Deferoksamin for behandling av hemokromatose

Når pasienter får gjentatte blodoverføringer, kan nivået av jern i pasientens blod stige. Når jern behandles i kroppen, kan et protein kjent som hemosiderin begynne å samle seg i organene. Hvis for mye hemosiderin samler seg i organene, kan de begynne å fungere feil. Denne tilstanden kalles transfusjonshemokromatose.

Et organ av spesiell betydning ved transfusjonshemokromatose er hjertet. Pasienter født med sykdommer som krever blodoverføring ved fødselen begynner å utvikle hjerteproblemer i tenårene. Disse pasientene lever vanligvis bare i 17 år. Voksne som krever transfusjoner kan begynne å oppleve hjerteproblemer etter 100-200 enheter med støttede røde blodceller.

Deferoxamine (Desferal) er et medikament som binder seg til jern og gjør at det kan skilles ut fra kroppen. Det er den eneste effektive måten å fjerne jern fra pasienter som har blitt overbelastet med jern på grunn av flere transfusjoner. Tidligere studier har fått forskere til å tro at deferoksamin, når det gis som en injeksjon under huden (subkutant), kan forsinke eller forhindre hjertekomplikasjoner.

Forskere planlegger å fortsette å studere pasienter som får deferoksamin som behandling for forebygging av hjertekomplikasjoner forbundet med gjentatte blodoverføringer. I denne studien vil forskere forsøke;

1. For å avgjøre om deferoksamin, gitt regelmessig, på ubestemt tid kan forhindre hjerte-, lever- og endokrine komplikasjoner forbundet med transfusjonshemokromatose
2. For å avgjøre om hjertesykdom forårsaket av transfusjonell hemokromatose kan reverseres ved intensiv behandling med deferoksamin.