Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

TGD001-behandling ved trombotisk mikroangiopati

6. marts 2026 opdateret af: TargED Biopharmaceuticals B.V.

En adaptiv dosiseskalerings- og ekspansionskurvundersøgelse til at udforske sikkerheden, farmakologien og den kliniske aktivitet af TGD001 ved immunmedieret trombocytopenisk trombocytopenisk purpura (iTTP) og andre trombotiske mikroangiopatier

Dette er et fase 1/2, prospektivt, adaptivt designet forsøg med TGD001 hos deltagere med mistanke eller klinisk diagnose af akut immun trombocytopenisk trombocytopen purpura (iTTP)-episoder og deltagere med mistanke eller klinisk diagnose af en akut trombotisk mikroangiopati (TMA)-episode. Forsøget er et åbent mærket, dosiseskalerings- og ekspansionskurveforsøg.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

I del A udføres dosiseskalering af TGD001 hos deltagere med mistanke om eller klinisk diagnose af immun trombocytopenisk trombocytopen purpura (iTTP) i forbindelse med deres respektive standardbehandling for at identificere en tolereret dosis/doser med en farmakologisk/klinisk respons, der skal evalueres i del B.

Når en anbefalet dosis af TGD001 er fastlagt i del A, vil dosisudvidelses-/kurv-delen af forsøget begynde. I del B vil "kurv"-kohorter af deltagere med iTTP og andre trombotiske mikroangiopatier (TMAs) modtage enkelt- eller gentagne doser af TGD001 i forbindelse med deres respektive standardbehandling for at bestemme TGD001-dosis og behandlingsregimet med klinisk effekt i reduktionen af den indledende trombusbyrde.

Kurve vil inkludere op til 20 deltagere hver og kan kombineres baseret på fremkomne sikkerheds- og effektivitetsfund. Kurve kan yderligere udvides med den/de TGD001-dosis(er) og regimen(s), der viste det bedste kliniske respons som vurderet af Data Safety Management Committee op til i alt cirka 60 deltagere i del B.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
70

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

  • 18 år eller ældre
  • Villig til at underskrive et informeret samtykke
  • Villig til at afholde sig fra samleje eller skal anvende en meget sikker præventionsmetode i 90 dage efter sidste dosis af TGD001
  • Symptomatisk akut TMA-episode
  • Tilgængelig til opfølgning

Vigtige eksklusionskriterier:

  • Diagnose andet end TMA, der kan forklare fundene af trombocytopeni og hæmolytisk anæmi
  • Diagnose af Shiga-toksin-induceret HUS
  • Kendt knoglemarvs-/transplantatfejl
  • Diagnose af igangværende svær, ukontrolleret Graft versus Host-sygdom
  • Har modtaget terapeutisk plasmaudskiftning (PEX) inden for 7 dage før screening
  • Brug af antikoagulant og/eller trombolytika
  • Aktiv indre blødning
  • Enhver større blødningsepisode inden for de sidste 30 dage, eller diagnose af kronisk blødningstilstand
  • Kendt gastrointestinalt sår
  • Svær, ukontrolleret hypertension, nyreinsufficiens krævende dialyse, eller leversvigt, eller aktiv infektion indikeret af sepsis
  • Forventet levetid under 3 måneder uafhængigt af TMA-lidelse
  • Gravid eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Dosisniveau 1
TGD001 IV bolusadministration
Medicin: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentel: Dosisniveau 2
TGD001 IV bolusadministration
Medicin: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentel: Dosisniveau 3
TGD001 IV bolus administration
Medicin: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentel: Dosisniveau 4
TGD001 IV bolusadministration
Medicin: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentel: Kurv 1
TGD001 IV bolusadministration
Medicin: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentel: Kurv 2
TGD001 IV bolus administration
Medicin: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentel: Kurv 3
TGD001 IV bolusadministration
Medicin: TGD001
IV bolustilførsel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (sikkerhed og tolerabilitet af TGD001)
Tidsramme: 90 dage
Måling af behandlingsrelaterede bivirkninger ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)-kriterierne
90 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) og andre vævsskademarkører
Tidsramme: 90 dage
Måling af LDH og andre vævsskademarkører
90 dage
Ændring fra baseline i trombocytantal
Tidsramme: 90 dage
Målinger af trombocytantal fra udgangspunktet
90 dage
Tid til opløsning af den trombotiske episode
Tidsramme: 90 dage
Måling af trombocytantal og LDH-niveauer
90 dage
Ændring fra baseline i sygdomsrelaterede tegn og symptomer ved brug af CTCAE v5.0-kriterier
Tidsramme: 90 dage
Vurdering eller forbedring af sygdomsrelaterede tegn og symptomer
90 dage
Varighed af intensiv ophold og indlæggelse
Tidsramme: 90 dage
Antal dage på intensivafdelingen og antal indlæggelsesdage
90 dage
Forekomst af dødelighed fra alle årsager og sygdomsrelateret dødelighed
Tidsramme: 90 dage
Dødelighed af alle årsager og sygdomsrelateret dødelighed efter intervention
90 dage
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af TGD001
Tidsramme: 90 dage
Plasmakoncentrationer og Cmax for TGD001
90 dage
Areal under plasmakoncentrations-kurven i forhold til tid (AUC) af TGD001
Tidsramme: 90 dage
Plasmakoncentrationer af og AUC for TGD001
90 dage
Tid til maksimal TGD001-plasmakoncentration
Tidsramme: 90 dage
Plasmakoncentrationer og Tmax for TGD001
90 dage
Plasma halveringstid (t1/2) for TGD001
Tidsramme: 90 dage
Plasmakoncentrationer og t1/2 af TGD001
90 dage
Antal deltagere med ADA
Tidsramme: 90 dage
Udvikling af ADA
90 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
TargED Biopharmaceuticals B.V.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TG1-CL-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

IPD vil ikke blive delt på grund af den lille stikprøvestørrelse i denne tidlige fase kliniske forsøg i en sjælden patientpopulation. En sådan lille stikprøvestørrelse ville udgøre en betydelig risiko for genidentifikation af studiedeltagere.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger