재발/내화성 고위험 신경 아세포종 환자를위한 HALK.CAR T 세포 연구
2025년 12월 24일 업데이트: Roberto Chiarle
재발/내화성 고위험 신경 모세포종 환자를위한 HALK.CAR T 세포의 1/2 상 연구
이 1/2 단계 시험은 재발 성 또는 내화성 신경 모세포종 (NB)을 갖는 소아과 피험자에서 인간의 동맥 경멸 림프종 키나제 (ALK) 수용체를 표적으로하는자가 키메라 항원 수용체 (CAR) T 세포의 투여의 안전성 및 타당성을 결정하는 것을 목표로한다.
시험은 두 단계로 수행됩니다.
1 상 1은 3+3 용량 에스컬레이션 설계를 사용하여자가 HALK.CAR T 세포의 최대 내성 용량 (MTD)을 결정합니다. 2 단계는 HALK.CAR T 세포에 대한 반응 속도를 결정하기위한 확장 단계 일 것이다.
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이 연구는 두 단계로 구성됩니다. 1 단계 및 2 단계의 주요 목표는 다음과 같습니다.
Phase 1:
- 자가 HALK.CAR T 세포의 최대 내약 용량 (MTD) 및 재발/내화성 고위험 신경 모세포종을 가진 참가자에서 권장 상 2 용량 (RP2D)을 확인하기 위해.
- 자가 HALK.CAR T 세포를 제조 할 수있는 타당성을 평가합니다.
Phase 2:
HALK.CAR T 세포로 치료받는 재발 또는 내화성 고위험 신경 아세포종을 가진 참가자의 개정 된 국제 신경 아세포종 반응 기준 (INRC) 당 완전한 반응 (CR) 및 부분 반응 (PR) 속도를 추정합니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
42
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Susanne Baumeister, MD
- 전화번호: 617-632-3796
- 이메일: dfbchpedicelltherapy@dfci.harvard.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Audra Caine
- 전화번호: 617-632-3796
- 이메일: audra_caine@dfci.harvard.edu
연구 장소
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Susanne Baumeister, MD
-
연락하다:
- Susanne Baumeister, MD
- 전화번호: 617-632-3796
- 이메일: dfbchpedicelltherapy@dfci.harvard.edu
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Dana-Farber Cancer Institute
-
수석 연구원:
- Susanne Baumeister, MD
-
연락하다:
- Susanne Baumeister, MD
- 전화번호: 617-632-3796
- 이메일: dfbchpedicelltherapy@dfci.harvard.edu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 동의 시점에서 12 개월 이상 및 <30 세. 각 복용량 수준의 첫 번째 환자는 6 세 이상이어야합니다.
질병 상태 :
- 환자는 진단 또는 재발시 신경 모세포종의 조직 학적 검증이 있어야합니다.
- 아동 종양학 그룹 (COG) 위험 분류에 따라 환자가 고위험 신경 모세포종이 있어야합니다.
- 환자는 프로토콜에 정의 된대로 표준 치료 조치가 더 이상 효과적이지 않은 지속적인/내화성 또는 재발 성 질환이 있어야합니다.
- 환자는 개정 된 국제 신경 아세포종 반응 기준 (INRC)에 따라 평가할 수 있거나 측정 가능한 질병이 있어야합니다.
- 이전 치료 요법으로부터의 적절한 세척
- 적절한 장기 기능
- Lansky 또는 Karnofsky 성능 점수 ≥50%로 정의 된 적절한 성능 상태
- 생식 잠재력의 대상은 허용 가능한 피임법을 사용하기로 동의해야합니다.
- 사전 동의서 서명
제외 기준 :
- 임신 또는 간호 (수유) 여성
- 통제되지 않은 활성 감염 환자
- 동시에 다른 조사 요원을받는 환자
- 이전 CART- 세포 또는 다른 유전자-변형 면역-효과 세포 요법을받은 환자는 주입 시간으로부터> 8 주가없고, 관련된 독성에서 완전히 회복되었고, 제품의 지속성 부족을 기록하지 않는 한 적격이 없다.
- 적극적인 치료가 필요하지 않고 최소 3 년 동안 안정 또는 질병이없는 한, 비 방해성 피부암 또는 암종 이외의 알려진 추가 악성 종양 환자
- 통제되지 않은 CNS 전이
- 뇌 혈관 허혈/출혈, 치매, 뇌 질환 또는자가 면역 질환과 같은 CNS 장애는 신경 독성을 평가하는 능력을 손상시킬 수 있습니다.
