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A형 혈우병 환자를 대상으로 NXT007과 8인자 예방요법의 효과를 비교 평가하는 임상 연구 (ZEBRHA 1)

2026년 10월 22일 업데이트: Hoffmann-La Roche

억제체가 없는 혈우병 A 환자에서 NXT007 예방요법 대 인자 VIII 예방요법의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 개방형, 3상 임상시험

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics of NXT007 prophylaxis compared with Factor VIII (FVIII) prophylaxis in participants with severe or moderate congenital hemophilia A without FVIII inhibitors. The study will include people aged ≥12 years old who have been on FVIII prophylaxis treatment prior to study entry.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

138

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

연구 연락처 백업

  • 이름: Reference Study ID Number: WO45886 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • 전화번호: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • 이메일: global-roche-genentech-trials@gene.com

연구 장소

    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, 남아프리카, 2193
        • 모병
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • 모병
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
      • Taichung, 대만, 40705
        • 모병
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, 대만, 11490
        • 모병
        • Tri-Service General Hospital
      • Hwasun-gun, 대한민국, 58128
        • 모병
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul
      • Gangdong-gu, Seoul, 대한민국, 05278
        • 모병
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Copenhaen, 덴마크, 2100
        • 모병
        • Rigshospitalet-Blegdamsvej 9
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, 독일, 53127
        • 모병
        • Universitätsklinikum Bonn
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045-7202
        • 모병
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242-1009
        • 모병
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, 브라질, 13083-878
        • 모병
        • Hemocentro Da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051-140
        • 모병
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
      • Zurich, 스위스, 8091
        • 모병
        • Universitätsspital Zürich
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, 스페인, 28046
        • 모병
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Málaga, 스페인, 29010
        • 모병
        • Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
      • Seville, 스페인, 41013
        • 모병
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, 스페인, 46026
        • 모병
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, 아르헨티나, M5504FKD
        • 모병
        • Arbesu Hematologia
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, 아르헨티나, S2000CFK
        • 모병
        • Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
      • Cardiff, 영국, CF14 4XW
        • 모병
        • University Hospital of Wales
      • London, 영국, SE1 7EH
        • 모병
        • St Thomas' Hospital
      • Oxford, 영국, OX3 7LE
        • 모병
        • Churchill Hospital
    • Middlesex
      • London, Middlesex, 영국, E1 1FR
        • 모병
        • The Royal London Hospital
      • Vienna, 오스트리아, 1090
        • 모병
        • Universitätsklinikum AKH Wien
    • Campania
      • Naples, Campania, 이탈리아, 80131
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, 이탈리아, 20122
        • 모병
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano, Lombardy, 이탈리아, 20089
        • 모병
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, 이탈리아, 50134
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, 일본, 634-8522
        • 모병
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, 일본, 160-0023
        • 모병
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100044
        • 모병
        • Peking University People's Hospital
      • Bron, 프랑스, 69500
        • 모병
        • Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
      • Lille, 프랑스, 59037
        • 모병
        • CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, 프랑스, 94270
        • 모병
        • AP-HP - Hôpital Bicêtre
    • Pest County
      • Budapest, Pest County, 헝가리, 1134
        • 모병
        • Eszak-Pesti Centrumkorhaz -Honvedkorhaz

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of severe (FVIII:C <1 IU/dL [International Unit per decilitre]) or moderate (FVIII:C between ≥1 IU/dL and ≤5 IU/dL) congenital hemophilia A without inhibitors against FVIII
  • No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL [Bethesda unit per millilitre]), FVIII half-life ≥6 hours, or FVIII recovery >66% in the last 3 years prior to screening
  • Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment
  • Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
  • Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential)

Exclusion Criteria:

  • Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
  • Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV
  • Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study
  • History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third- degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction
  • Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
  • History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Main Study Treatment Period: NXT007 Prophylaxis

Participants randomized to this arm will receive NXT007 prophylaxis for the main study treatment period.

NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.

다른 이름들:
  • RO7589655
  • RG6512
  • 제모시미그
활성 비교기: Main Study Treatment Period: FVIII SOC Prophylaxis

Participants randomized to this arm will receive FVIII standard of care (SOC) prophylaxis for the main study treatment period.

Factor VIII (FVIII) prophylaxis standard of care (SOC) will be administered at the dose and frequency as stated in the local labels and per local country practice.

실험적: Open-Label Extension Period: NXT007 Prophylaxis

After the main study treatment period, participants in the NXT007 arm will be able to continue with NXT007 dosing, and participants in the FVIII arm will be able to switch to NXT007, in the open-label extension period.

