Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Halk.car T-celler til patienter med tilbagefaldt/ildfast højrisiko-neuroblastoma

24. december 2025 opdateret af: Roberto Chiarle

En fase 1/2 undersøgelse af Halk.car T-celler til patienter med tilbagefaldt/ildfast højrisiko-neuroblastoma

Denne fase 1/2 forsøg sigter mod at bestemme sikkerheden og gennemførligheden af ​​indgivelse af autologe kimære antigenreceptor (CAR) T -celler, der er målrettet mod det humane anaplastiske lymfomkinase (ALK) receptor i pædiatriske individer med tilbagefaldt eller refraktær neuroblastoma (NB).

Retssagen vil blive udført i to faser:

Fase 1 bestemmer den maksimale tolererede dosis (MTD) af autologe Halk.car T -celler ved anvendelse af et 3+3 dosis -eskaleringsdesign. Fase 2 vil være en ekspansionsfase til bestemmelse af respons på halk.car T -celler.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse består af to faser. De primære mål for fase 1 og fase 2 er:

Fase 1:

  • At identificere den maksimale tolererede dosis (MTD) af autologe Halk.car T-celler og den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) hos deltagere med tilbagefaldt/ildfast højrisiko-neuroblastoma.
  • At evaluere muligheden for fremstilling af autologe Halk.car T -celler.

Fase 2:

For at estimere de komplette respons (CR) og delvis respons (PR) -rater pr. Reviderede internationale neuroblastoma-responskriterier (INRC) af deltagere med tilbagefaldt eller refraktær højrisiko-neuroblastoma, der behandles med Halk.car T-celler.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
42

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Alder ≥ 12 måneder og <30 år på tidspunktet for samtykke. Den første patient på hvert dosisniveau skal være alder ≥ 6 år gammel

