Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Deferoxamine voor de behandeling van hemochromatose

11 december 2019 bijgewerkt door: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Klinisch beloop van patiënten met transfusionele hemochromatose op deferoxamine

Wanneer patiënten herhaaldelijk bloedtransfusies krijgen, kan het ijzergehalte in het bloed van de patiënt stijgen. Wanneer ijzer in het lichaam wordt verwerkt, kan een eiwit dat bekend staat als hemosiderin zich in de organen beginnen te verzamelen. Als er te veel hemosiderine zich ophoopt in de organen, kunnen ze slecht gaan werken. Deze aandoening wordt transfusionele hemochromatose genoemd.

Een orgaan van bijzonder belang bij transfusionele hemochromatose is het hart. Patiënten geboren met ziekten die bij de geboorte bloedtransfusies vereisen, beginnen in hun tienerjaren hartproblemen te krijgen. Deze patiënten leven meestal maar 17 jaar. Volwassenen die transfusies nodig hebben, kunnen hartproblemen krijgen na 100-200 eenheden back-up rode bloedcellen.

Deferoxamine (Desferal) is een medicijn dat zich aan ijzer bindt en ervoor zorgt dat het uit het lichaam wordt uitgescheiden. Het is de enige effectieve manier om ijzer te verwijderen bij patiënten die door meerdere transfusies met ijzer zijn overladen. Eerdere studies hebben ertoe geleid dat onderzoekers geloven dat deferoxamine, wanneer toegediend als een injectie onder de huid (subcutaan), hartcomplicaties kan vertragen of voorkomen.

Onderzoekers zijn van plan door te gaan met het bestuderen van patiënten die deferoxamine krijgen als behandeling voor de preventie van hartcomplicaties die verband houden met herhaalde bloedtransfusies. In deze studie zullen onderzoekers proberen;

  1. Om te bepalen of deferoxamine, regelmatig gegeven, voor onbepaalde tijd de hart-, lever- en endocriene complicaties geassocieerd met transfusionele hemochromatose kan voorkomen
  2. Om te bepalen of hartziekte veroorzaakt door transfusionele hemochromatose kan worden teruggedraaid door intensieve behandeling met deferoxamine.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van dit protocol is tweeledig: 1) om te bepalen of deferoxamine, op regelmatige basis subcutaan toegediend, voor onbepaalde tijd de cardiale, endocriene en hepatische complicaties van transfusionele hemochromatose kan voorkomen; en 2) om te bepalen of hartaandoeningen kunnen worden teruggedraaid door intensieve intraveneuze behandeling bij patiënten die al objectief bewijs hebben van hartdisfunctie. De klinische manifestaties en het beloop van patiënten die regelmatig bloedtransfusies nodig hebben, zijn goed ingeburgerd. Degenen met aangeboren bloedarmoede die vanaf de geboorte transfusies nodig hebben, ontwikkelen hartaandoeningen in hun tienerjaren en hun gemiddelde overleving is slechts 17 jaar. Volwassenen met verworven anemie beginnen cardiale manifestaties van ijzerafzetting te vertonen na 100-200 eenheden verpakte rode bloedcellen. Van deferoxamine is aangetoond dat het, indien subcutaan toegediend, de totale ijzerbelasting bij thalassemiepatiënten aanzienlijk vermindert. Onze resultaten geven aan dat cardiale complicaties worden vertraagd of voorkomen. We zijn van plan om ons patiëntencohort te blijven volgen op het gebied van optimaal medisch beheer om te bepalen of chelatie de uitkomst van de ziekte verandert. Patiënten met een zware ijzerbelasting die al hartaandoeningen vertonen, zullen intensief worden gechelateerd om te bepalen of het verminderen van de ijzerbelasting gepaard gaat met het omkeren van cardiale complicaties.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

151

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA

Patiënten die volgens dit protocol worden onderzocht, lopen risico op of hebben aanwijzingen voor een significante overmaat aan weefselijzer.

De meeste patiënten krijgen regelmatig bloedtransfusies als gevolg van aangeboren of verworven bloedarmoede.

De meerderheid van de patiënten heeft homozygote bèta-thalassemie.

Patiënten met sikkelcelanemie worden alleen opgenomen als er een absolute indicatie is voor regelmatige bloedtransfusies (bijvoorbeeld een voorgeschiedenis van een beroerte).

Twintig tot dertig volwassenen met verworven bloedarmoede en een goede langetermijnprognose zullen voor onderzoek worden geaccepteerd als chelatie vroeg in hun transfusiegeschiedenis kan worden gestart (minder dan 30-50 eenheden).

UITSLUITINGSCRITERIA

Dergelijke patiënten zullen worden uitgesloten van onderzoek als ze diabetes of een hartaandoening hebben vanwege een andere oorzaak (kransslagader of hartklepaandoening).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

22 april 1985

Studie voltooiing

9 november 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 november 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 november 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

4 november 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 december 2019

Laatst geverifieerd

9 november 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 850087
  • 85-H-0087

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren