Deferoksamina do leczenia hemochromatozy

Gdy pacjenci otrzymują wielokrotne transfuzje krwi, poziom żelaza we krwi pacjenta może wzrosnąć. Kiedy żelazo jest przetwarzane w organizmie, białko znane jako hemosyderyna może zacząć gromadzić się w narządach. Jeśli w narządach zgromadzi się zbyt dużo hemosyderyny, mogą one zacząć działać nieprawidłowo. Ten stan nazywa się hemochromatozą transfuzyjną.

Narządem o szczególnym znaczeniu w hemochromatozie transfuzyjnej jest serce. Pacjenci urodzeni z chorobami wymagającymi transfuzji krwi po urodzeniu zaczynają mieć problemy z sercem jako nastolatkowie. Tacy pacjenci zazwyczaj żyją tylko 17 lat. Dorośli, którzy wymagają transfuzji, mogą zacząć odczuwać problemy z sercem po 100-200 jednostkach wzmocnionych krwinek czerwonych.

Deferoksamina (Desferal) to lek, który wiąże się z żelazem i umożliwia jego wydalanie z organizmu. Jest to jedyny skuteczny sposób usuwania żelaza u pacjentów, którzy zostali przeładowani żelazem w wyniku wielokrotnych transfuzji. Wcześniejsze badania doprowadziły badaczy do przekonania, że ​​deferoksamina podawana we wstrzyknięciu pod skórę (podskórnie) może opóźniać lub zapobiegać powikłaniom sercowym.

Naukowcy planują kontynuować badanie pacjentów otrzymujących deferoksaminę w celu zapobiegania powikłaniom sercowym związanym z powtarzającymi się transfuzjami krwi. W tym badaniu naukowcy spróbują;

1. Aby ustalić, czy deferoksamina, podawana regularnie, może w nieskończoność zapobiegać powikłaniom sercowym, wątrobowym i endokrynologicznym związanym z hemochromatozą transfuzyjną
2. Aby ustalić, czy chorobę serca spowodowaną hemochromatozą transfuzyjną można odwrócić przez intensywne leczenie deferoksaminą.