  2. Sygdomsstatus:

    1. Patienter skal have histologisk verifikation af neuroblastoma ved diagnose eller ved tilbagefald
    2. Patienter skal have en højrisiko neuroblastoma ifølge Børns Oncology Group (COG) risikoklassificering på tidspunktet for tilmeldingen af ​​studiet
    3. Patienter skal have vedvarende/ildfast eller tilbagefaldt sygdom, for hvilken standard helbredende foranstaltninger ikke længere er effektive, som defineret i protokollen
    4. Patienter skal have evaluerbar eller målbar sygdom pr. Reviderede internationale neuroblastoma -responskriterier (INRC)
  3. Tilstrækkelig udvaskning fra forudgående behandlingsregimer
  4. Tilstrækkelig organfunktion
  5. Tilstrækkelig præstationsstatus defineret som Lansky eller Karnofsky Performance Score ≥50%
  6. Emner med reproduktionspotentiale skal blive enige om at bruge acceptable præventionsmetoder
  7. Underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid eller sygeplejerske (ammende) kvinder
  2. Patienter med ukontrolleret aktiv infektion
  3. Patienter, der samtidig modtager andre undersøgelsesagenter
  4. Patienter, der har modtaget forudgående CART-celle eller anden genmodificeret immuneffectorcelleterapi, er ikke berettigede, medmindre de er> 8 uger fra infusionstid
  5. Patienter med en kendt yderligere malignitet bortset fra ikke-melanomatøs hudkræft eller karcinom på stedet, medmindre det ikke kræver aktiv behandling og stabil eller sygdomsfri i mindst 3 år
  6. Ukontrolleret CNS -metastase
  7. CNS -lidelse, såsom cerebrovaskulær iskæmi/blødning, demens, cerebellær sygdom eller autoimmun sygdom med CNS -involvering, som kan forringe evnen til at evaluere neurotoksicitet
  8. Historie om alvorlig overfølsomhedsreaktion på forbindelser, der blev anvendt i undersøgelsen
  9. HIV/HBV/HCV -infektion
  10. Patienter, der modtager systemisk steroidbehandling (fysiologisk udskiftning, inhalerede steroider og præmedikering af blodprodukter er tilladt)
  11. Primær immundefekt eller historie af systemisk autoimmun sygdom kræver systemisk immunsuppression/sygdomsmodificerende midler inden for de sidste 2 år
  12. Ukontrolleret samurt sygdom
  13. Manglende evne til at overholde undersøgelseskravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Fase 1 -dosis -eskalering
Dosis -eskaleringsarmen bestemmer den maksimale tolererede dosis (MTD) og anbefalede fase 2 -dosis (RP2D) af Halk.car T -celler ved anvendelse af et standard 3+3 dosis -eskaleringsdesign.
Biologisk: Autologe Halk.Car T -celler
Autolog kimære antigenreceptor T -celler, der er målrettet mod den humane anaplastiske lymfomkinase (ALK) receptor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Bestem den maksimale tolererede dosis (MTD) af Halk.Car T -celler
Tidsramme: 5 år
Den maksimale tolererede dosis (MTD) af Halk.car T -celler bestemmes ved at måle forekomsten af ​​dosisbegrænsende toksiciteter (DLT) efter administration af Halk.car T -celleproduktet ved anvendelse af et 3+3 -dosis -eskaleringsdesign.
5 år
Fase 1: Evaluer fremstilling af Halk.Car T -celler
Tidsramme: 5 år
Fremstilling af gennemførlighed vil blive evalueret som andelen af ​​patienter, der gennemgår leukaferese, der opnår fremstilling af et Halk.car T -celleprodukt, der opfylder frigivelseskriterier.
5 år
Fase 2: Estimering af svarhastighederne
Tidsramme: Op til 5 år
Den komplette respons (CR) og delvis respons (PR) satser pr. Reviderede internationale neuroblastoma-responskriterier (INRC) af forsøgspersoner med tilbagefaldt eller refraktær højrisiko-neuroblastoma, der behandles med Halk.car T-celler, vil blive estimeret.
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Estimering af svarhastighederne
Tidsramme: 5 år
Den komplette respons (CR) og delvis respons (PR) satser pr. Reviderede internationale neuroblastoma-responskriterier (INRC) af forsøgspersoner med tilbagefaldt eller refraktær højrisiko-neuroblastoma, der behandles med Halk.car T-celler i fase 1-kohorten, vil blive estimeret.
5 år
Estimere progression gratis overlevelse og samlet overlevelse
Tidsramme: 5 år
For at estimere den progressionsfri overlevelse (PFS) og den samlede overlevelsesgrad (OS) hastigheder for forsøgspersoner med tilbagefaldt eller ildfast højrisiko-neuroblastom, der behandles med Halk.car T-celler.
5 år
Evaluer patientrapporterede symptomer
Tidsramme: Op til 5 år
Patientrapporterede symptomer på interesse (inklusive humør, gastrointestinal og smerter) måles hos personer behandlet med Halk.car T-celler ved hjælp af Ped-Pro-Ctcae v.1-inventar før og indtil 2 år efter Halk.car T-celle infusion
Op til 5 år
Persistens af Halk.car T -celler
Tidsramme: Op til 5 år
Persistens af Halk.car T -celler vil blive målt ved polymerasekædereaktion (eller flowcytometri) analyse for at detektere og kvantificere overlevelse af Halk.car T -celler i det perifere blod over tid.
Op til 5 år
Cytokinniveauer i det perifere blod
Tidsramme: 5 år
Aktivitet af halk.car T -celler vurderes ved at måle cytokinniveauer i det perifere blod over tid
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Roberto Chiarle

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 24-392

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Dana-Farber / Harvard Cancer Center tilskynder og understøtter den ansvarlige og etiske deling af data fra kliniske forsøg. De-identificerede deltagerdata fra det endelige forskningsdatasæt, der blev brugt i det offentliggjorte manuskript, kan kun deles i henhold til betingelserne i en databroduktionsaftale. Anmodninger kan rettes til: roberto.chiarle@childrens.harvard.edu. Protokollen og den statistiske analyseplan stilles til rådighed på ClinicalTrials.gov Kun som krævet i føderal regulering eller som en betingelse for priser og aftaler, der støtter forskningen.

IPD-delingstidsramme

Data kan deles ikke tidligere end 1 år efter offentliggørelsesdatoen

IPD-delingsadgangskriterier

Kontakt Belfer Office for Dana-Farber Innovations (bodfi) på innovation@dfci.harvard.edu

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger