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再発/耐衝撃性の高リスク神経芽腫の患者のためのhalk.car T細胞の研究

2025年12月24日 更新者：Roberto Chiarle

再発/耐衝撃性の高リスク神経芽腫の患者のためのHalk.CAR T細胞の相1/2研究

この相1/2試験は、再発または難治性神経芽細胞腫（NB）を伴う小児科被験者におけるヒト未分化リンパ腫キナーゼ（ALK）受容体を標的とする自己キメラ抗原受容体（CAR）T細胞の投与の安全性と実現可能性を決定することを目的としています。

試験は2つのフェーズで実施されます。

フェーズ1は、3+3用量エスカレーション設計を使用して、自家Halk.car T細胞の最大耐量（MTD）を決定します。 フェーズ2は、halk.car T細胞に対する応答速度を決定する拡張フェーズになります。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は2つのフェーズで構成されています。 フェーズ1とフェーズ2の主な目的は次のとおりです。

フェーズ1：

  • 自家Halk.car T細胞の最大耐量（MTD）、および再発/耐衝撃性の高リスク神経芽細胞腫の参加者に推奨されるフェーズ2用量（RP2D）を識別するため。
  • 自家Halk.car T細胞の製造の実現可能性を評価するため。

フェーズ2：

HALK.CAR T細胞で治療された再発または耐火性の高リスクの神経芽細胞腫の参加者の改訂された国際神経芽細胞腫応答基準（INRC）あたりの完全な応答（CR）および部分反応（PR）率を推定するため。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
42

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Susanne Baumeister, MD
        • コンタクト：
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • 主任研究者：
          • Susanne Baumeister, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  1. 年齢≥12か月および同意時の30歳未満。 各用量レベルの最初の患者は、6歳以上の年齢である必要があります

  2. 病気の状態：

    1. 患者は、診断または再発時に神経芽細胞腫の組織学的検証が必要です
    2. 患者は、研究登録時に小児腫瘍学グループ（COG）リスク分類によると、高リスクの神経芽細胞腫を患っている必要があります
    3. 患者は、プロトコルで定義されているように、標準的な治療測定がもはや効果的でない持続性/耐衝撃性または再発疾患を持っている必要があります
    4. 患者は、改訂された国際神経芽細胞腫反応基準（INRC）に従って評価可能または測定可能な疾患を持っている必要があります
  3. 以前の治療レジメンからの適切なウォッシュアウト
  4. 適切な臓器機能
  5. LanskyまたはKarnofskyパフォーマンススコア≥50％として定義される適切なパフォーマンスステータス
  6. 生殖の可能性のある被験者は、許容可能な避妊法を使用することに同意する必要があります
  7. インフォームドコンセントに署名

除外基準：

  1. 妊娠または看護（授乳）女性
  2. 制御されていない活動感染症の患者
  3. 他の治験剤を同時に受けている患者
  4. 以前のCART細胞または他の遺伝子修飾免疫効果細胞療法を受けた患者は、注入時から8週間以上であり、関連する毒性から完全に回復し、製品の持続性の欠如を記録していない限り適格ではありません。
  5. 積極的な治療を必要としない限り、少なくとも3年間安定または無病を必要としない限り、非メラノマス皮膚がんまたはそのin situの癌以外の既知の追加の悪性腫瘍を持つ患者
  6. 制御されていないCNS転移
  7. 脳血管虚血/出血、認知症、小脳疾患、またはCNSの関与を伴う自己免疫疾患などのCNS障害は、神経毒性を評価する能力を損なう可能性があります
  8. 研究で使用された化合物に対する重度の過敏症反応の履歴
  9. HIV/HBV/HCV感染
  10. 全身性ステロイド療法を受けている患者（生理学的置換、吸入ステロイド、血液製剤の前投薬が許可されています）
  11. 過去2年以内に全身免疫抑制/疾患修飾剤を必要とする全身性自己免疫疾患の原発免疫不全または歴史
  12. 制御されていないカレント間疾患
  13. 研究要件に準拠できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：フェーズ1用量エスカレーション
線量エスカレーションアームは、標準の3+3用量エスカレーション設計を使用して、HALK.CAR T細胞の最大耐量（MTD）および推奨されるフェーズ2用量（RP2D）を決定します。
生物学的：自己halk.car Tセル
ヒト未分化リンパ腫キナーゼ（ALK）受容体を標的とする自己キメラ抗原受容体T細胞

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ1：halk.car Tセルの最大耐量（MTD）を決定する
時間枠：5年
HALK.CAR T細胞の最大耐量（MTD）は、3+3用量のエスカレーション設計を使用してHALK.CAR T細胞産物の投与後の用量制限毒性（DLT）の発生率を測定することにより決定されます。
5年
フェーズ1：halk.car T細胞の製造可能性を評価します
時間枠：5年
製造の実現可能性は、リリース基準を満たすhalk.car T細胞産物の製造を達成する白血球を受けている患者の割合として評価されます。
5年
フェーズ2：回答率を推定します
時間枠：最大5年
HALK.CAR T細胞で治療された再発または耐火性の高リスクの神経芽腫を有する被験者の改訂された国際神経芽細胞腫応答基準（INRC）あたりの完全な応答（CR）および部分反応（PR）率が推定されます。
最大5年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ1：回答率を推定します
時間枠：5年
フェーズ1コホートのHalk.car T細胞で治療されている再発または耐火性の高リスクの神経芽細胞腫の被験者の改訂された国際神経芽細胞腫応答基準（INRC）あたりの完全な応答（CR）および部分反応（PR）率が推定されます。
5年
進行の自由生存と全生存率を推定します
時間枠：5年
Halk.car T細胞で治療されている再発または耐衝突型の高リスク神経芽細胞腫の被験者の進行性自由生存（PFS）および全生存率（OS）率を推定するため。
5年
患者が報告した症状を評価します
時間枠：最大5年
関心のある患者報告された症状（気分、胃腸、疼痛症状を含む）は、halk.car T細胞の2年後および2年後までにPED-Pro-CTCAE v.1在庫を使用して、halk.car T細胞で治療された被験者で測定されます。注入
最大5年
Halk.car T細胞の持続性
時間枠：最大5年
Halk.car T細胞の持続性は、ポリメラーゼ連鎖反応（またはフローサイトメトリー）分析によって測定され、末梢血中のhalk.car T細胞の生存を経時的に検出および定量化します。
最大5年
末梢血のサイトカインレベル
時間枠：5年
Halk.car T細胞の活動は、末梢血のサイトカインレベルを経時的に測定することにより評価されます
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Roberto Chiarle

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Susanne Baumeister, MD、Dana-Farber Cancer Institute

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年1月31日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年12月31日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2029年12月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年9月16日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年1月28日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2025年1月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年12月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年12月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 24-392

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Dana-Farber / Harvard Cancer Centerは、臨床試験からのデータの責任ある倫理的共有を奨励およびサポートしています。 公開されている原稿で使用されている最終的な調査データセットからの特定された参加者データは、データ使用契約の条件の下でのみ共有できます。 リクエストは、roberto.chiarle@childrens.harvard.eduに送信される場合があります。 プロトコルおよび統計分析計画は、ClinicalTrials.govで利用可能になります 連邦規制によって必要な場合、または研究を支持する賞および協定の条件としてのみ。

IPD 共有時間枠

データは、公開日から1年以内に共有できます

IPD 共有アクセス基準

Dana-Farber Innovations（Bodfi）のBelfer Office in velferオフィス（bodfi）にお問い合わせください@dfci.harvard.edu

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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