokseparwowek i dystrofiny delandistrogenu mokseparwowek w skojarzeniu z imlifidazą u uczestników z DMD z istniejącymi wcześniej przeciwciałami przeciwko rAAVrh74 przez okres 104 tygodni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
5

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ambulatoryjne według kryteriów określonych w protokole.
  • Ma ostateczną diagnozę DMD przed badaniem przesiewowym w oparciu o dokumentację wyników klinicznych i potwierdzające badania genetyczne.
  • Umiejętność współpracy przy badaniach oceny motorycznej.
  • Ma podwyższone miano przeciwciał rAAVrh74 zgodnie z wymaganiami określonymi w protokole.
  • Patogenna mutacja przesunięcia ramki odczytu, mutacja nonsensowna lub przedwczesny kodon stop lub patogenny wariant genu DMD, który, jak się oczekuje, doprowadzi do braku białka dystrofiny.
  • Stała dzienna dawka doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że dawka pozostanie stała przez cały okres badania (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała).

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie imlifidazą.
  • Obecność jakiejkolwiek innej istotnej klinicznie choroby, w tym choroby serca, płuc, wątroby, nerek, hematologicznej, immunologicznej lub behawioralnej, lub infekcji, nowotworu złośliwego lub choroby współistniejącej lub konieczności przewlekłego leczenia farmakologicznego, która w opinii Badacza stwarza niepotrzebne ryzyko dla otrzymania badany lek lub stan chorobowy lub okoliczność łagodząca, która w opinii Badacza może zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania protokołu wymaganych badań lub procedur lub zagrozić dobrostanowi uczestnika, jego bezpieczeństwu lub możliwości interpretacji klinicznej.
  • Ekspozycja na terapię genową, leki eksperymentalne lub inne leczenie określone w protokole w terminach określonych w protokole.
  • Nieprawidłowości w określonych w protokole ocenach diagnostycznych lub badaniach laboratoryjnych.

Uwaga: mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia lub wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Delandistrogen Moxeparvovec po infuzji imlifidazy
Uczestnicy mogą otrzymać 1 lub 2 dawki imlifidazy, w zależności od wyników miana przeciwciał rAAVrh74. Następnie, w oparciu o miano przeciwciał rAAVrh74, kwalifikujący się uczestnicy mogą otrzymać 1 dawkę wlewu delandistrogenu mokseparwowek.
Genetyczny: delandistrogen mokseparwowek
Pojedyncza infuzja dożylna delandistrogenu mokseparwowek
Inne nazwy:
  • SRP-9001
  • delandistrogen mokseparwowek-rokl
  • ELEWIDYS
Biologiczny: imlifidase
Wlew dożylny Imlifidazy
Inne nazwy:
  • Idefirix

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości delandistrogenu mokseparwoweku. Ekspresja białka dystrofiny mierzona metodą Western Blot skorygowana na podstawie zawartości mięśni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka w mięśniu po biopsji mierzona za pomocą immunofluorescencji (IF) intensywności włókien
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka w mięśniu poddanym biopsji, mierzona za pomocą procentu włókien dodatnich pod względem dystrofiny (PDPF) IF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Średnie stężenie kopii genomu wektorowego przy użyciu reakcji łańcuchowej polimerazy w biopsji tkanki mięśniowej po podaniu Delandistrogenu Moxeparvovec
Ramy czasowe: Tydzień 12
Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne obserwowane stężenie imlifidazy w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Do dnia 7
Do dnia 7
Całkowite IgG w surowicy po podaniu imlifidazy
Ramy czasowe: Do tygodnia 12
Do tygodnia 12
Miano przeciwciał rAAVrh74 po podaniu imlifidazy
Ramy czasowe: Do godziny 120
Do godziny 120
Stężenie kopii genomu wektorowego przy użyciu reakcji łańcuchowej polimerazy w surowicy po podaniu Delandistrogenu Moxeparvovec
Ramy czasowe: Do dnia 7
Do dnia 7
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE), zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważne zdarzenie niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do 104. tygodnia
Do 104. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Hansa Biopharma AB

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
10 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
10 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SRP-9001-104
  • 2022-003407-15 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami