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Deferoxamin zur Behandlung von Hämochromatose

11. Dezember 2019 aktualisiert von: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Klinischer Verlauf von Patienten mit transfusionsbedingter Hämochromatose unter Deferoxamin

Wenn Patienten wiederholt Bluttransfusionen erhalten, kann der Eisenspiegel im Blut des Patienten ansteigen. Wenn Eisen im Körper verarbeitet wird, kann sich ein Protein namens Hämosiderin in den Organen ansammeln. Wenn sich zu viel Hämosiderin in den Organen ansammelt, kann es zu Fehlfunktionen kommen. Dieser Zustand wird als transfusionsbedingte Hämochromatose bezeichnet.

Ein Organ von besonderer Bedeutung bei der transfusionsbedingten Hämochromatose ist das Herz. Patienten, die bereits bei der Geburt mit Krankheiten geboren wurden, die Bluttransfusionen erfordern, entwickeln im Teenageralter Herzprobleme. Diese Patienten leben typischerweise nur 17 Jahre. Erwachsene, die Transfusionen benötigen, können nach 100–200 Einheiten gesicherter roter Blutkörperchen Herzprobleme bekommen.

Deferoxamin (Desferal) ist ein Medikament, das Eisen bindet und dessen Ausscheidung aus dem Körper ermöglicht. Dies ist die einzig wirksame Möglichkeit, Eisen bei Patienten zu entfernen, die aufgrund mehrerer Transfusionen mit Eisen überlastet sind. Frühere Studien haben Forscher zu der Annahme geführt, dass Deferoxamin, wenn es als Injektion unter die Haut (subkutan) verabreicht wird, Herzkomplikationen verzögern oder verhindern kann.

Forscher planen, weiterhin Patienten zu untersuchen, die Deferoxamin als Behandlung zur Vorbeugung von Herzkomplikationen im Zusammenhang mit wiederholten Bluttransfusionen erhalten. In dieser Studie werden Forscher versuchen;

  1. Um festzustellen, ob Deferoxamin bei regelmäßiger Gabe Herz-, Leber- und endokrine Komplikationen im Zusammenhang mit transfusionsbedingter Hämochromatose auf unbestimmte Zeit verhindern kann
  2. Es sollte festgestellt werden, ob eine durch transfusionsbedingte Hämochromatose verursachte Herzerkrankung durch eine intensive Behandlung mit Deferoxamin rückgängig gemacht werden kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieses Protokolls besteht aus zwei Gründen: 1) um festzustellen, ob Deferoxamin bei regelmäßiger subkutaner Verabreichung die kardialen, endokrinen und hepatischen Komplikationen einer transfusionsbedingten Hämochromatose auf unbestimmte Zeit verhindern kann; und 2) um festzustellen, ob eine Herzerkrankung durch eine intensive intravenöse Behandlung bei Patienten rückgängig gemacht werden kann, bei denen bereits objektive Hinweise auf eine Herzfunktionsstörung vorliegen. Die klinischen Manifestationen und der Verlauf von Patienten, die regelmäßige Bluttransfusionen benötigen, sind gut bekannt. Diejenigen mit angeborener Anämie, die von Geburt an Transfusionen benötigen, entwickeln im Teenageralter eine Herzerkrankung und ihre durchschnittliche Überlebenszeit beträgt nur 17 Jahre. Erwachsene mit erworbener Anämie beginnen nach 100–200 Einheiten Erythrozytenkonzentrat kardiale Manifestationen einer Eisenablagerung zu zeigen. Es hat sich gezeigt, dass Deferoxamin bei subkutaner Verabreichung die Gesamteisenbelastung bei Thalassämie-Patienten erheblich reduziert. Unsere Ergebnisse deuten darauf hin, dass Herzkomplikationen verzögert oder verhindert werden. Wir planen, unsere Patientenkohorte weiterhin hinsichtlich einer optimalen medizinischen Behandlung zu verfolgen, um festzustellen, ob Chelat den Krankheitsverlauf verändert. Patienten mit schwerer Eisenbelastung, die bereits eine Herzerkrankung aufweisen, werden intensiv chelatisiert, um festzustellen, ob eine Reduzierung der Eisenbelastung mit einer Umkehrung kardialer Komplikationen verbunden ist.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

151

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN

Bei Patienten, die im Rahmen dieses Protokolls untersucht werden, besteht ein Risiko für einen erheblichen Eisenüberschuss im Gewebe oder es gibt Hinweise darauf.

Die meisten Patienten erhalten aufgrund einer angeborenen oder erworbenen Anämie regelmäßig Bluttransfusionen.

Bei der Mehrzahl der Patienten liegt eine homozygote Beta-Thalassämie vor.

Patienten mit Sichelzellenanämie werden nur dann eingeschlossen, wenn eine absolute Indikation für regelmäßige Bluttransfusionen besteht (z. B. Schlaganfall in der Vorgeschichte).

Zwanzig bis dreißig Erwachsene mit erworbener Anämie und guter Langzeitprognose werden für die Studie zugelassen, wenn die Chelatbildung früh in der Transfusionsgeschichte eingeleitet werden kann (weniger als 30–50 Einheiten).

AUSSCHLUSSKRITERIEN

Solche Patienten werden von der Studie ausgeschlossen, wenn sie aufgrund einer anderen Ursache (Koronararterien- oder Herzklappenerkrankung) an Diabetes oder einer Herzerkrankung leiden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

22. April 1985

Studienabschluss

9. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. November 1999

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. November 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Dezember 2019

Zuletzt verifiziert

9. November 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 850087
  • 85-H-0087

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