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ENERGY 2: Evaluación de la Eficacia y Seguridad de INZ-701 en Lactantes con Deficiencia de ENPP1

5 de agosto de 2026 actualizado por: Inozyme Pharma

El estudio ENERGY 2: Un estudio abierto de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de INZ-701 en lactantes con deficiencia de ectonucleótido pirofosfatasa/fosfodiesterasa 1 (ENPP1)

El objetivo principal de ENERGY 2 (Estudio INZ701-105) es evaluar la eficacia y seguridad de INZ-701 en lactantes con deficiencia de ENPP1.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La deficiencia de ENPP1 es un trastorno genético ultrararo en el que mutaciones inactivadoras del gen ENPP1 conducen a una deficiencia de la enzima ENPP1.

ENERGY 2 (Estudio INZ701-105) es un estudio de fase 3 multicéntrico, de un solo brazo y abierto para evaluar la eficacia y seguridad de INZ-701 en lactantes con deficiencia de ENPP1.

El estudio constará de un período de selección de hasta 60 días, un período de tratamiento de 52 semanas, un período de extensión de 52 semanas y una visita de finalización del tratamiento (EOT) 30 días después de la última dosis de INZ-701.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
12

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Trial Specialist
  • Número de teléfono: +1 800-983-4587
  • Correo electrónico: medinfo@bmrn.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Medical Director, MD
  • Número de teléfono: +1 800-983-4587
  • Correo electrónico: medinfo@bmrn.com

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • España
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Hungría
      • Debrecen, Hungría
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Turquía (Türkiye)
      • Istanbul, Turquía (Türkiye)
        • Umraniye Traiing and Research Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Los participantes deben cumplir todos los siguientes criterios:

Criterios de inclusión:

  1. Lactante de edad ≤ 1 año en el momento de la inscripción.
  2. Diagnóstico confirmado de deficiencia de ENPP1, basado en pruebas genéticas.
  3. Características clínicas consistentes con calcificación arterial generalizada de la infancia (GACI) (por ejemplo, calcificación vascular o afectación cardíaca).
  4. Estado médico estable para participar en un estudio de tratamiento de 52 semanas.
  5. Consentimiento informado por escrito proporcionado por un padre o tutor legal.

Criterios de exclusión

Los participantes no serán elegibles si se aplica cualquiera de los siguientes:

  1. Recibir cuidados paliativos o de hospicio.
  2. Tratamiento previo con INZ-701, a menos que se haya recibido a través de un programa de acceso ampliado aprobado.
  3. Participación simultánea en otro ensayo clínico intervencionista.
  4. Cirugía mayor planificada durante el período de estudio que interferiría con la participación en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: INZ-701
Los participantes reciben INZ-701 (rhENPP1-Fc) administrado mediante inyección subcutánea una vez por semana a la dosis especificada en el protocolo. El volumen final de administración por visita (mL) se determina utilizando los parámetros definidos en el protocolo.
Droga: INZ-701
Proteína de fusión recombinante que contiene los dominios extracelulares de ENPP1 humana junto con un fragmento Fc de un anticuerpo inmunoglobulina gamma-1 (IgG1).
Otros nombres:
  • (rhENPP1-Fc).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para determinar si INZ-701 aumenta los niveles de pirofosfato inorgánico (PPi)
Periodo de tiempo: 52 semanas (Desde la línea de base hasta la semana 52)
Para cada sujeto, se evaluará su cambio respecto al valor basal en la concentración de pirofosfato inorgánico plasmático (PPi).
52 semanas (Desde la línea de base hasta la semana 52)
Para determinar si INZ-701 aumenta la supervivencia global
Periodo de tiempo: 52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)
Para cada sujeto, se evaluará su cambio en la supervivencia global en función del tiempo transcurrido desde la fecha de nacimiento hasta el evento de mortalidad por todas las causas.
52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para determinar si INZ-701 previene el deterioro de la fracción de eyección cardíaca
Periodo de tiempo: 52 semanas (Línea de base hasta la semana 52)
Para cada sujeto, su cambio desde el inicio en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo se evaluará mediante ecocardiografía.
52 semanas (Línea de base hasta la semana 52)
Para determinar si INZ-701 previene la insuficiencia cardíaca
Periodo de tiempo: 52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)
Para cada sujeto, se evaluará su incidencia de insuficiencia cardíaca.
52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)
Para determinar si INZ-701 atenúa la progresión de la calcificación arterial
Periodo de tiempo: 52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)
Para cada sujeto, se examinará su cambio respecto al valor basal en la calcificación vascular de las arterias coronarias y la aorta mediante tomografía computarizada.
52 semanas (Baseline hasta la Semana 52)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Inozyme Pharma

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
26 de marzo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
14 de octubre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
14 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
11 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
16 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
10 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de agosto de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • INZ701-105

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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