혈색소침착증 치료를 위한 데페록사민

환자가 반복적으로 수혈을 받으면 환자의 혈액 내 철분 수치가 상승할 수 있습니다. 체내에서 철분이 처리되면 헤모시데린으로 알려진 단백질이 장기에 축적되기 시작할 수 있습니다. 너무 많은 헤모시데린이 장기에 축적되면 기능 장애를 일으킬 수 있습니다. 이 상태를 수혈성 혈색소침착증이라고 합니다.

수혈성 혈색소침착증에서 특히 중요한 기관은 심장입니다. 출생 시 수혈이 필요한 질병을 가지고 태어난 환자는 10대에 심장 문제가 발생하기 시작합니다. 이 환자들은 일반적으로 17년 동안만 산다. 수혈이 필요한 성인은 100-200 단위의 지원 적혈구 후에 심장 문제를 경험할 수 있습니다.

데페록사민(Desferal)은 철분과 결합하여 체내에서 배설되도록 하는 약물입니다. 여러 번의 수혈로 인해 철분이 과다한 환자에게서 철분을 제거하는 유일한 효과적인 방법입니다. 이전 연구에 따르면 데페록사민을 피부 아래(피하)에 주사할 때 심장 합병증을 지연시키거나 예방할 수 있다고 믿게 된 선도 연구원들이 있습니다.

연구원들은 반복적인 수혈과 관련된 심장 합병증 예방을 위한 치료제로 데페록사민을 투여받는 환자들을 계속 연구할 계획입니다. 이 연구에서 연구자들은 다음을 시도할 것입니다.

1. 정기적으로 투여되는 데페록사민이 수혈성 혈색소침착증과 관련된 심장, 간 및 내분비계 합병증을 무기한 예방할 수 있는지 확인하기 위해
2. 수혈성 혈색소침착증으로 인한 심장 질환이 데페록사민으로 집중 치료하여 회복될 수 있는지 확인합니다.