Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Deferoksamiini hemokromatoosin hoitoon

keskiviikko 11. joulukuuta 2019 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Transfuusiohemokromatoosia sairastavien potilaiden kliininen kurssi deferoksamiinilla

Kun potilaat saavat toistuvia verensiirtoja, potilaan veren rautapitoisuus voi nousta. Kun rautaa prosessoidaan kehossa, hemosideriininä tunnettu proteiini voi alkaa kerääntyä elimiin. Jos liian paljon hemosideriiniä kerääntyy elimiin, ne voivat alkaa toimia toimintahäiriöinä. Tätä tilaa kutsutaan verensiirron hemokromatoosiksi.

Erityisen tärkeä elin verensiirtoon liittyvässä hemokromatoosissa on sydän. Potilaat, joilla on synnytyksen yhteydessä verensiirtoa vaativia sairauksia, alkavat kehittää sydänongelmia teini-iässä. Nämä potilaat elävät yleensä vain 17 vuotta. Aikuiset, jotka tarvitsevat verensiirtoja, voivat alkaa kokea sydänongelmia 100-200 yksikön tuetun punasolun jälkeen.

Deferoksamiini (Desferal) on lääke, joka sitoutuu rautaan ja mahdollistaa sen erittymisen kehosta. Se on ainoa tehokas tapa poistaa rautaa potilailta, jotka ovat ylikuormitettuja raudalla useiden verensiirtojen vuoksi. Aiemmat tutkimukset ovat saaneet tutkijat uskomaan, että kun deferoksamiini annetaan injektiona ihon alle (subkutaanisesti), se voi viivyttää tai estää sydänkomplikaatioita.

Tutkijat aikovat jatkaa potilaiden tutkimista, jotka saavat deferoksamiinia hoitona toistuviin verensiirtoihin liittyvien sydänkomplikaatioiden ehkäisyyn. Tässä tutkimuksessa tutkijat yrittävät;

  1. Sen selvittämiseksi, voiko säännöllisesti annettu deferoksamiini estää loputtomasti verensiirtoon liittyvään hemokromatoosiin liittyviä sydän-, maksa- ja endokriinisiä komplikaatioita
  2. Sen selvittämiseksi, voidaanko verensiirron hemokromatoosin aiheuttama sydänsairaus korjata intensiivisellä deferoksamiinihoidolla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tällä protokollalla on kaksi tarkoitusta: 1) määrittää, voiko deferoksamiini, joka annetaan säännöllisesti ihonalaisesti, estää määräämättömäksi ajaksi verensiirron hemokromatoosin sydämen, endokriinisen ja maksan aiheuttamia komplikaatioita; ja 2) sen määrittämiseksi, voidaanko sydänsairaus korjata intensiivisellä suonensisäisellä hoidolla potilailla, joilla on jo objektiivista näyttöä sydämen toimintahäiriöstä. Säännöllisiä verensiirtoja tarvitsevien potilaiden kliiniset oireet ja kulku on hyvin vakiintunut. Ne, joilla on synnynnäinen anemia ja jotka tarvitsevat verensiirtoa syntymästä lähtien, saavat sydänsairauden teini-iässä ja heidän keskimääräinen eloonjäämisaika on vain 17 vuotta. Aikuisilla, joilla on hankittu anemia, alkaa ilmetä raudan kertymistä sydämessä 100-200 yksikön punasolujen jälkeen. Kun deferoksamiini annetaan ihon alle, sen on osoitettu vähentävän merkittävästi talassemisten potilaiden raudan kokonaiskuormitusta. Tuloksemme osoittavat, että sydänkomplikaatiot viivästyvät tai estyvät. Aiomme jatkossakin seurata potilasryhmäämme optimaalisessa lääketieteellisessä hoidossa määrittääksemme, muuttaako kelataatio taudin lopputulosta. Potilaat, joilla on raskas rautataakka ja joilla on jo sydänsairaus, kelatoidaan intensiivisesti sen määrittämiseksi, liittyykö rautakuormituksen vähentämiseen sydänkomplikaatioiden palautuminen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

151

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT

Tämän protokollan mukaisesti tutkituilla potilailla on kudosraudan merkittävän ylimäärän riski tai heillä on todisteita siitä, että se on ylimääräistä.

Useimmat potilaat saavat säännöllisesti verensiirtoa joko synnynnäisen tai hankitun anemian vuoksi.

Suurimmalla osalla potilaista on homotsygoottinen beetatalassemia.

Sirppisoluanemiaa sairastavat potilaat otetaan mukaan vain, jos säännöllisille verensiirroille on ehdoton aihe (esim. aivohalvaus).

Tutkimukseen hyväksytään 20-30 aikuista, joilla on hankittu anemia ja hyvä pitkän aikavälin ennuste, jos kelatointi voidaan aloittaa varhaisessa verensiirtohistoriassa (alle 30-50 yksikköä).

POISTAMISKRITEERIT

Tällaiset potilaat suljetaan pois tutkimuksesta, jos heillä on diabetes tai sydänsairaus, joka johtuu jostain muusta syystä (sepelvaltimon tai läppäsydänsairaus).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 22. huhtikuuta 1985

Opintojen valmistuminen

Maanantai 9. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 4. marraskuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. joulukuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 9. marraskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 850087
  • 85-H-0087

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa