Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) dopo l'infusione di imlifidase in partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno accertato la presenza di anticorpi preesistenti contro il sierotipo del virus adeno-associato ricombinante (rAAVrh74)
Uno studio in aperto e sistemico sulla consegna genica per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'espressione di SRP-9001 in associazione con imlifidase in soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti contro rAAVrh74
This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Barcelona, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Ambulatory per protocol specified criteria.
- Has a definitive diagnosis of DMD prior to Screening based on documentation of clinical findings and confirmatory genetic testing.
- Ability to cooperate with motor assessment testing.
- Has elevated rAAVrh74 antibody titers per protocol-specified requirements.
- A pathogenic frameshift mutation, nonsense mutation or premature stop codon or pathogenic variant in the DMD gene that is expected to lead to absence of dystrophin protein.
- Stable daily dose of oral corticosteroids for at least 12 weeks prior to Screening, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
Exclusion Criteria:
- Previous treatment with imlifidase.
- Presence of any other clinically significant illness, including cardiac, pulmonary, hepatic, renal, hematologic, immunologic, or behavioral disease, or infection or malignancy or concomitant illness or requirement for chronic drug treatment that in the opinion of the Investigator creates unnecessary risks for receiving the study drugs or a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the participant's ability to comply with the protocol required testing or procedures or compromise the participant's wellbeing, safety, or clinical interpretability.
- Exposure to gene therapy, investigational medication, or other protocol-specified treatment within the protocol specified time limits.
- Abnormality in protocol-specified diagnostic evaluations or laboratory tests.
Note: Other inclusion or exclusion criteria could apply.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: Delandistrogene Moxeparvovec after Imlifidase Infusion
Participants may receive 1 or 2 doses of imlifidase, depending on rAAVrh74 antibody titer results. Then, based on their rAAVrh74 antibody titer, eligible participants may receive 1 dose of delandistrogene moxeparvovec infusion. |
Single IV infusion of delandistrogene moxeparvovec
Altri nomi:
IV infusion of Imlifidase
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale della quantità di espressione della proteina distrofina Delandistrogene Moxeparvovec misurata mediante Western Blot aggiustata in base al contenuto muscolare
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
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Riferimento, settimana 12
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Variazione rispetto al basale della quantità di espressione della distrofina di Delandistrogene Moxeparvovec nel muscolo sottoposto a biopsia misurata mediante immunofluorescenza (IF) dell'intensità delle fibre
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
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Riferimento, settimana 12
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Variazione rispetto al basale della quantità di espressione della distrofina di Delandistrogene Moxeparvovec nel muscolo sottoposto a biopsia misurata mediante percentuale di fibre positive alla distrofina (PDPF) IF
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
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Riferimento, settimana 12
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Concentrazione media delle copie del genoma vettoriale utilizzando la reazione a catena della polimerasi nella biopsia del tessuto muscolare, dopo la somministrazione di Delandistrogene Moxeparvovec
Lasso di tempo: Settimana 12
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Settimana 12
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di Imlifidase
Lasso di tempo: Fino al giorno 7
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Fino al giorno 7
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IgG totali nel siero dopo la somministrazione di Imlifidase
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
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Fino alla settimana 12
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Titoli anticorpali rAAVrh74 dopo la somministrazione di Imlifidase
Lasso di tempo: Fino all'ora 120
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Fino all'ora 120
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Concentrazione di copie del genoma vettoriale utilizzando la reazione a catena della polimerasi nel siero, dopo la somministrazione di Delandistrogene Moxeparvovec
Lasso di tempo: Fino al giorno 7
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Fino al giorno 7
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Numero di partecipanti con un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), un evento avverso di particolare interesse (AESI) e un evento avverso grave (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 104
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Fino alla settimana 104
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi muscolari, atrofico
- Distrofie muscolari
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Distrofia muscolare, Duchenne
- Proteina simile a Mac-1, Streptococcus
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- SRP-9001-104
- 2022-003407-15 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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