TGD001 혈전성 미세혈관병증 치료
2026년 3월 6일 업데이트: TargED Biopharmaceuticals B.V.
TGD001의 면역매개성 혈전혈소판감소자색반병(iTTP) 및 기타 혈전성 미세혈관병증에서의 안전성, 약리학 및 임상 활성을 탐구하기 위한 적응형 용량 증량 및 확장 바스켓 시험
이것은 급성 면역혈전성 혈소판감소성 자반증(iTTP) 발작의 의심 또는 임상적 진단을 받은 참가자와 급성 혈전성 미세혈관병증(TMA) 발작의 의심 또는 임상적 진단을 받은 참가자를 대상으로 TGD001의 제1/2상, 전향적, 적응형 설계 시험입니다.
이 시험은 공개 레이블, 용량 증량 및 확장 바구니 시험입니다.
연구 개요
상세 설명
Part A에서는 의심되거나 임상적으로 진단된 면역 혈전성 혈소판 감소성 자반증(iTTP) 환자를 대상으로 TGD001의 용량 증량을 각각의 표준 치료와 함께 실시하여, Part B에서 평가될 약리학적/임상적 반응을 보이는 허용 용량(들)을 확인합니다.
Part A에서 TGD001의 권장 용량이 확립되면, 시험의 용량 확장/바구니 부분이 시작됩니다. Part B에서는 iTTP 및 기타 혈전성 미세혈관병증(TMA) 환자로 구성된 '바구니' 코호트가 각각의 표준 치료와 함께 TGD001의 단일 또는 반복 용량을 투여받아, 초기 혈전 부담을 줄이는 데 임상적 효과가 있는 TGD001 용량 및 치료 요법을 결정합니다.
각 바구니는 최대 20명의 참가자로 구성되며, 새롭게 나타나는 안전성 및 효능 결과에 따라 통합될 수 있습니다. 바구니는 데이터 안전 관리 위원회가 평가한 최상의 임상적 반응을 보인 TGD001 용량(들) 및 요법(들)으로 추가 확장될 수 있으며, Part B에서 총 약 60명의 참가자까지 확대될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
70
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Melinda Snyder
- 전화번호: 1 617 233 4057
- 이메일: melinda.snyder@targedbio.com
연구 연락처 백업
- 이름: Barbara van den Aarsen
- 전화번호: 31620161487
- 이메일: barbara.van.den.aarsen@Targedbio.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 만 18세 이상
- 정보제공동의서 서명에 동의
- 성관계를 자제하거나 TGD001 최종 투여 후 90일 동안 고효율 피임법을 사용해야 함
- 증상성 급성 TMA 발작
- 추적 관찰 가능
주요 제외 기준:
- 혈소판감소증과 용혈성 빈혈 소견을 설명할 수 있는 TMA 이외의 진단
- 시가 독소 유발 HUS 진단
- 확인된 골수/이식 실패
- 진행 중인 심각하고 조절되지 않은 이식편대숙주병 진단
- 선별 검사 7일 이내 치료적 혈장교환술(PEX) 시행
- 항응고제 및/또는 혈전용해제 사용
- 활동성 내부 출혈
- 과거 30일 이내 주요 출혈 경험 또는 만성 출혈성 질환 진단
- 확인된 위장관 궤양
- 심각하고 조절되지 않은 고혈압, 투석이 필요한 신장 손상, 간 손상 또는 패혈증으로 나타나는 활동성 감염
- TMA 장애와 무관하게 기대 수명 3개월 미만
- 임신 중이거나 수유 중
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Dose Level 1
TGD001 정맥 내 볼루스 투여
|
IV 볼루스 투여
|
|
실험적: 용량 수준 2
TGD001 정맥 내 볼루스 투여
|
IV 볼루스 투여
|
|
실험적: 용량 수준 3
TGD001 정맥내 볼루스 투여
|
IV 볼루스 투여
|
|
실험적: 용량 수준 4
TGD001 정맥 내 볼루스 투여
|
IV 볼루스 투여
|
|
실험적: 바구니 1
TGD001 정맥 내 볼루스 투여
|
IV 볼루스 투여
|
|
실험적: 바구니 2
TGD001 정맥내 빠른 투여
|
IV 볼루스 투여
|
|
실험적: 바구니 3
TGD001 정맥 내 볼루스 투여
|
IV 볼루스 투여
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 중 발생한 이상사건 발생률 (TGD001의 안전성 및 내약성)
기간: 90일
|
Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) 기준을 사용한 치료 중 발현 부작용의 측정
|
90일
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기저치 대비 젖산 탈수소효소(LDH) 및 기타 조직 손상 마커의 변화
기간: 90일
|
LDH 및 기타 조직 손상 표지자 측정
|
90일
|
|
기저선 대비 혈소판 수 변화
기간: 90일
|
기준선 대비 혈소판 수 측정
|
90일
|
|
혈전성 발작의 해소 시간
기간: 90일
|
혈소판 수와 LDH 수치 측정
|
90일
|
|
CTCAE v5.0 기준을 사용한 질환 관련 징후 및 증상의 기준선 대비 변화
기간: 90일
|
질환 관련 징후 및 증상의 평가 또는 개선
|
90일
|
|
중환자실 체류 기간 및 입원 기간
기간: 90일
|
중환자실 입원 일수와 병원 입원 일수
|
90일
|
|
모든 원인 및 질병 특이적 사망률 발생
기간: 90일
|
개입 후 전체 원인 및 질병 특이적 사망률
|
90일
|
|
TGD001의 최대 혈장 농도 (Cmax)
기간: 90일
|
TGD001의 혈장 농도 및 Cmax
|
90일
|
|
TGD001의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 90일
|
TGD001의 혈장 농도 및 AUC
|
90일
|
|
최대 TGD001 혈장 농도 도달 시간
기간: 90일
|
TGD001의 혈장 농도 및 Tmax
|
90일
|
|
TGD001의 혈장 반감기 (t1/2)
기간: 90일
|
TGD001의 혈장 농도 및 t1/2
|
90일
|
|
ADA가 있는 참가자 수
기간: 90일
|
ADA의 개발
|
90일
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 5월 31일
기본 완료 (추정된)
2028년 5월 31일
연구 완료 (추정된)
2028년 8월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 6일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TG1-CL-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
IPD는 이 희귀 환자 집단의 초기 단계 임상시험에서 표본 크기가 작기 때문에 공유되지 않습니다.
이렇게 작은 표본 크기는 연구 참가자의 재식별에 상당한 위험을 초래할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .