Deferoxamina para o tratamento da hemocromatose

Quando os pacientes recebem transfusões de sangue repetidas, o nível de ferro no sangue do paciente pode aumentar. Quando o ferro é processado no corpo, uma proteína conhecida como hemossiderina pode começar a se acumular nos órgãos. Se muita hemossiderina se acumular nos órgãos, eles podem começar a funcionar mal. Esta condição é chamada de hemocromatose transfusional.

Um órgão de particular importância na hemocromatose transfusional é o coração. Pacientes nascidos com doenças que requerem transfusões de sangue no nascimento começam a desenvolver problemas cardíacos na adolescência. Esses pacientes geralmente vivem apenas 17 anos. Os adultos que necessitam de transfusões podem começar a ter problemas cardíacos após 100-200 unidades de glóbulos vermelhos.

A deferoxamina (Desferal) é uma droga que se liga ao ferro e permite que ele seja excretado do corpo. É a única maneira eficaz de remover o ferro de pacientes que foram sobrecarregados com ferro devido a múltiplas transfusões. Estudos anteriores levaram os pesquisadores a acreditar que a deferoxamina, quando administrada como uma injeção sob a pele (subcutânea), pode retardar ou prevenir complicações cardíacas.

Os pesquisadores planejam continuar estudando pacientes recebendo deferoxamina como tratamento para a prevenção de complicações cardíacas associadas a transfusões de sangue repetidas. Neste estudo, os pesquisadores tentarão;

1. Determinar se a deferoxamina, administrada regularmente, pode prevenir indefinidamente as complicações cardíacas, hepáticas e endócrinas associadas à hemocromatose transfusional
2. Determinar se a doença cardíaca causada por hemocromatose transfusional pode ser revertida por tratamento intensivo com deferoxamina.