Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie komórek T Halk.

24 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Roberto Chiarle

Badanie fazy 1/2 komórek T Halk.

To badanie fazy 1/2 ma na celu określenie bezpieczeństwa i wykonalności podawania autologicznego chimerycznego receptora antygenowego (CAR) skierowanego do ludzkiej anaplastycznej kinazy chłoniaka (ALK) u pacjentów pediatrycznych z nawrotem lub refrakcyjnym neuroklastakiem (NB).

Proces zostanie przeprowadzony w dwóch fazach:

Faza 1 określi maksymalną tolerowaną dawkę (MTD) autologicznych komórek T Halk. Za pomocą projektu eskalacji dawki 3+3. Faza 2 będzie fazą ekspansji w celu określenia szybkości odpowiedzi na komórki T Halk.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie składa się z dwóch faz. Główne cele fazy 1 i fazy 2 to:

Faza 1:

  • W celu zidentyfikowania maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) autologicznych komórek T Halk. CAR oraz zalecanej dawki fazy 2 (RP2D) u uczestników z nawrotem/opornym na neuroblastoma wysokiego ryzyka.
  • Aby ocenić wykonalność produkcji autologicznych komórek T Halk.

Faza 2:

Aby oszacować pełną odpowiedź odpowiedzi (CR) i częściową odpowiedź (PR) na zmienione międzynarodowe kryteria odpowiedzi neuroblastaka (INRC) uczestników z nawrotem lub opornym nerwiakiem nerwiakiem wysokiego ryzyka, którzy są traktowane komórkami T HalK.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
42

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Główny śledczy:
          • Susanne Baumeister, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥ 12 miesięcy i <30 lat w momencie zgody. Pierwszy pacjent na każdym poziomie dawki będzie musiał mieć wiek ≥ 6 lat

  2. Status choroby:

    1. Pacjenci muszą mieć histologiczną weryfikację neuroblastoma podczas diagnozy lub podczas nawrotu
    2. Pacjenci muszą mieć neuroblastoma wysokiego ryzyka według klasyfikacji ryzyka grupy onkologii dzieci (COG) w momencie zapisania się
    3. Pacjenci muszą mieć trwałą/oporną lub nawrotową chorobę, dla której standardowe pomiary lecznicze nie są już skuteczne, jak zdefiniowano w protokole
    4. Pacjenci muszą mieć ocenę lub mierzalną chorobę zgodnie z zmienionymi międzynarodowymi kryteriami odpowiedzi neuroblastoma (INRC)
  3. Odpowiednie wymywanie z wcześniejszych schematów leczenia
  4. Odpowiednia funkcja narządów
  5. Odpowiedni status wydajności zdefiniowany jako wynik wydajności Lansky lub Karnofsky ≥50%
  6. Pacjenci potencjału reprodukcyjnego muszą zgodzić się na stosowanie akceptowalnych metod kontroli urodzeń
  7. Podpisano świadomą zgodę

Kryteria wykluczenia:

  1. Kobiety w ciąży lub pielęgniarstwa (karmiące)
  2. Pacjenci z niekontrolowaną aktywną infekcją
  3. Pacjenci, którzy jednocześnie otrzymują inne środki badawcze
  4. Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej komórek wózka lub inne modyfikowane genowo terapią komórkową z efektem immunologicznym, nie są kwalifikowalni, chyba że są one> 8 tygodni od czasu wlewu, w pełni odzyskali z powiązanych toksyczności i udokumentowali brak trwałości produktu
  5. Pacjenci ze znaną dodatkową nowotworami nowotworowymi innymi niż rak skóry nie-melanomatycznej lub rak in situ, chyba że nie wymagają aktywnego leczenia i stabilnych lub wolnych od choroby przez co najmniej 3 lata
  6. Niekontrolowane przerzuty CNS
  7. Zaburzenie OUN, takie jak niedokrwienie/krwotok naczyniowy, otępienie, choroba móżdżku lub choroba autoimmunologiczna z udziałem OUN, co może zaburzyć zdolność do oceny neurotoksyczności
  8. Historia ciężkiej reakcji nadwrażliwości na związki zastosowane w badaniu
  9. Zakażenie HIV/HBV/HCV
  10. Dozwolone są pacjenci otrzymujący ogólnoustrojową terapię sterydową (wymiana fizjologiczna, sterydy wdychane i premedykacja dla produktów krwionośnych)
  11. Pierwotne niedobór odporności lub historia ogólnoustrojowej choroby autoimmunologicznej wymagającej ogólnoustrojowych środków modyfikujących immunosupresję/choroby w ciągu ostatnich 2 lat
  12. Niekontrolowana choroba międzykrądowa
  13. Niemożność przestrzegania wymagań dotyczących badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Eskalacja dawki fazy 1
Ramię eskalacji dawki określi maksymalną tolerowaną dawkę (MTD) i zalecaną dawkę fazy 2 (RP2D) komórek T Halk. Kar z wykorzystaniem standardowego projektu eskalacji dawki 3+3.
Biologiczny: Autologiczne komórki T Halk.
Autologiczne chimeryczne komórki T receptora antygenowego ukierunkowane na ludzką anaplastyczną kinazę chłoniaka (ALK)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1: Określ maksymalną tolerowaną dawkę (MTD) komórek T Halk.
Ramy czasowe: 5 lat
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) komórek T Halk. Zostanie określona przez pomiar występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) po podaniu produktu komórek T Halk. Korzystającą przy użyciu projektu eskalacji dawki 3+3.
5 lat
Faza 1: Oceń wykonalność produkcyjną komórek T Halk.
Ramy czasowe: 5 lat
Wykonalność produkcyjna zostanie oceniona jako odsetek pacjentów poddawanych leukferezy, którzy osiągają produkcję produktu komórek T Halk., Który spełnia kryteria uwalniania.
5 lat
Faza 2: oszacuj wskaźniki odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 5 lat
Oszacowane zostaną wskaźniki pełnej odpowiedzi (CR) i częściowej odpowiedzi (PR) na skorygowane międzynarodowe kryteria odpowiedzi neuroblastoma (INRC) z nawrotem lub opornym na oporność na neuroblastoma wysokiego ryzyka, które są traktowane HALK.CAR T.
Do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1: oszacuj wskaźniki odpowiedzi
Ramy czasowe: 5 lat
Oszacowane zostaną wskaźniki pełnej odpowiedzi (CR) i częściowej odpowiedzi (PR) na skorygowane międzynarodowe kryteria odpowiedzi neuroblastoma (INRC) z nawrotem lub opornym na ognioterapię wysokiego ryzyka, które są traktowane komórkami T Halk. W kohorcie fazy 1.
5 lat
Oszacuj przeżycie bez progresji i ogólne przeżycie
Ramy czasowe: 5 lat
Aby oszacować wskaźniki przeżycia wolnego od progresji (PFS) i całkowitego przeżycia (OS) z nawrotem lub opornym na oporność neuroblastoma wysokiego ryzyka, którzy są traktowane komórkami T Halk.
5 lat
Oceń zgłaszane przez pacjenta objawy
Ramy czasowe: Do 5 lat
Zgłoszone przez pacjenta objawy zainteresowania (w tym nastrój, objawy przewodu pokarmowego i bólu) będą mierzone u osób leczonych komórkami T halk. napar
Do 5 lat
Trwałość komórek T Halk.
Ramy czasowe: Do 5 lat
Trwałość komórek T Halk. Kar będzie mierzona za pomocą analizy reakcji łańcuchowej polimerazy (lub cytometrii przepływowej) w celu wykrycia i ilościowego przeżycia komórek T Halk. W krwi obwodowej w czasie.
Do 5 lat
Poziomy cytokin we krwi obwodowej
Ramy czasowe: 5 lat
Aktywność komórek T Halk. Kar
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Roberto Chiarle

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Susanne Baumeister, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
31 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 stycznia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 24-392

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dana-Farber / Harvard Cancer Center zachęca i wspiera odpowiedzialne i etyczne udostępnianie danych z badań klinicznych. Dane zidentyfikowane danych uczestników z ostatecznego zestawu danych badawczych użytych w opublikowanym manuskrypcie mogą być udostępniane jedynie na podstawie umowy o wykorzystaniu danych. Prośby można kierować do: Roberto.chiarle@childrens.harvard.edu. Protokół i plan analizy statystycznej zostaną udostępnione na ClinicalTrials.gov Tylko zgodnie z wymogami przepisów federalnych lub warunkiem nagród i umów wspierających badania.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane można udostępniać nie wcześniej niż 1 rok po dacie publikacji

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Skontaktuj się z biurem Belfer w sprawie Dana-Farber Innovations (BODFI) pod adresem Innovation@dfci.harvard.edu

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami