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재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형(rAAVrh74)에 대한 기존 항체가 있는 것으로 확인된 뒤시엔 근이영양증(DMD) 참가자에게 임리피다제 주입 후 Delandistrogene Moxeparvovec(SRP-9001)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 유전자 전달 요법 연구

2026년 11월 3일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

RAAVrh74에 대한 기존 항체가 있는 Duchenne 근이영양증 환자에서 임리피다제와 결합된 SRP-9001의 안전성, 내약성 및 발현을 평가하기 위한 공개 라벨, 전신 유전자 전달 연구

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

연구 개요

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory per protocol specified criteria.
  • Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
  • Ability to cooperate with motor assessment testing.
  • Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
  • A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
  • Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with imlifidase.
  • Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
  • Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
  • Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.

Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion

Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion.

Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec

다른 이름들:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • 엘레비디스

IV infusion of Imlifidase

다른 이름들:
  • 이데피릭스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
근육 함량에 따라 조정된 웨스턴 블롯으로 측정한 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 단백질 발현 양의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차
면역형광(IF) 섬유 강도로 측정한 생검 근육의 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 발현량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차
IF 디스트로핀 양성 섬유율(PDPF)로 측정한 생검 근육의 Delandistrogene Moxeparvovec 디스트로핀 발현량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차
Delandistrogene Moxeparvovec 투여 후 근육 조직 생검에서 중합효소 연쇄 반응을 사용한 벡터 게놈 복사본의 평균 농도
기간: 12주차
12주차

2차 결과 측정

결과 측정
기간
임리피다제의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 7일차까지
7일차까지
임리피다제 투여 후 혈청 내 총 IgG
기간: 12주차까지
12주차까지
이미피다제 투여 후 rAAVrh74 항체 역가
기간: 최대 120시간
최대 120시간
Delandistrogene Moxeparvovec 투여 후 혈청 내 중합효소 연쇄반응을 이용한 벡터 게놈 복사본의 농도
기간: 7일차까지
7일차까지
치료에 따른 긴급 이상사례(TEAE), 특별 관심대상 이상사례(AESI) 및 심각한 이상사례(SAE)가 발생한 참가자 수
기간: 104주차까지
104주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

협력자

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 1월 29일

기본 완료 (실제)

2025년 10월 10일

연구 완료 (실제)

2025년 10월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 1월 26일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 11월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 11월 3일

마지막으로 확인됨

2026년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

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