- 연구에 사용 된 화합물에 대한 심한 과민 반응의 병력
- HIV/HBV/HCV 감염
- 전신 스테로이드 요법을받는 환자 (생리 학적 대체, 흡입 스테로이드 및 혈액 제제 전용이 허용됨)
- 1 차 면역 결핍 또는 전신자가 면역 질환의 이력 전신 면역 억제/질병 변형 제가 지난 2 년 동안
- 통제되지 않은 삽입 질환
- 연구 요구 사항을 준수 할 수 없습니다
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 1 상 용량 에스컬레이션
용량 에스컬레이션 암은 표준 3+3 용량 에스컬레이션 설계를 사용하여 HALK.CAR T 세포의 최대 내약성 용량 (MTD) 및 권장 상 2 용량 (RP2D)을 결정합니다.
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인간 소화 림프종 키나제 (ALK) 수용체를 표적으로하는자가 키메라 항원 수용체 T 세포
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1 단계 : HALK.CAR T 세포의 최대 내성 용량 (MTD)을 결정합니다.
기간: 5 년
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HALK.CAR T 세포의 최대 내성 용량 (MTD)은 3+3 용량 에스컬레이션 설계를 사용한 HALK.CAR T 세포 제품의 투여 후 용량 제한 독성 (DLT)의 발생률을 측정함으로써 결정될 것이다.
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5 년
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1 단계 : HALK.CAR T 세포의 제조 타당성 평가
기간: 5 년
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제조 타당성은 방출 기준을 충족하는 HALK.CAR T 세포 제품의 제조를 달성하는 백혈구를 겪고있는 환자의 비율로 평가 될 것입니다.
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5 년
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2 단계 : 대응 속도 추정
기간: 최대 5 년
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HALK.CAR T 세포로 치료받는 재발 성 또는 불응 성 고위험 신경 모세포종을 가진 대상체의 개정 된 국제 신경 아세포종 반응 기준 (INRC) 당 완전한 반응 (CR) 및 부분 반응 (PR) 속도가 추정됩니다.
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최대 5 년
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1 단계 : 대응 속도 추정
기간: 5 년
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1 상 코호트에서 HALK.CAR T 세포로 처리되는 재발 성 또는 내화성 고위험 신경 모세포종을 갖는 대상체의 개정 된 국제 신경 아세포종 반응 기준 (INRC) 당의 완전한 반응 (CR) 및 부분 반응 (PR) 속도가 추정 될 것이다.
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5 년
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진행이없는 생존 및 전반적인 생존을 추정합니다
기간: 5 년
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HALK.CAR T 세포로 치료받는 재발 성 또는 내화성 고위험 신경 모세포종을 갖는 대상체의 진행이없는 생존 (PFS) 및 전체 생존 (OS) 비율을 추정하기 위해.
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5 년
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환자 보고서 증상을 평가합니다
기간: 최대 5 년
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환자 보고서의 관심 증상 (기분, 위장 및 통증 증상 포함)은 HALK.CAR T 세포 전과 2 년까지의 PED-PRO-CTCAE V.1 인벤토리를 사용하여 HALK.CAR T 세포로 처리 된 대상에서 측정됩니다. 주입
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최대 5 년
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Halk.car T 세포의 지속성
기간: 최대 5 년
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Halk.car T 세포의 지속성은 중합 효소 연쇄 반응 (또는 유세포 분석) 분석에 의해 측정되어 시간이 지남에 따라 말초 혈액에서 Halk.CAR T 세포의 생존을 감지하고 정량화합니다.
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최대 5 년
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말초 혈액의 사이토 카인 수준
기간: 5 년
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HALK.CAR T 세포의 활성은 시간이 지남에 따라 말초 혈액의 사이토 카인 수준을 측정하여 평가 될 것입니다.
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2025년 1월 31일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2027년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2029년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2024년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 1월 28일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2025년 1월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2025년 12월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 24일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 24-392
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Dana-Farber / Harvard Cancer Center는 임상 시험에서 데이터를 책임 있고 윤리적으로 공유하는 것을 장려하고 지원합니다.
공개 된 원고에 사용 된 최종 연구 데이터 세트의 비 식별 참가자 데이터는 데이터 사용 계약 조건에 따라 공유 될 수 있습니다.
요청은 roberto.chiarle@childrens.harvard.edu로 연결될 수 있습니다.
프로토콜 및 통계 분석 계획은 ClinicalTrials.gov에서 제공됩니다.
연방 규정 또는 연구를 지원하는 상 및 계약의 조건으로만.
IPD 공유 기간
출판일 이후 1 년 이내에 데이터를 공유 할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
Dana-Farber Innovations (BODFI)의 Belfer 사무소 (innovation@dfci.harvard.edu)에 문의하십시오.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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