Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ENERGY 2: Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania INZ-701 u niemowląt z niedoborem ENPP1

5 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Inozyme Pharma

Badanie ENERGY 2: Otwarte, randomizowane badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania INZ-701 u niemowląt z niedoborem ektonukleotydowej pirofosfatazy/fosfodiesterazy 1 (ENPP1)

Głównym celem badania ENERGY 2 (badanie INZ701-105) jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu INZ-701 u niemowląt z niedoborem ENPP1.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niedobór ENPP1 to ultrarzadkie zaburzenie genetyczne, w którym unieczynniające mutacje genu ENPP1 prowadzą do niedoboru enzymu ENPP1.

ENERGY 2 (badanie INZ701-105) to wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo INZ-701 u niemowląt z niedoborem ENPP1.

Badanie będzie składać się z okresu przesiewowego do 60 dni, okresu leczenia trwającego 52 tygodnie, 52-tygodniowego okresu przedłużenia oraz wizyty końcowej leczenia (EOT) 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Trial Specialist
  • Numer telefonu: +1 800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Medical Director, MD
  • Numer telefonu: +1 800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Hiszpania
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Węgry
      • Debrecen, Węgry
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

Kryteria włączenia:

  1. Wiek niemowlęcia ≤ 1 roku w momencie rekrutacji.
  2. Potwierdzone rozpoznanie niedoboru ENPP1 na podstawie badań genetycznych.
  3. Objawy kliniczne zgodne z uogólnionym zwapnieniem tętnic okresu niemowlęcego (GACI) (np. zwapnienia naczyniowe lub zajęcie serca).
  4. Stan medyczny pozwalający na udział w 52-tygodniowym badaniu leczenia.
  5. Pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego.

Kryteria wyłączenia

Uczestnicy nie będą kwalifikowani, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Otrzymują opiekę paliatywną lub hospicyjną.
  2. Wcześniejsze leczenie INZ-701, chyba że otrzymane w ramach zatwierdzonego programu dostępu rozszerzonego.
  3. Równoległy udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym.
  4. Planowana poważna operacja w trakcie trwania badania, która mogłaby zakłócić udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: INZ-701
Uczestnicy otrzymują INZ-701 (rhENPP1-Fc) podawany w postaci iniekcji podskórnych raz w tygodniu w dawce określonej w protokole. Końcowa objętość do podania (ml) podczas wizyty jest określana przy użyciu parametrów zdefiniowanych w protokole.
Lek: INZ-701
Rekombinowane białko fuzyjne, które zawiera zewnątrzkomórkowe domeny ludzkiej ENPP1 sprzężone z fragmentem Fc z przeciwciała immunoglobuliny gamma-1 (IgG1).
Inne nazwy:
  • (rhENPP1-Fc).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby określić, czy INZ-701 zwiększa poziom nieorganicznego pirofosforanu (PPi)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Dla każdego pacjenta zostanie oceniona zmiana stężenia nieorganicznego pirofosforanu (PPi) w osoczu w stosunku do wartości wyjściowej.
52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Aby określić, czy INZ-701 zwiększa ogólne przeżycie
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Dla każdego uczestnika zostanie oceniona zmiana w całkowitym przeżyciu na podstawie czasu od daty urodzenia do wystąpienia zdarzenia śmiertelności ze wszystkich przyczyn.
52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby określić, czy INZ-701 zapobiega spadkowi frakcji wyrzutowej serca
Ramy czasowe: 52 tygodni (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Dla każdego uczestnika zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory względem wartości wyjściowej zostanie oceniona za pomocą echokardiografii.
52 tygodni (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Aby ustalić, czy INZ-701 zapobiega niewydolności serca
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Dla każdego uczestnika oceniana będzie częstość występowania niewydolności serca.
52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Aby określić, czy INZ-701 hamuje postęp zwapnienia tętnic
Ramy czasowe: 52 tygodni (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Dla każdego pacjenta zmiana w zwapnieniu naczyń w tętnicach wieńcowych i aorcie w stosunku do wartości wyjściowej zostanie zbadana za pomocą tomografii komputerowej.
52 tygodni (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Inozyme Pharma

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
26 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
14 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • INZ701-105

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami