중등도 또는 고위험, 원발성 또는 이차성 골수 섬유증 환자의 RVU120 (POTAMI-61)
2026년 9월 15일 업데이트: Ryvu Therapeutics SA
중등도 또는 고위험, 원발성 또는 이차성 골수 섬유증 환자를 대상으로 단일 요법 및 룩소리티닙과 병용하여 RVU120에 대한 공개 임상 시험(POTAMI-61)
본 임상시험의 목적은 중등도 또는 고위험군, 원발성 성인 환자 치료에 있어 연구약물인 RVU120의 유효성(약물이 얼마나 잘 작용하는지), 안전성, 약동학(PK), 약력학(PD)을 평가하는 것입니다. 또는 이차성 골수섬유증.
RVU120은 단일 제제로 투여되거나 룩소리티닙과 병용 투여될 예정이다.
연구 개요
상태
상태
종료됨
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
연구 일정은 최대 28일의 선별 기간, 21일의 치료 기간, 치료 종료 방문(30일) 및 평가를 위해 3개월마다 참가자에게 연락하는 1년의 추적 조사로 구성됩니다.
각 참가자의 연구 기간은 받은 21일 치료 주기 수에 따라 달라집니다.
이 연구는 이전에 치료를 받았거나 JAK 억제제 치료에 부적격하거나 차선의 반응을 보인 중등도 또는 고위험, 1차 또는 2차 골수섬유증을 앓고 있는 18세 이상의 참가자에게 열려 있습니다.
참가자는 적절한 장기 기능(신장, 간)을 갖고 있어야 하며 조혈모세포 이식 이력이 없어야 합니다.
참가자는 자신의 요청에 따라 언제든지 연구에서 탈퇴할 수 있거나 연구자의 재량에 따라 언제든지 철회할 수 있습니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
36
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Head of Clinical Operations
- 전화번호: 48 123140200
- 이메일: clinicaltrials@ryvu.com
연구 장소
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Bologna, 이탈리아
- Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
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Brescia, 이탈리아
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
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Catania, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico "G. Rodolico - San Marco"
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Meldola, 이탈리아
- Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l.
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Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Biała Podlaska, 폴란드
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny w Białej Podlaskiej
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Bydgoszcz, 폴란드
- Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr Jana Biziela
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Chorzów, 폴란드
- M2M Med. Sp. z o.o. Sp. j.
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Gdansk, 폴란드
- Centrum Wsparcia Badań Klinicznych UCK Ośrodek Badań Klinicznych Wczesnych Faz
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Katowice, 폴란드
- Pratia Hematologia Sp. z o.o.
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Kielce, 폴란드
- Świętokrzyskie Centrum Onkologii Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej
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Krakow, 폴란드
- Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Lublin, 폴란드
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie
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Torun, 폴란드
- Wojewódzki Szpital Zespolony im. L. Rydygiera w Toruniu
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Warsaw, 폴란드
- Wojskowy Instytut Medyczny Panstwowy Instytut Badawczy
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Warsaw, 폴란드
- Lux Med Onkologia Sp. z o.o.
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Wroclaw, 폴란드
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu
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Zielona Góra, 폴란드
- Szpital Uniwersytecki Imienia Karola Marcinkowskiego w Zielonej Gorze Sp. z o. o.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥18세
- 개정된 세계보건기구(WHO) 기준(Arber 2022)에 따른 원발성 또는 이차성 골수섬유증(MF) 진단.
- 중간 또는 고위험 질병.
- 이전 야누스 키나제(JAK) 억제제 치료에 저항성 또는 불응성이거나 연구자의 의견으로 JAK 억제제 치료에 적합하지 않은 경우, 또는 JAK 억제제 치료에 대한 차선의 반응. 참고: JAK 억제제 치료에 대한 차선책 반응은 JAK 억제제 치료 첫 3개월 후 촉진에 의한 비장 크기 증가가 25%를 초과하거나 최소 6개월 동안 JAK 억제제 치료를 받은 후 지속적인 비장종대(비장 부피 >450cm3)로 정의됩니다. 치료 및 1개의 증상 점수 ≥5 또는 2개의 증상 점수 ≥3, 새로운 또는 지속적인 적혈구(RBC) 수혈 의존성의 존재; 또는 이전에 JAK 억제제 치료를 받은 경험이 없는 참가자가 포함될 수도 있습니다.
- 왼쪽 늑골 가장자리 아래 5cm 이상 크기의 만져지는 비장으로 입증되는 측정 가능한 비장종대. 비장의 가장자리는 복부 왼쪽의 쇄골 중앙선에서 비장이 가장 많이 돌출된 지점까지 측정해야 합니다. 또는 자기공명영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔으로 측정한 비장 부피가 ≥450 cm3입니다.
- 증상 중 적어도 하나에 대해 최소 5점(0~10점 척도)의 증상 점수 또는 다음 증상 중 최소 2가지에서 점수가 3점 이상인 골수섬유증의 활성 증상: 식은땀, 가려움증 , 복부 불쾌감, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 조기 포만감, 뼈 또는 근육 통증 및 활동 부족.
- 동부 종양학 그룹(ECOG) 성과 점수 0-2.
적절한 혈액학적 기능은 다음과 같이 정의됩니다.
- 절대 호중구 수(ANC) ≥1.0 × 109/L(성장 인자 지원 없음)
- 혈소판 수 ≥50 × 109/L(코호트 2 및 코호트 3만 해당)
- Cockcroft와 Gault의 공식을 사용하여 계산 또는 측정된 크레아티닌 청소율(CrCl) ≥30mL/분으로 정의되는 적절한 신장 기능(섹션 15 참조).
- (a) 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) ≤3 × 정상 상한(ULN)으로 정의되는 적절한 간 기능; (b) 알칼리성 인산분해효소(ALP) ≤2 × ULN(뼈에 특이적인 동종효소가 있는 참가자의 경우 ALP ≤5 × ULN); (c) 길버트병으로 인한 경우 빌리루빈 <2 × ULN 또는 빌리루빈 ≤3 × ULN.
제외 기준:
각 참가자는 다음 중 어느 하나도 충족해서는 안 됩니다.
- 말초혈액 아세포 수가 10% 이상이거나 골수 아세포 수가 10% 이상입니다.
- 조혈모세포이식의 과거력.
- 사이클 1 1일 전 4주 이내에 임상시험용 신약을 받은 다른 연구에 참여.
다음 중 하나를 제외하고 알려진 활동성 2차 악성종양:
- 적절하게 치료된 기저 세포 암종, 피부의 편평 세포 암종 또는 상피 자궁 경부암
- 참가자가 현재 완화 상태이고 2년 이상 완화 상태에 있는 적절하게 치료된 1기 암
- 글리슨 점수가 <7이고 전립선 특이 항원(PSA) 수준이 <10ng/mL인 저위험 전립선암
- 참가자가 3년 이상 질병이 없었던 기타 암.
- RVU120 또는 RUX에 대한 알레르기가 있거나 의심되는 경우.
- 위장 기능 장애 또는 위장 질환
- 28일 이내에 대수술 절차 또는 중대한 외상성 부상 혈관 접근 장치 배치 또는 경미한 수술은 1주기 1일 전 14일 이내에 허용됩니다(상처가 치유된 경우).
항생제, 항바이러스제, 항진균제 치료가 필요한 지속적인 전신 감염. 메모:
예방 치료가 허용됩니다.
- 1주기 1일 후 12개월 이내의 심근경색, 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 III 또는 IV 심부전, 조절되지 않는 부정맥, 잘 조절되지 않는 협심증(섹션 17) 또는 좌심실 박출률(LVEF)로 정의되는 심각한 심장 기능 장애 < 심장초음파검사 또는 다중 게이트 획득(MUGA) 스캔에 따라 40%.
- 약물, 약초 보충제 또는 기타 물질(흡연 포함)을 복용하는 경우
- 심실성 부정맥의 병력 또는 QTc ≥470밀리초(Bazett의 공식).
- 알려진 활동성 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- 모든 원인으로 인한 현재 활동성 간 질환
- 임신 또는 수유중인 여성.
- 연구자의 의견으로는 참가자의 안전을 위태롭게 할 수 있는 이전 또는 현재의 의학적 또는 정신적 상태, 병발 질병, 수술 이력, 신체 또는 심전도(ECG) 소견, 실험실 이상 또는 참작이 가능한 상황(예: 알코올 또는 약물 중독) 연구의 목적을 방해합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: RVU120
코호트 1 RVU120은 21일 치료 주기 중 1일, 3일, 5일, 7일, 9일, 11일, 13일에 격일로 단일 제제로 250mg을 투여하거나 조정된 용량으로 중등도 또는 고위험군 참가자에게 투여됩니다. -이전에 JAK 억제제로 치료를 받았거나 치료를 받을 수 없는 위험, 일차 또는 이차 골수섬유화증.
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RVU120은 CDK8과 그 파라로그 CDK19의 강력하고 선택적인 억제제입니다.
다른 이름들:
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실험적: RVU120 + 룩소리티닙
코호트 2 RVU120은 21일 치료 주기 중 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13일에 격일로 250mg을 투여하거나 조정된 용량으로 투여 후 1일 2회 경구 투여되는 룩소리티닙과 병용하여 투여됩니다. JAK 억제제에 대해 차선의 반응을 보이는 중등도 또는 고위험, 1차 또는 2차 MF가 있는 참가자에게 현재 처방 정보의 지침을 제공합니다.
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RVU120은 CDK8과 그 파라로그 CDK19의 강력하고 선택적인 억제제입니다.
다른 이름들:
Ruxolitinib은 JAK(Janus Associated Kinases) JAK1 및 JAK2를 억제하는 키나제 억제제입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단일 제제 또는 룩소리티닙과 병용 투여 시 RVU120에 반응(항암 활성)을 보인 참가자 수를 평가합니다.
기간: 12 개월
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자기공명영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층촬영(CT)으로 평가한 연구 치료 24주 후 비장 용적 감소(SVR)가 35% 이상인 참가자의 비율
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12 개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단일 제제로 투여하거나 룩소리티닙과 병용 투여했을 때 RVU120에 반응(항암 활성 및/또는 임상적 이점)을 보인 참가자 수를 추가로 평가합니다.
기간: 12 개월
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24주간의 연구 치료 후 1등급 이상의 골수 섬유증 개선을 보인 참가자의 비율
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12 개월
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비장 반응 기간
기간: 12 개월
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MRI/CT에 의한 초기 SVR이 35% 이상인 시점부터 질병 진행 또는 사망 중 먼저 발생하는 시점까지의 시간으로 평가됩니다.
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12 개월
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백혈병 전환이 있는 참가자 수
기간: 12 개월
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2주 동안 골수 모세포 수가 20% 이상이거나 말초 모세포 수가 20% 이상인 참가자의 비율로 평가됩니다.
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12 개월
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혈액학적(임상적) 개선을 보인 참가자 수
기간: 12 개월
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국제 실무 그룹(IWG) 합의 기준에 정의된 대로 혈액학적(임상) 개선이 있는 참가자의 비율로 평가됩니다(자세한 내용은 Tefferi et al., 2006 참조).
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12 개월
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무진행 생존(PFS)
기간: 12 개월
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최초 치료 시점부터 질병의 진행 또는 사망이 처음 발생한 시점까지의 시간으로 평가
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12 개월
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전체 생존(OS)
기간: 12 개월
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첫 치료부터 사망까지의 시간으로 평가
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12 개월
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부작용(AE)의 발생률 및 심각도
기간: 12 개월
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CTCAE v5.0에 의해 평가된 이상반응의 수와 등급으로 평가됨
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12 개월
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증상 부담의 변화
기간: 기준선 및 24주차
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골수 섬유증 증상 평가 양식(MFSAF)을 사용하여 총 증상 점수(TSS)로 평가한 대로 연구 치료 시작 24주 후 증상 부담이 최소 50% 감소한 참가자의 비율로 평가됩니다.
각 항목은 0(없음)부터 10(상상할 수 없는 최악)까지의 등급으로 평가됩니다.
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기준선 및 24주차
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기준선에서 TSS의 절대 변화
기간: 기준선 및 24주차
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골수 섬유증 증상 평가 양식(MFSAF)을 사용하여 평가한 기준선에서 총 증상 점수(TSS)가 절대 변화한 참가자 수로 평가됩니다.
각 항목은 0(없음)부터 10(상상할 수 없는 최악)까지의 등급으로 평가됩니다.
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기준선 및 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2024년 9월 19일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2026년 6월 30일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2026년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2024년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 29일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2024년 5월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 15일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- POTAMI-61
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .