Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie TGD001 w mikroangiopatiach zakrzepowych

6 marca 2026 zaktualizowane przez: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Adaptacyjne badanie z eskalacją dawki i ekspansją koszykową w celu oceny bezpieczeństwa, farmakologii i aktywności klinicznej preparatu TGD001 w immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (iTTP) oraz innych mikroangiopatiach zakrzepowych

To jest badanie fazy 1/2, prospektywne, o adaptacyjnym projekcie, dotyczące TGD001 u uczestników z podejrzeniem lub rozpoznaniem klinicznym epizodów ostrej immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (iTTP) oraz u uczestników z podejrzeniem lub rozpoznaniem klinicznym epizodu ostrej zakrzepowej mikroangiopatii (TMA). Badanie ma charakter otwarty, obejmuje eskalację dawki i ekspansję w ramach projektu koszykowego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W części A przeprowadzana jest eskalacja dawki TGD001 u uczestników z podejrzeniem lub kliniczną diagnozą immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (iTTP) w połączeniu z odpowiednią standardową opieką, aby zidentyfikować tolerowaną dawkę (lub dawki) z odpowiedzią farmakologiczną/kliniczną, która będzie oceniana w części B.

Po ustaleniu zalecanej dawki TGD001 w części A, rozpocznie się etap ekspansji dawki/„koszykowy” badania. W części B, „koszykowe” kohorty uczestników z iTTP i innymi mikroangiopatiami zakrzepowymi (TMA) otrzymają pojedyncze lub powtarzane dawki TGD001 w połączeniu z odpowiednią standardową opieką, aby określić dawkę TGD001 i schemat leczenia z efektem klinicznym w redukcji początkowego obciążenia zakrzepem.

Koszyki będą obejmować do 20 uczestników każdy i mogą być łączone w oparciu o pojawiające się wyniki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności. Koszyki mogą być dalej rozszerzane o dawkę (lub dawki) TGD001 i schemat(y) leczenia, które wykazały najlepszą odpowiedź kliniczną według oceny Komitetu Nadzoru Bezpieczeństwa Danych, do łącznej liczby około 60 uczestników w części B.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
70

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • 18 lat lub więcej
  • Gotowość do podpisania formularza świadomej zgody
  • Gotowość do powstrzymania się od stosunków płciowych lub stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez 90 dni po ostatniej dawce TGD001
  • Objawowy ostry epizod TMA
  • Dostępność do obserwacji kontrolnej

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie inne niż TMA, które może tłumaczyć wyniki małopłytkowości i niedokrwistości hemolitycznej
  • Rozpoznanie HUS wywołanego toksyną Shiga
  • Znana niewydolność szpiku kostnego/przeszczepu
  • Rozpoznanie trwającej ciężkiej, niekontrolowanej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
  • Otrzymanie terapeutycznej wymiany osocza (PEX) w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie leku przeciwzakrzepowego i/lub trombolitycznego
  • Aktywne krwawienie wewnętrzne
  • Każdy poważny epizod krwawienia w ciągu ostatnich 30 dni lub rozpoznanie przewlekłych stanów krwawienia
  • Znany wrzód żołądkowo-jelitowy
  • Ciężkie, niekontrolowane nadciśnienie, upośledzenie czynności nerek wymagające dializy, upośledzenie czynności wątroby lub aktywna infekcja wskazująca na posocznicę
  • Oczekiwana długość życia krótsza niż 3 miesiące niezależnie od zaburzenia TMA
  • Ciaża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Poziom dawki 1
Podanie dożylne TGD001 w bolusie
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Poziom dawki 2
TGD001 podanie dożylne w bolusie
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Poziom Dawki 3
TGD001 podanie dożylne bolusem
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Poziom Dawki 4
TGD001 podanie dożylne bolusem
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Koszyk 1
TGD001 podanie dożylne w bolusie
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Koszyk 2
Podanie TGD001 w bolusie dożylnym
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Kosz 3
Podanie bolusa dożylnego TGD001
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (bezpieczeństwo i tolerancja preparatu TGD001)
Ramy czasowe: 90 dni
Pomiar zdarzeń niepożądanych pojawiających się w trakcie leczenia z zastosowaniem kryteriów Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
90 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej (LDH) i innych markerach uszkodzenia tkanek
Ramy czasowe: 90 dni
Pomiar LDH i innych markerów uszkodzenia tkanek
90 dni
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 90 dni
Pomiary liczby płytek krwi od wartości wyjściowej
90 dni
Czas do ustąpienia epizodu zakrzepowego
Ramy czasowe: 90 dni
Pomiar liczby płytek krwi i poziomu LDH
90 dni
Zmiana od wartości początkowej w zakresie objawów i oznak związanych z chorobą według kryteriów CTCAE v5.0
Ramy czasowe: 90 dni
Ocena lub poprawa objawów i oznak związanych z chorobą
90 dni
Czas pobytu na OIT i hospitalizacji
Ramy czasowe: 90 dni
Liczba dni na OIT oraz liczba dni hospitalizacji
90 dni
Występowanie śmiertelności ogólnej i specyficznej dla danej choroby
Ramy czasowe: 90 dni
Całkowita i specyficzna dla choroby śmiertelność po interwencji
90 dni
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) preparatu TGD001
Ramy czasowe: 90 dni
Stężenia w osoczu i Cmax preparatu TGD001
90 dni
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) preparatu TGD001
Ramy czasowe: 90 dni
Stężenia w osoczu i AUC preparatu TGD001
90 dni
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia TGD001 w osoczu
Ramy czasowe: 90 dni
Stężenia osoczowe i Tmax preparatu TGD001
90 dni
Okres półtrwania (t1/2) TGD001 w osoczu
Ramy czasowe: 90 dni
Stężenia osoczowe i t1/2 TGD001
90 dni
Liczba uczestników z ADA
Ramy czasowe: 90 dni
Rozwój ADA
90 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
TargED Biopharmaceuticals B.V.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
31 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TG1-CL-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

IPD nie będą udostępniane ze względu na małą liczebność próby w tym wczesnym badaniu klinicznym w rzadkiej populacji pacjentów. Taka mała liczebność próby stanowiłaby istotne ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami