Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) dopo l'infusione di imlifidase in partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno accertato la presenza di anticorpi preesistenti contro il sierotipo del virus adeno-associato ricombinante (rAAVrh74)

3 novembre 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio in aperto e sistemico sulla consegna genica per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'espressione di SRP-9001 in associazione con imlifidase in soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti contro rAAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 9 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Ambulatory per protocol specified criteria.
  • Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
  • Ability to cooperate with motor assessment testing.
  • Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
  • A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
  • Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).

Exclusion Criteria:

  • Previous treatment with imlifidase.
  • Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
  • Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
  • Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.

Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion

Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion.

Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec

Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI

IV infusion of Imlifidase

Altri nomi:
  • Idefirix

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della quantità di espressione della proteina distrofina Delandistrogene Moxeparvovec misurata mediante Western Blot aggiustata in base al contenuto muscolare
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale della quantità di espressione della distrofina di Delandistrogene Moxeparvovec nel muscolo sottoposto a biopsia misurata mediante immunofluorescenza (IF) dell'intensità delle fibre
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale della quantità di espressione della distrofina di Delandistrogene Moxeparvovec nel muscolo sottoposto a biopsia misurata mediante percentuale di fibre positive alla distrofina (PDPF) IF
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12
Concentrazione media delle copie del genoma vettoriale utilizzando la reazione a catena della polimerasi nella biopsia del tessuto muscolare, dopo la somministrazione di Delandistrogene Moxeparvovec
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di Imlifidase
Lasso di tempo: Fino al giorno 7
Fino al giorno 7
IgG totali nel siero dopo la somministrazione di Imlifidase
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Titoli anticorpali rAAVrh74 dopo la somministrazione di Imlifidase
Lasso di tempo: Fino all'ora 120
Fino all'ora 120
Concentrazione di copie del genoma vettoriale utilizzando la reazione a catena della polimerasi nel siero, dopo la somministrazione di Delandistrogene Moxeparvovec
Lasso di tempo: Fino al giorno 7
Fino al giorno 7
Numero di partecipanti con un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), un evento avverso di particolare interesse (AESI) e un evento avverso grave (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 104
Fino alla settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Collaboratori

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

10 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

10 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

5 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 novembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 novembre 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9001-104
  • 2022-003407-15 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .