Deferossamina per il trattamento dell'emocromatosi

Quando i pazienti ricevono ripetute trasfusioni di sangue, il livello di ferro nel sangue del paziente può aumentare. Quando il ferro viene elaborato nel corpo, una proteina nota come emosiderina può iniziare a raccogliersi negli organi. Se troppa emosiderina si accumula negli organi, questi possono iniziare a funzionare male. Questa condizione è chiamata emocromatosi trasfusionale.

Un organo di particolare importanza nell'emocromatosi trasfusionale è il cuore. I pazienti nati con malattie che richiedono trasfusioni di sangue alla nascita iniziano a sviluppare problemi cardiaci durante l'adolescenza. Questi pazienti in genere vivono solo per 17 anni. Gli adulti che necessitano di trasfusioni possono iniziare ad avere problemi cardiaci dopo 100-200 unità di globuli rossi supportati.

La deferoxamina (Desferal) è un farmaco che si lega al ferro e ne consente l'escrezione dal corpo. È l'unico modo efficace per rimuovere il ferro dai pazienti che sono stati sovraccarichi di ferro a causa di trasfusioni multiple. Precedenti studi hanno portato i ricercatori a credere che la deferoxamina, se somministrata come iniezione sotto la pelle (sottocutanea), possa ritardare o prevenire le complicanze cardiache.

I ricercatori hanno in programma di continuare a studiare i pazienti che ricevono deferoxamina come trattamento per la prevenzione delle complicanze cardiache associate a ripetute trasfusioni di sangue. In questo studio i ricercatori tenteranno;

1. Determinare se la deferoxamina, somministrata regolarmente, può prevenire a tempo indeterminato le complicanze cardiache, epatiche ed endocrine associate all'emocromatosi trasfusionale
2. Per determinare se la malattia cardiaca causata da emocromatosi trasfusionale può essere invertita da un trattamento intensivo con deferoxamina.