Deferoxamin til behandling af hæmokromatose

Når patienter får gentagne blodtransfusioner, kan niveauet af jern i patientens blod stige. Når jern behandles i kroppen, kan et protein kendt som hæmosiderin begynde at samle sig i organerne. Hvis der samles for meget hæmosiderin i organerne, kan de begynde at fungere dårligt. Denne tilstand kaldes transfusionshæmokromatose.

Et organ af særlig betydning ved transfusionshæmokromatose er hjertet. Patienter født med sygdomme, der kræver blodtransfusioner ved fødslen, begynder at udvikle hjerteproblemer i teenageårene. Disse patienter lever typisk kun i 17 år. Voksne, der kræver transfusioner, kan begynde at opleve hjerteproblemer efter 100-200 enheder af støttede røde blodlegemer.

Deferoxamin (Desferal) er et lægemiddel, der binder sig til jern og tillader det at blive udskilt fra kroppen. Det er den eneste effektive måde at fjerne jern fra patienter, der er blevet overbelastede med jern på grund af flere transfusioner. Tidligere undersøgelser har fået forskere til at tro, at deferoxamin, når det gives som en injektion under huden (subkutant), kan forsinke eller forhindre hjertekomplikationer.

Forskere planlægger at fortsætte med at studere patienter, der får deferoxamin som behandling til forebyggelse af hjertekomplikationer forbundet med gentagne blodtransfusioner. I denne undersøgelse vil forskere forsøge;

1. For at afgøre, om deferoxamin, givet regelmæssigt, på ubestemt tid kan forhindre hjerte-, lever- og endokrine komplikationer forbundet med transfusionshæmokromatose
2. For at afgøre, om hjertesygdom forårsaget af transfusionshæmokromatose kan vendes ved intensiv behandling med deferoxamin.