A형 혈우병 환자를 대상으로 NXT007과 8인자 예방요법의 효과를 비교 평가하는 임상 연구 (ZEBRHA 1)
억제체가 없는 혈우병 A 환자에서 NXT007 예방요법 대 인자 VIII 예방요법의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 개방형, 3상 임상시험
The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics of NXT007 prophylaxis compared with Factor VIII (FVIII) prophylaxis in participants with severe or moderate congenital hemophilia A without FVIII inhibitors. The study will include people aged ≥12 years old who have been on FVIII prophylaxis treatment prior to study entry.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
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단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
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- 이름: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
연구 연락처 백업
- 이름: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- 전화번호: 888-662-6728 (U.S. Only)
- 이메일: global-roche-genentech-trials@gene.com
연구 장소
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Gauteng
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Parktown, Gauteng, 남아프리카, 2193
- 모병
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- 모병
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Taichung, 대만, 40705
- 모병
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, 대만, 11490
- 모병
- Tri-Service General Hospital
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Hwasun-gun, 대한민국, 58128
- 모병
- Chonnam National University Hwasun Hospital
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Seoul
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Gangdong-gu, Seoul, 대한민국, 05278
- 모병
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Copenhaen, 덴마크, 2100
- 모병
- Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, 독일, 53127
- 모병
- Universitätsklinikum Bonn
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045-7202
- 모병
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242-1009
- 모병
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, 브라질, 13083-878
- 모병
- Hemocentro Da UNICAMP
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Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051-140
- 모병
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
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Zurich, 스위스, 8091
- 모병
- Universitätsspital Zürich
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Barcelona, 스페인, 08035
- 모병
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid, 스페인, 28046
- 모병
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Málaga, 스페인, 29010
- 모병
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
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Seville, 스페인, 41013
- 모병
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
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Valencia, 스페인, 46026
- 모병
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Mendoza Province
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Godoy Cruz, Mendoza Province, 아르헨티나, M5504FKD
- 모병
- Arbesu Hematologia
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, 아르헨티나, S2000CFK
- 모병
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- 모병
- University Hospital of Wales
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London, 영국, SE1 7EH
- 모병
- St Thomas' Hospital
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Oxford, 영국, OX3 7LE
- 모병
- Churchill Hospital
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Middlesex
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London, Middlesex, 영국, E1 1FR
- 모병
- The Royal London Hospital
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Vienna, 오스트리아, 1090
- 모병
- Universitätsklinikum AKH Wien
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Campania
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Naples, Campania, 이탈리아, 80131
- 모병
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Lombardy
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20122
- 모병
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rozzano, Lombardy, 이탈리아, 20089
- 모병
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
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Tuscany
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Florence, Tuscany, 이탈리아, 50134
- 모병
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Nara
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Kashihara-shi, Nara, 일본, 634-8522
- 모병
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo
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Shinjuku-Ku, Tokyo, 일본, 160-0023
- 모병
- Tokyo Medical University Hospital
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100044
- 모병
- Peking University People's Hospital
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Bron, 프랑스, 69500
- 모병
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
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Lille, 프랑스, 59037
- 모병
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
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Val-de-Marne
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Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, 프랑스, 94270
- 모병
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
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Pest County
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Budapest, Pest County, 헝가리, 1134
- 모병
- Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz
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참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of severe (FVIII:C <1 IU/dL [International Unit per decilitre]) or moderate (FVIII:C between ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A without inhibitors against FVIII
- No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL [Bethesda unit per millilitre]), FVIII half-life ≥6 hours, or FVIII recovery >66% in the last 3 years prior to screening
- Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment
- Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
- Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential)
Exclusion Criteria:
- Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
- Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV
- Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study
- History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third- degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction
- Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
- History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Main Study Treatment Period: NXT007 Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive NXT007 prophylaxis for the main study treatment period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
다른 이름들:
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활성 비교기: Main Study Treatment Period: FVIII SOC Prophylaxis
Participants randomized to this arm will receive FVIII standard of care (SOC) prophylaxis for the main study treatment period. |
Factor VIII (FVIII) prophylaxis standard of care (SOC) will be administered at the dose and frequency as stated in the local labels and per local country practice. |
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실험적: Open-Label Extension Period: NXT007 Prophylaxis
After the main study treatment period, participants in the NXT007 arm will be able to continue with NXT007 dosing, and participants in the FVIII arm will be able to switch to NXT007, in the open-label extension period. |
NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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주 연구 치료 기간 동안 치료받은 출혈에 대한 연간 출혈 발생률(ABR)
기간: 6개월
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6개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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CATCH 설문지(성인 및 청소년 버전)의 집착 영역 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준점부터 연구 완료(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
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기준점부터 연구 완료(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
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CATCH 설문지(성인 및 청소년 버전)의 사회 활동 영향 영역 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 연구 완료 시점(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
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기준선부터 연구 완료 시점(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
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CATCH 설문지(성인 및 청소년 버전)의 여가 활동 영향 영역 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 연구 완료 시점(약 3.5년)까지 사전에 지정된 시점에서
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기준선부터 연구 완료 시점(약 3.5년)까지 사전에 지정된 시점에서
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부작용의 발생률과 중증도, 중증도는 미국 국립암연구소 부작용 일반용어기준 제5.0판(NCI CTCAE V5.0) 등급 척도에 따라 결정됨
기간: 기준점부터 연구 완료까지(약 3.5년)
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기준점부터 연구 완료까지(약 3.5년)
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혈전색전증 사건과 혈전성 미세혈관병증의 발생률과 중증도
기간: 기준선부터 연구 완료까지(약 3.5년)
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기준선부터 연구 완료까지(약 3.5년)
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주사 부위 반응의 발생률과 심각도
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지 (약 3.5년)
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기준 시점부터 연구 완료까지 (약 3.5년)
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할당된 연구 치료 중단으로 이어진 이상사례의 발생률
기간: 기준선부터 연구 완료 시점까지(약 3.5년)
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기준선부터 연구 완료 시점까지(약 3.5년)
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심각한 과민반응, 아나필락시스 또는 아나필락토이드 반응의 발생률
기간: 기준선부터 연구 완료까지 (약 3.5년)
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기준선부터 연구 완료까지 (약 3.5년)
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NXT007의 혈장 농도
기간: 기저선에서 연구 완료(약 3.5년)까지의 사전 지정된 시점에서
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기저선에서 연구 완료(약 3.5년)까지의 사전 지정된 시점에서
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기준선 및 연구 기간 중 NXT007에 대한 항약물 항체(ADA)가 있는 참가자 비율
기간: 기준선부터 연구 완료(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
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기준선부터 연구 완료(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
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NXT007에 대한 중화 항체(ADA)가 발생한 참가자 비율
기간: 기준선부터 연구 완료 시점까지의 미리 지정된 시점에서 (약 3.5년)
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기준선부터 연구 완료 시점까지의 미리 지정된 시점에서 (약 3.5년)
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주 연구 치료 기간 동안의 모든 출혈에 대한 ABR
기간: 6개월
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6개월
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주요 연구 치료 기간 동안 치료된 자발성 출혈에 대한 ABR
기간: 6개월
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6개월
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주 연구 치료 기간 동안 치료된 관절 출혈에 대한 ABR
기간: 6개월
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6개월
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종합 혈우병 도전 과제 평가 도구(CATCH) 설문지 - 성인용의 월 7 조정 평균 치료 부담 영역 점수
기간: 7개월
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7개월
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주 연구 치료 기간 동안 치료 대상 관절 출혈에 대한 ABR
기간: 6개월
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6개월
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주요 연구 치료 기간 동안 치료를 받은 출혈이 없는 참가자 비율
기간: 6개월
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6개월
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주 연구 치료 기간 동안 출혈 치료를 위해 투여된 응고 인자의 주사 횟수 및 출혈당 투여 용량
기간: 6개월
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6개월
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주요 연구 치료 기간 동안의 연간 FVIII 주사율
기간: 6개월
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6개월
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주 연구 치료 기간 동안의 연간화 FVIII 소비율
기간: 6개월
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6개월
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CATCH 설문지(청소년용)의 7개월 차 평균 치료 부담 영역 점수
기간: 7개월
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7개월
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지정된 시점에서의 치료 투여 만족도 설문지(TASQ)의 신체적 영향 영역 점수
기간: 기준선부터 10개월까지의 사전 지정된 시점에서
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기준선부터 10개월까지의 사전 지정된 시점에서
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공동 작업자 및 조사자
협력자
협력자
수사관
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
기본 완료 (추정된)
기본 완료
연구 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- WO45886
- 2025-522434-32-00 (씨티스)
- 2025 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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