Déféroxamine pour le traitement de l'hémochromatose

Lorsque les patients reçoivent des transfusions sanguines répétées, le taux de fer dans le sang du patient peut augmenter. Lorsque le fer est traité dans le corps, une protéine connue sous le nom d'hémosidérine peut commencer à s'accumuler dans les organes. Si trop d'hémosidérine s'accumule dans les organes, ils peuvent commencer à mal fonctionner. Cette condition est appelée hémochromatose transfusionnelle.

Un organe particulièrement important dans l'hémochromatose transfusionnelle est le cœur. Les patients nés avec des maladies nécessitant des transfusions sanguines à la naissance commencent à développer des problèmes cardiaques à l'adolescence. Ces patients ne vivent généralement que 17 ans. Les adultes qui ont besoin de transfusions peuvent commencer à avoir des problèmes cardiaques après 100 à 200 unités de globules rouges soutenus.

La déféroxamine (Desferal) est un médicament qui se lie au fer et lui permet d'être excrété par le corps. C'est le seul moyen efficace d'éliminer le fer des patients qui ont été surchargés de fer à cause de multiples transfusions. Des études antérieures ont amené les chercheurs à croire que la déféroxamine, lorsqu'elle est administrée par injection sous la peau (sous-cutanée), peut retarder ou prévenir les complications cardiaques.

Les chercheurs prévoient de continuer à étudier les patients recevant de la déféroxamine comme traitement pour la prévention des complications cardiaques associées aux transfusions sanguines répétées. Dans cette étude, les chercheurs tenteront;

1. Déterminer si la déféroxamine, administrée régulièrement, peut prévenir indéfiniment les complications cardiaques, hépatiques et endocriniennes associées à l'hémochromatose transfusionnelle
2. Déterminer si les maladies cardiaques causées par l'hémochromatose transfusionnelle peuvent être inversées par un traitement intensif à la déféroxamine.