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ENERGY 2: ENPP1 결핍증 환아에서 INZ-701의 효능 및 안전성 평가

2026년 3월 16일 업데이트: Inozyme Pharma

ENERGY 2 연구: 인산피로인산가수분해효소/포스포다이에스테라제 1 (ENPP1) 결핍증 환아에서 INZ-701의 효능과 안전성을 평가하는 개방형 3상 연구

ENERGY 2 (연구 INZ701-105)의 주요 목적은 ENPP1 결핍증이 있는 영아에서 INZ-701의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

ENPP1 결핍은 ENPP1 유전자의 비활성화 돌연변이로 인해 ENPP1 효소 결핍이 발생하는 초희귀 유전성 질환입니다.

ENERGY 2(연구 INZ701-105)는 ENPP1 결핍이 있는 영아에서 INZ-701의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 단일군, 개방형 3상 연구입니다.

이 연구는 최대 60일의 선별 기간, 52주간의 치료 기간, 52주간의 연장 기간, 그리고 INZ-701 마지막 투여 후 30일 시점에 실시되는 치료 종료(EOT) 방문으로 구성됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Trial Specialist
  • 전화번호: +1 800-983-4587
  • 이메일: medinfo@bmrn.com

연구 연락처 백업

  • 이름: Medical Director, MD
  • 전화번호: +1 800-983-4587
  • 이메일: medinfo@bmrn.com

연구 장소

  • 브라질
      • Rio de Janeiro, 브라질, 20551-030
        • 모병
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 12713
        • 모병
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • 스페인
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • 모병
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아, 50139
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • 터키 (Türkiye)
      • Istanbul, 터키 (Türkiye)
        • 모병
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • 모병
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • 헝가리
      • Debrecen, 헝가리
        • 모병
        • Gyermekgyogyaszat, DE

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

참가자는 다음의 모든 조건을 충족해야 합니다:

포함 기준:

  1. 등록 시 연령이 1세 이하인 영아.
  2. 유전자 검사에 기반한 ENPP1 결핍증 확진.
  3. 영아기 전신성 동맥 석회화(GACI)와 일치하는 임상적 특징(예: 혈관 석회화 또는 심장 침범).
  4. 52주 치료 연구에 참여할 수 있을 만큼 의학적으로 안정된 상태.
  5. 부모 또는 법적 보호자가 서면 동의서를 제공함.

제외 기준

참가자는 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우 참여 자격이 없습니다:

  1. 임종기 돌봄 또는 호스피스 치료를 받고 있는 경우.
  2. INZ-701의 이전 치료 이력(승인된 확대 접근 프로그램을 통해 받은 경우 제외).
  3. 다른 중재적 임상 시험에 동시 참여 중인 경우.
  4. 연구 기간 중 연구 참여에 지장을 줄 계획된 대수술이 있는 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: INZ-701
참가자는 프로토콜에서 지정한 용량으로 일주일에 한 번 피하 주사로 투여되는 INZ-701(rhENPP1-Fc)를 받습니다. 투여할 최종 용량(mL)은 프로토콜에서 정의한 매개변수를 사용하여 결정됩니다.
의약품: INZ-701
면역글로불린 감마-1(IgG1) 항체의 Fc 단편과 결합된 인간 ENPP1의 세포외 도메인을 포함하는 재조합 융합 단백질.
다른 이름들:
  • (rhENPP1-Fc).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
INZ-701이 무기 피로인산(PPi) 수치를 증가시키는지 여부를 확인하기 위해
기간: 52주 (기준선부터 52주까지)
각 피험자에 대해, 혈장 무기 피로인산염(PPi) 농도의 기준치 대비 변화가 평가될 것입니다.
52주 (기준선부터 52주까지)
INZ-701이 전체 생존율을 증가시키는지 여부를 확인하기 위해
기간: 52주 (기준선부터 52주까지)
각 피험자에 대해, 출생일부터 모든 원인에 의한 사망 사건까지의 시간을 기준으로 한 전체 생존 기간의 변화가 평가될 것입니다.
52주 (기준선부터 52주까지)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
INZ-701이 심장 박출률 저하를 예방하는지 확인하기 위해
기간: 52주 (기준 시점부터 52주까지)
각 피험자의 좌심실 박출률 변화는 심초음파를 통해 평가될 것입니다.
52주 (기준 시점부터 52주까지)
INZ-701이 심부전을 예방하는지 여부를 확인하기 위해
기간: 52주 (기준 시점부터 52주까지)
각 피험자에 대해 심부전 발생률이 평가될 것입니다.
52주 (기준 시점부터 52주까지)
INZ-701이 동맥 석회화 진행을 감소시키는지 여부를 확인하기 위해
기간: 52주 (기준점부터 52주까지)
각 피험자에 대해 관상동맥 및 대동맥의 혈관 석회화에서의 기저선 대비 변화가 CT 스캔을 통해 검사될 것입니다.
52주 (기준점부터 52주까지)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Inozyme Pharma

협력자

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 3월 26일

기본 완료 (추정된)

2028년 9월 11일

연구 완료 (추정된)

2028년 11월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 11일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • INZ701-105

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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