재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형(rAAVrh74)에 대한 기존 항체가 있는 것으로 확인된 뒤시엔 근이영양증(DMD) 참가자에게 임리피다제 주입 후 Delandistrogene Moxeparvovec(SRP-9001)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 유전자 전달 요법 연구

포함 기준:

• 프로토콜에 따라 지정된 기준에 따라 보행 가능.
• 임상 소견 문서화 및 확증적 유전자 검사를 기반으로 스크리닝 이전에 DMD의 최종 진단을 받았습니다.
• 운동 평가 테스트에 협력하는 능력.
• 프로토콜에 지정된 요구 사항에 따라 rAAVrh74 항체 역가가 상승했습니다.
• 디스트로핀 단백질의 부재로 이어질 것으로 예상되는 DMD 유전자의 병원성 틀이동 돌연변이, 넌센스 돌연변이 또는 조기 정지 코돈 또는 병원성 변이.
• 스크리닝 전 최소 12주 동안 경구용 코르티코스테로이드의 안정적인 일일 용량, 용량은 연구 전반에 걸쳐 일정하게 유지될 것으로 예상됩니다(체중 변화를 수용하기 위한 수정 제외).

제외 기준:

• 이미피다제를 사용한 이전 치료.
• 심장, 폐, 간, 신장, 혈액, 면역 또는 행동 질환을 포함한 기타 임상적으로 중요한 질병의 존재 또는 감염, 악성 종양 또는 수반되는 질병 또는 연구자의 의견에 따라 치료를 받는 데 불필요한 위험을 초래하는 만성 약물 치료가 필요한 경우 연구자의 의견으로 참가자가 프로토콜에 필요한 테스트 또는 절차를 준수하는 능력을 손상시키거나 참가자의 안녕, 안전 또는 임상 해석성을 손상시킬 수 있는 연구 약물 또는 의학적 상태 또는 참작이 가능한 상황.
• 프로토콜에 명시된 시간 제한 내에 유전자 치료, 시험 약물 또는 기타 프로토콜에 지정된 치료에 노출됩니다.
• 프로토콜에 따른 진단 평가 또는 실험실 테스트의 이상.

참고: 다른 포함 또는 제외 기준이 적용될 수 있습니다.