Deferoxamin pro léčbu hemochromatózy

Při opakovaných krevních transfuzích může dojít ke zvýšení hladiny železa v krvi pacienta. Když se železo zpracovává v těle, protein známý jako hemosiderin se může začít shromažďovat v orgánech. Pokud se v orgánech nahromadí příliš mnoho hemosiderinu, mohou začít selhávat. Tento stav se nazývá transfuzní hemochromatóza.

Orgánem zvláště důležitým při transfuzní hemochromatóze je srdce. U pacientů narozených s nemocemi vyžadujícími při narození krevní transfuze se začínají vyvíjet srdeční problémy již v dospívání. Tito pacienti obvykle žijí pouze 17 let. Dospělí, kteří potřebují transfuze, mohou začít pociťovat srdeční problémy po 100-200 jednotkách zálohovaných červených krvinek.

Deferoxamin (Desferal) je lék, který se váže na železo a umožňuje jeho vylučování z těla. Je to jediný účinný způsob, jak odstranit železo u pacientů, kteří byli přetíženi železem kvůli vícenásobným transfuzím. Předchozí studie vedly výzkumníky k domněnce, že deferoxamin, pokud je podáván jako injekce pod kůži (subkutánní), může zpomalit srdeční komplikace nebo jim zabránit.

Vědci plánují pokračovat ve studiu pacientů užívajících deferoxamin jako léčbu pro prevenci srdečních komplikací spojených s opakovanými krevními transfuzemi. V této studii se výzkumníci pokusí;

1. Zjistit, zda deferoxamin, podávaný pravidelně, může na dobu neurčitou zabránit srdečním, jaterním a endokrinním komplikacím spojeným s transfuzní hemochromatózou
2. Zjistit, zda srdeční onemocnění způsobené transfuzní hemochromatózou lze zvrátit intenzivní léčbou deferoxaminem.