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ENERGY 2: ENPP1 결핍증 환아에서 INZ-701의 효능 및 안전성 평가

2026년 8월 5일 업데이트: Inozyme Pharma

ENERGY 2 연구: 인산피로인산가수분해효소/포스포다이에스테라제 1 (ENPP1) 결핍증 환아에서 INZ-701의 효능과 안전성을 평가하는 개방형 3상 연구

ENERGY 2 (연구 INZ701-105)의 주요 목적은 ENPP1 결핍증이 있는 영아에서 INZ-701의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모집하지 않고 적극적으로

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

ENPP1 결핍은 ENPP1 유전자의 비활성화 돌연변이로 인해 ENPP1 효소 결핍이 발생하는 초희귀 유전성 질환입니다.

ENERGY 2(연구 INZ701-105)는 ENPP1 결핍이 있는 영아에서 INZ-701의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 단일군, 개방형 3상 연구입니다.

이 연구는 최대 60일의 선별 기간, 52주간의 치료 기간, 52주간의 연장 기간, 그리고 INZ-701 마지막 투여 후 30일 시점에 실시되는 치료 종료(EOT) 방문으로 구성됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
12

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.
  • 이름: Trial Specialist
  • 전화번호: +1 800-983-4587
  • 이메일: medinfo@bmrn.com

연구 연락처 백업

  • 이름: Medical Director, MD
  • 전화번호: +1 800-983-4587
  • 이메일: medinfo@bmrn.com

연구 장소

  • 브라질
      • Rio de Janeiro, 브라질, 20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • 스페인
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • 터키 (Türkiye)
      • Istanbul, 터키 (Türkiye)
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • 헝가리
      • Debrecen, 헝가리
        • Gyermekgyogyaszat, DE

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

참가자는 다음의 모든 조건을 충족해야 합니다:

포함 기준:

  1. 등록 시 연령이 1세 이하인 영아.
  2. 유전자 검사에 기반한 ENPP1 결핍증 확진.
  3. 영아기 전신성 동맥 석회화(GACI)와 일치하는 임상적 특징(예: 혈관 석회화 또는 심장 침범).
  4. 52주 치료 연구에 참여할 수 있을 만큼 의학적으로 안정된 상태.
  5. 부모 또는 법적 보호자가 서면 동의서를 제공함.

제외 기준

참가자는 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우 참여 자격이 없습니다:

  1. 임종기 돌봄 또는 호스피스 치료를 받고 있는 경우.
  2. INZ-701의 이전 치료 이력(승인된 확대 접근 프로그램을 통해 받은 경우 제외).
  3. 다른 중재적 임상 시험에 동시 참여 중인 경우.
  4. 연구 기간 중 연구 참여에 지장을 줄 계획된 대수술이 있는 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: INZ-701
참가자는 프로토콜에서 지정한 용량으로 일주일에 한 번 피하 주사로 투여되는 INZ-701(rhENPP1-Fc)를 받습니다. 투여할 최종 용량(mL)은 프로토콜에서 정의한 매개변수를 사용하여 결정됩니다.
의약품: INZ-701
면역글로불린 감마-1(IgG1) 항체의 Fc 단편과 결합된 인간 ENPP1의 세포외 도메인을 포함하는 재조합 융합 단백질.
다른 이름들:
  • (rhENPP1-Fc).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
INZ-701이 무기 피로인산(PPi) 수치를 증가시키는지 여부를 확인하기 위해
기간: 52주 (기준선부터 52주까지)
각 피험자에 대해, 혈장 무기 피로인산염(PPi) 농도의 기준치 대비 변화가 평가될 것입니다.
52주 (기준선부터 52주까지)
INZ-701이 전체 생존율을 증가시키는지 여부를 확인하기 위해
기간: 52주 (기준선부터 52주까지)
각 피험자에 대해, 출생일부터 모든 원인에 의한 사망 사건까지의 시간을 기준으로 한 전체 생존 기간의 변화가 평가될 것입니다.
52주 (기준선부터 52주까지)

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
INZ-701이 심장 박출률 저하를 예방하는지 확인하기 위해
기간: 52주 (기준 시점부터 52주까지)
각 피험자의 좌심실 박출률 변화는 심초음파를 통해 평가될 것입니다.
52주 (기준 시점부터 52주까지)
INZ-701이 심부전을 예방하는지 여부를 확인하기 위해
기간: 52주 (기준 시점부터 52주까지)
각 피험자에 대해 심부전 발생률이 평가될 것입니다.
52주 (기준 시점부터 52주까지)
INZ-701이 동맥 석회화 진행을 감소시키는지 여부를 확인하기 위해
기간: 52주 (기준점부터 52주까지)
각 피험자에 대해 관상동맥 및 대동맥의 혈관 석회화에서의 기저선 대비 변화가 CT 스캔을 통해 검사될 것입니다.
52주 (기준점부터 52주까지)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Inozyme Pharma

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
BioMarin Pharmaceutical

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 3월 26일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 10월 14일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 10월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2026년 3월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 3월 11일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2026년 3월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 8월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 8월 5일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • INZ701-105

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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