NXT007 will be administered subcutaneously (SC) using an integrated drug-device combination product.

다른 이름들:
  • RO7589655
  • RG6512
  • 제모시미그

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
주 연구 치료 기간 동안 치료받은 출혈에 대한 연간 출혈 발생률(ABR)
기간: 6개월
6개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
CATCH 설문지(성인 및 청소년 버전)의 집착 영역 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준점부터 연구 완료(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
기준점부터 연구 완료(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
CATCH 설문지(성인 및 청소년 버전)의 사회 활동 영향 영역 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 연구 완료 시점(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
기준선부터 연구 완료 시점(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
CATCH 설문지(성인 및 청소년 버전)의 여가 활동 영향 영역 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 연구 완료 시점(약 3.5년)까지 사전에 지정된 시점에서
기준선부터 연구 완료 시점(약 3.5년)까지 사전에 지정된 시점에서
부작용의 발생률과 중증도, 중증도는 미국 국립암연구소 부작용 일반용어기준 제5.0판(NCI CTCAE V5.0) 등급 척도에 따라 결정됨
기간: 기준점부터 연구 완료까지(약 3.5년)
기준점부터 연구 완료까지(약 3.5년)
혈전색전증 사건과 혈전성 미세혈관병증의 발생률과 중증도
기간: 기준선부터 연구 완료까지(약 3.5년)
기준선부터 연구 완료까지(약 3.5년)
주사 부위 반응의 발생률과 심각도
기간: 기준 시점부터 연구 완료까지 (약 3.5년)
기준 시점부터 연구 완료까지 (약 3.5년)
할당된 연구 치료 중단으로 이어진 이상사례의 발생률
기간: 기준선부터 연구 완료 시점까지(약 3.5년)
기준선부터 연구 완료 시점까지(약 3.5년)
심각한 과민반응, 아나필락시스 또는 아나필락토이드 반응의 발생률
기간: 기준선부터 연구 완료까지 (약 3.5년)
기준선부터 연구 완료까지 (약 3.5년)
NXT007의 혈장 농도
기간: 기저선에서 연구 완료(약 3.5년)까지의 사전 지정된 시점에서
기저선에서 연구 완료(약 3.5년)까지의 사전 지정된 시점에서
기준선 및 연구 기간 중 NXT007에 대한 항약물 항체(ADA)가 있는 참가자 비율
기간: 기준선부터 연구 완료(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
기준선부터 연구 완료(약 3.5년)까지 사전 지정된 시점에서
NXT007에 대한 중화 항체(ADA)가 발생한 참가자 비율
기간: 기준선부터 연구 완료 시점까지의 미리 지정된 시점에서 (약 3.5년)
기준선부터 연구 완료 시점까지의 미리 지정된 시점에서 (약 3.5년)
주 연구 치료 기간 동안의 모든 출혈에 대한 ABR
기간: 6개월
6개월
주요 연구 치료 기간 동안 치료된 자발성 출혈에 대한 ABR
기간: 6개월
6개월
주 연구 치료 기간 동안 치료된 관절 출혈에 대한 ABR
기간: 6개월
6개월
종합 혈우병 도전 과제 평가 도구(CATCH) 설문지 - 성인용의 월 7 조정 평균 치료 부담 영역 점수
기간: 7개월
7개월
주 연구 치료 기간 동안 치료 대상 관절 출혈에 대한 ABR
기간: 6개월
6개월
주요 연구 치료 기간 동안 치료를 받은 출혈이 없는 참가자 비율
기간: 6개월
6개월
주 연구 치료 기간 동안 출혈 치료를 위해 투여된 응고 인자의 주사 횟수 및 출혈당 투여 용량
기간: 6개월
6개월
주요 연구 치료 기간 동안의 연간 FVIII 주사율
기간: 6개월
6개월
주 연구 치료 기간 동안의 연간화 FVIII 소비율
기간: 6개월
6개월
CATCH 설문지(청소년용)의 7개월 차 평균 치료 부담 영역 점수
기간: 7개월
7개월
지정된 시점에서의 치료 투여 만족도 설문지(TASQ)의 신체적 영향 영역 점수
기간: 기준선부터 10개월까지의 사전 지정된 시점에서
기준선부터 10개월까지의 사전 지정된 시점에서

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

협력자

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 5월 15일

기본 완료 (추정된)

2027년 9월 23일

연구 완료 (추정된)

2031년 9월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 2월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 11일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 10월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 10월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • WO45886
  • 2025-522434-32-00 (씨티스)
  • 2025 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .