Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Дефероксамин для лечения гемохроматоза

11 декабря 2019 г. обновлено: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Клиническое течение больных с трансфузионным гемохроматозом на фоне приема дефероксамина

Когда пациенты получают повторные переливания крови, уровень железа в крови пациента может повышаться. Когда железо перерабатывается в организме, белок, известный как гемосидерин, может начать накапливаться в органах. Если в органах накапливается слишком много гемосидерина, они могут начать работать со сбоями. Это состояние называется трансфузионным гемохроматозом.

Органом, имеющим особое значение при трансфузионном гемохроматозе, является сердце. У пациентов, рожденных с заболеваниями, требующими переливания крови при рождении, в подростковом возрасте начинают развиваться проблемы с сердцем. Обычно такие пациенты живут всего 17 лет. Взрослые, которым требуется переливание крови, могут начать испытывать проблемы с сердцем после введения 100-200 единиц эритроцитарной массы.

Дефероксамин (Десферал) – препарат, который связывается с железом и позволяет ему выводиться из организма. Это единственный эффективный способ выведения железа из организма у пациентов с перегрузкой железом в результате многократных переливаний. Предыдущие исследования привели ученых к мысли, что дефероксамин, вводимый в виде инъекции под кожу (подкожно), может отсрочить или предотвратить сердечные осложнения.

Исследователи планируют продолжить изучение пациентов, получающих дефероксамин в качестве лечения для профилактики сердечных осложнений, связанных с повторными переливаниями крови. В этом исследовании исследователи попытаются;

  1. Определить, может ли дефероксамин, вводимый регулярно, на неопределенный срок предотвращать сердечные, печеночные и эндокринные осложнения, связанные с трансфузионным гемохроматозом.
  2. Определить, можно ли обратить вспять заболевание сердца, вызванное трансфузионным гемохроматозом, путем интенсивного лечения дефероксамином.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Цели этого протокола двояки: 1) определить, может ли дефероксамин, вводимый подкожно на регулярной основе, на неопределенный срок предотвращать сердечные, эндокринные и печеночные осложнения трансфузионного гемохроматоза; и 2) определить, можно ли обратить вспять заболевание сердца с помощью интенсивного внутривенного лечения у пациентов, у которых уже есть объективные признаки сердечной дисфункции. Клинические проявления и течение больных, нуждающихся в регулярных переливаниях крови, хорошо известны. У лиц с врожденной анемией, которым требуется переливание крови с рождения, в подростковом возрасте развивается сердечная недостаточность, и их средняя продолжительность жизни составляет всего 17 лет. У взрослых с приобретенной анемией сердечные проявления отложения железа начинают проявляться после 100-200 единиц эритроцитарной массы. Было показано, что дефероксамин при подкожном введении существенно снижает общую нагрузку железом у пациентов с талассемией. Наши результаты показывают, что сердечные осложнения задерживаются или предотвращаются. Мы планируем продолжить наблюдение за группой пациентов, получающих оптимальное медикаментозное лечение, чтобы определить, влияет ли хелатирование на исход заболевания. Пациентам с тяжелым бременем железа, у которых уже проявляются сердечные заболевания, будет проводиться интенсивная хелатация, чтобы определить, связано ли снижение бремени железа с устранением сердечных осложнений.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

151

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ

Пациенты, изучаемые в соответствии с этим протоколом, будут подвержены риску или будут иметь признаки значительного избытка железа в тканях.

Большинство пациентов будут получать регулярные переливания крови вследствие врожденной или приобретенной анемии.

Большинство больных имеют гомозиготную бета-талассемию.

Пациенты с серповидноклеточной анемией будут включены только при наличии абсолютных показаний к регулярному переливанию крови (например, инсульт в анамнезе).

От двадцати до тридцати взрослых с приобретенной анемией и хорошим долгосрочным прогнозом будут приняты для исследования, если хелатирование может быть начато в начале их истории трансфузии (менее 30-50 единиц).

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ

Такие пациенты будут исключены из исследования, если у них диабет или заболевание сердца, вызванное другой причиной (коронарная артерия или порок сердца).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Следователи

  • Главный следователь: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

22 апреля 1985 г.

Завершение исследования

9 ноября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 ноября 1999 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 ноября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 декабря 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 декабря 2019 г.

Последняя проверка

9 ноября 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 850087
  • 85-H-0087

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться