TGD001 혈전성 미세혈관병증 치료
TGD001의 면역매개성 혈전혈소판감소자색반병(iTTP) 및 기타 혈전성 미세혈관병증에서의 안전성, 약리학 및 임상 활성을 탐구하기 위한 적응형 용량 증량 및 확장 바스켓 시험
This is a Phase 1/2, prospective, adaptive design trial of TGD001 in participants with suspicion or clinical diagnosis of acute immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) episodes and participants with suspicion or clinical diagnosis of an acute Thrombotic Microangiopathy (TMA) episode. The trial is an open-label, dose escalation and expansion basket trial.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
In Part A, dose escalation of TGD001 is conducted in participants with suspicion or clinical diagnosis of immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) in conjunction with their respective standard of care to identify a tolerated dose(s) with a pharmacological/clinical response to be evaluated in Part B.
Once a recommended dose of TGD001 is established in Part A, the dose expansion/basket part of the trial will commence. In Part B, "basket" cohorts of participants with iTTP and other Thrombotic Microangiopathies (TMAs) will receive single or repeat doses of TGD001 in conjunction with their respective standard of care to determine the TGD001 dose and treatment regimen with clinical effect in reducing the initial thrombus burden.
Baskets will include up to 20 participants each and may be combined based on emerging safety and efficacy findings. Baskets may be further expanded with the TGD001 dose(s) and regimen(s) that displayed the best clinical response as assessed by the Data Safety Management Committee up to a total of approximately 60 participants in Part B.
연구 유형
연구 유형
등록 (추정된)
등록
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Melinda Snyder
- 전화번호: 1 617 233 4057
- 이메일: melinda.snyder@targedbio.com
연구 연락처 백업
- 이름: Barbara van den Aarsen
- 전화번호: 31620161487
- 이메일: barbara.van.den.aarsen@Targedbio.com
참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Key Inclusion Criteria:
- 18 years old or older
- Willing to sign an informed consent form
- Willing to refrain from sexual intercourse or must use a contraceptive method that is highly effective for 90 days after the last dose of TGD001
- Symptomatic acute TMA episode
- Accessible to follow-up
Key Exclusion Criteria:
- Diagnosis other than TMA, which could account for the findings of thrombocytopenia and hemolytic anemia
- Diagnosis of Shiga-toxin induced HUS
- Known bone marrow/graft failure
- Diagnosis of ongoing severe, uncontrolled Graft versus Host Disease
- Received therapeutic plasma exchange (PEX) within 7 days prior to screening
- Use of an anticoagulant and/or thrombolytics
- Active internal bleeding
- Any major bleeding episode within the past 30 days, or diagnosis of chronic bleeding conditions
- Known gastrointestinal ulcer
- Severe, uncontrolled hypertension, renal impairment requiring dialysis, or liver impairment, or active infection indicated by sepsis
- Life expectancy less than 3 months independent of TMA disorder
- Pregnant or breastfeeding
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Dose Level 1
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
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실험적: Dose Level 2
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
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실험적: Dose Level 3
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
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실험적: Dose Level 4
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
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실험적: Basket 1
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
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실험적: Basket 2
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
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실험적: Basket 3
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Incidence of treatment emergent adverse events (safety and tolerability of TGD001)
기간: 90 days
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Measurement of treatment emergent adverse events using the Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) criteria |
90 days
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) and other tissue damage markers
기간: 90 days
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Measurement of LDH and other tissue damage markers |
90 days
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Change from baseline in platelet count
기간: 90 days
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Measurements of platelet count from baseline |
90 days
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Time to resolution of the thrombotic episode
기간: 90 days
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Measurement of platelet count and LDH levels |
90 days
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Change from baseline of disease-related signs and symptoms using CTCAE v5.0 criteria
기간: 90 days
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Assessment or improvement of disease related signs and symptoms |
90 days
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Duration of ICU stay and hospitalization
기간: 90 days
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Number of days in the ICU and the number of days hospitalized |
90 days
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Occurrence of all-cause and disease-specific mortality
기간: 90 days
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All-cause and disease-specific mortality post-intervention |
90 days
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Peak plasma concentration (Cmax) of TGD001
기간: 90 days
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Plasma concentrations and Cmax of TGD001 |
90 days
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Area under the plasma concentration versus time curve (AUC) of TGD001
기간: 90 days
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Plasma concentrations of and AUC of TGD001 |
90 days
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Time to maximum TGD001 plasma concentration
기간: 90 days
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Plasma concentrations and Tmax of TGD001 |
90 days
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Plasma half-life (t1/2) of TGD001
기간: 90 days
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Plasma concentrations and t1/2 of TGD001 |
90 days
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Number of participants with ADA
기간: 90 days
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Development of ADA |
90 days
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공동 작업자 및 조사자
수사관
수사관
- 연구 책임자: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
연구 시작
기본 완료 (추정된)
기본 완료
연구 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- TG1-CL-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD will not be shared due to the small sample size in this early phase clinical trial in a rare patient population. Such a small sample size would pose a significant risk of re-identification of study participants.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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