만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 치료를 위한 정맥 면역글로불린(IVIg)
만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)에서 고용량 정맥 면역글로불린의 효능
만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)은 신경계에 영향을 미치는 자가면역 질환입니다. 연구원들은 면역 체계가 미엘린이라고 하는 신경을 덮고 있는 세포를 공격하기 시작한다고 믿습니다. 미엘린의 파괴는 근육 약화, 감각 상실, 뇌를 둘러싼 체액(CSF)의 단백질 수준 이상, 신경계 둔화를 유발합니다. 이 질병은 천천히 진행되고 고통받는 환자를 무력화시킵니다.
CIDP는 스테로이드, 혈장교환술, 면역억제제로 치료합니다. 많은 환자들이 처음에는 이러한 치료에 반응하지만 치료에 대한 내성이 생기거나 치료를 중단하는 부작용을 경험합니다.
연구자들은 정맥 면역글로불린(IVIg)이 CIDP 환자에게 질병에 대한 표준 요법에 대한 보다 안전하고 효과적인 대안을 제공할 수 있다고 믿습니다. IVIg는 신경계의 다른 면역 관련 질병을 치료하는 데 성공적으로 사용된 약물입니다. 그러나 IVIg는 너무 비싸기 때문에 연구원들은 그것이 먼저 소수의 환자들에게 효과가 입증되어야 한다고 생각합니다.
이 연구는 CIDP 환자 60명을 두 그룹으로 나눌 것입니다. 그룹 1은 3개월 동안 한 달에 한 번 IVIg를 2회 주사합니다. 그룹 2는 3개월 동안 한 달에 한 번 위약 "멸균수의 비활성 주사"를 2회 주사받게 됩니다. 3개월의 치료 후 그룹 1은 위약을 복용하기 시작하고 그룹 2는 추가 3개월 동안 IVIg를 복용하기 시작합니다. 이 약물을 투여받은 환자가 근력에서 상당한 개선(>25%)을 경험하면 약물이 효과적인 것으로 간주됩니다.
연구 개요
상세 설명
만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)은 아급성 근쇠약, 원위 감각 결손, 척수액 단백질 증가, 전도 차단 유무에 관계없이 느린 신경 전도 속도의 아급성 발병을 특징으로 하는 서서히 진행하는 장애 신경병증입니다. 단클론성 감마병증은 때때로 일부 환자의 혈청에 존재합니다. 말초 신경 미엘린에 대한 면역 매개 메커니즘이 CIDP의 임상 증상에 주로 책임이 있는 것으로 생각되기 때문에 선택 치료는 코르티코스테로이드, 혈장분리교환술 또는 면역억제제입니다. 많은 환자들이 처음에 이러한 약제에 반응하지만, 많은 수의 환자가 내성이 생기거나 용인할 수 없는 부작용이 발생하여 약제를 중단해야 합니다. CIDP 환자에서 보다 효과적이고 안전한 면역 요법에 대한 필요성이 고용량 정맥 면역글로불린(IVIg)을 사용한 본 연구를 촉발시켰습니다. IVIg는 면역 관련 신경근 질환을 앓고 있는 많은 환자의 치료에 효과적이고 안전한 것으로 최근 밝혀진 면역 조절제입니다.
이것은 60명의 환자가 참여하는 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 시험으로, 이 중 절반은 IVIg를, 나머지 절반은 위약(D5/W)을 투여받습니다. IVIg는 엄청나게 비싸기 때문에 효능에 대한 설득력 있는 증거를 제공하고 이점이 자발적인 개선 또는 관찰자 편향으로 인한 것이 아님을 확인하기 위해 통제된 시험이 필요합니다. IVIg의 용량은 2 GM/Kg을 6개월 동안 매달 2개의 일일 용량으로 나누어 투여합니다. 환자가 기본 근력이 25% 이상 증가하면 약물이 효과적인 것으로 간주됩니다. 근력은 매월 주입 전후에 수행되는 일련의 객관적인 동력 측정으로 평가됩니다.
연구 유형
등록
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
선택된 환자는 관련 단클론 감마글로불린 병증이 있거나 없는 CIDP를 가져야 합니다.
피험자는 근쇠약 및 감각 결핍을 동반한 말초 신경병증의 임상적 증거가 있어야 합니다.
피험자는 다른 신경근 질환의 임상적, 조직학적 또는 가족력의 증거가 있어야 합니다.
피험자는 질병이 진행되는 동안 CSF 단백질이 상승해야 합니다.
피험자는 신경 전도 연구 및/또는 신경 생검에 의해 탈수초가 있어야 합니다.
IVIg에 적합한 후보는 다음과 같은 활동적이고 뼈에 충실한 CIDP 환자여야 합니다.
- 스테로이드 치료를 받았지만: a) 고용량 요법에 대한 반응이 없거나 불완전한 반응(지속적인 근력 약화로 정의됨) 또는 b) 스테로이드에 대한 반응은 양호하지만 질병 활동의 발적 없이 용량을 줄일 수 없음 또는 c ) 위장관 출혈, 골괴사증, 고혈당증, 극심한 체중 증가 등과 같은 허용되지 않는 스테로이드 부작용 또는
- azathioprine, chlorambucil, cyclophosphamide, cyclosporine 또는 plasmapheresis와 같은 일부 CIDP 환자에서 효과적인 것으로 간주되는 다른 면역억제제 중 하나로 추가로 치료되었지만 혜택이 없거나 허용할 수 없는 부작용으로 인해 중단이 필요했습니다.
피험자는 임신 중이거나 수유 중이어서는 안 됩니다.
피험자는 심박출량 유지를 위해 정맥 압박기가 필요한 환자, 불안정한 호흡 부전 환자, 기본적인 자가 관리(Karnofsky 성능 척도 50 미만)에 대한 도움이 필요한 심각한 근력 약화 환자와 같이 위독한 상태가 아니어야 합니다.
18세 미만 대상 없음.
환자는 중증의 신장 또는 간 질환 및 중증 COPD 또는 관상 동맥 질환이 없어야 합니다.
환자는 IVIg에 알레르기가 있거나 알려진 IgA 결핍이 없어야 합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Dalakas MC, Engel WK. Chronic relapsing (dysimmune) polyneuropathy: pathogenesis and treatment. Ann Neurol. 1981;9 Suppl:134-45. doi: 10.1002/ana.410090719.
- Cook D, Dalakas M, Galdi A, Biondi D, Porter H. High-dose intravenous immunoglobulin in the treatment of demyelinating neuropathy associated with monoclonal gammopathy. Neurology. 1990 Feb;40(2):212-4. doi: 10.1212/wnl.40.2.212.
- Basta M, Dalakas MC. High-dose intravenous immunoglobulin exerts its beneficial effect in patients with dermatomyositis by blocking endomysial deposition of activated complement fragments. J Clin Invest. 1994 Nov;94(5):1729-35. doi: 10.1172/JCI117520.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 910039
- 91-N-0039
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