Deferoxamina para el tratamiento de la hemocromatosis
Curso Clínico de Pacientes con Hemocromatosis Transfusional en Deferoxamina
Cuando los pacientes reciben transfusiones de sangre repetidas, el nivel de hierro en la sangre del paciente puede aumentar. Cuando el hierro se procesa en el cuerpo, una proteína conocida como hemosiderina puede comenzar a acumularse en los órganos. Si se acumula demasiada hemosiderina en los órganos, pueden comenzar a funcionar mal. Esta condición se llama hemocromatosis transfusional.
Un órgano de particular importancia en la hemocromatosis transfusional es el corazón. Los pacientes que nacen con enfermedades que requieren transfusiones de sangre al nacer comienzan a desarrollar problemas cardíacos en la adolescencia. Estos pacientes típicamente solo viven 17 años. Los adultos que requieren transfusiones pueden comenzar a experimentar problemas cardíacos después de 100 a 200 unidades de glóbulos rojos respaldados.
La deferoxamina (Desferal) es un fármaco que se une al hierro y permite que se elimine del cuerpo. Es la única forma eficaz de eliminar el hierro de los pacientes que han recibido una sobrecarga de hierro debido a múltiples transfusiones. Estudios anteriores han llevado a los investigadores a creer que la deferoxamina, cuando se administra como una inyección debajo de la piel (subcutánea), puede retrasar o prevenir complicaciones cardíacas.
Los investigadores planean continuar estudiando pacientes que reciben deferoxamina como tratamiento para la prevención de complicaciones cardíacas asociadas con transfusiones de sangre repetidas. En este estudio, los investigadores intentarán;
- Determinar si la deferoxamina, administrada regularmente, puede prevenir indefinidamente las complicaciones cardíacas, hepáticas y endocrinas asociadas con la hemocromatosis transfusional.
- Determinar si la cardiopatía causada por la hemocromatosis transfusional puede revertirse mediante un tratamiento intensivo con deferoxamina.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN
Los pacientes estudiados bajo este protocolo estarán en riesgo o tendrán evidencia de un exceso significativo de hierro tisular.
La mayoría de los pacientes recibirán transfusiones de sangre periódicas secundarias a anemia congénita o adquirida.
La mayoría de los pacientes tienen talasemia beta homocigótica.
Los pacientes con anemia de células falciformes se incluirán solo cuando haya una indicación absoluta de transfusiones de sangre periódicas (p. ej., antecedentes de accidente cerebrovascular).
Se aceptarán para el estudio de veinte a treinta adultos con anemia adquirida y buen pronóstico a largo plazo si la quelación se puede iniciar temprano en su historial de transfusiones (menos de 30-50 unidades).
CRITERIO DE EXCLUSIÓN
Dichos pacientes serán excluidos del estudio si tienen diabetes o enfermedad cardíaca por otra causa (enfermedad de las arterias coronarias o de las válvulas cardíacas).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Lucarelli G, Galimberti M, Polchi P, Angelucci E, Baronciani D, Giardini C, Politi P, Durazzi SM, Muretto P, Albertini F. Bone marrow transplantation in patients with thalassemia. N Engl J Med. 1990 Feb 15;322(7):417-21. doi: 10.1056/NEJM199002153220701.
- Ley TJ, DeSimone J, Anagnou NP, Keller GH, Humphries RK, Turner PH, Young NS, Keller P, Nienhuis AW. 5-azacytidine selectively increases gamma-globin synthesis in a patient with beta+ thalassemia. N Engl J Med. 1982 Dec 9;307(24):1469-75. doi: 10.1056/NEJM198212093072401.
- Brittenham GM, Farrell DE, Harris JW, Feldman ES, Danish EH, Muir WA, Tripp JH, Bellon EM. Magnetic-susceptibility measurement of human iron stores. N Engl J Med. 1982 Dec 30;307(27):1671-5. doi: 10.1056/NEJM198212303072703.
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Trastornos del metabolismo del hierro
- Metabolismo, errores congénitos
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Metabolismo de metales, errores congénitos
- Sobrecarga de hierro
- Enfermedades cardíacas
- Diabetes mellitus
- Talasemia
- Hemocromatosis
- Hemosiderosis
Otros números de identificación del estudio
- 850087
- 85-H-0087
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