静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)
大剂量静脉注射免疫球蛋白在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 中的疗效
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 是一种影响神经系统的自身免疫性疾病。 研究人员认为,免疫系统开始攻击覆盖神经的髓磷脂细胞。 髓磷脂的破坏导致肌肉无力、感觉丧失、大脑周围液体 (CSF) 中蛋白质水平异常以及神经系统减慢。 这种疾病进展缓慢,使患者丧失能力。
CIDP 用类固醇、血浆置换术和免疫抑制药物治疗。 许多患者最初对这些治疗有反应,但对治疗产生抗药性或出现导致治疗停止的副作用。
研究人员认为,静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 可为 CIDP 患者提供一种更安全、更有效的替代标准疗法的方法。 IVIg 是一种已成功用于治疗神经系统其他免疫相关疾病的药物。 然而,由于 IVIg 非常昂贵,研究人员认为它应该首先被证明对一小部分患者有效。
该研究将 60 名 CIDP 患者分为两组。 第一组将每月接受 2 次 IVIg 注射,持续三个月。 第二组将接受 2 次安慰剂注射“无菌水的非活性注射”,每月一次,持续三个月。 三个月的治疗后,第一组将开始服用安慰剂,第二组将开始再服用 IVIg 3 个月。 如果接受该药物的患者肌肉力量有显着改善 (>25%),则该药物将被视为有效。
研究概览
详细说明
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 是一种缓慢进行性致残性神经病,其特征是亚急性发作的肌无力、远端感觉障碍、脊髓液蛋白升高和神经传导速度减慢,伴或不伴传导阻滞。 一些患者的血清中有时会出现单克隆丙种球蛋白病。 由于针对周围神经髓鞘的免疫介导机制被认为是 CIDP 临床表现的主要原因,因此治疗选择是皮质类固醇、血浆置换或免疫抑制药物。 尽管许多患者最初对这些药物有反应,但其中大量患者产生了耐药性或产生了无法接受的副作用,因此不得不停药。 CIDP 患者需要更有效和安全的免疫疗法,促使本研究使用高剂量静脉内免疫球蛋白 (IVIg)。 IVIg 是一种免疫调节剂,最近被证明在治疗许多患有免疫相关神经肌肉疾病的患者中是有效和安全的。
这是一项涉及 60 名患者的双盲、随机、安慰剂对照试验,其中一半将接受 IVIg,另一半将接受安慰剂 (D5/W)。 由于 IVIg 非常昂贵,因此需要进行对照试验来提供令人信服的疗效证据,并确保获益不是由于自发改善或观察者偏倚。 IVIg 的剂量为 2 GM/Kg,分为两次每日剂量,每月给药一次,持续六个月。 如果患者的基线肌肉力量增加超过 25%,则该药物将被视为有效。 将通过在每次每月输注之前和之后进行的一系列客观测力测量来评估肌肉力量。
研究类型
注册
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
选定的患者应患有 CIDP,伴有或不伴有相关的单克隆丙种球蛋白病。
受试者应该有周围神经病变的临床证据,伴有肌肉无力和感觉障碍。
受试者应具有另一种神经肌肉疾病的临床、组织学或家族史的证据。
受试者在疾病过程中应有 CSF 蛋白升高。
受试者应通过神经传导研究和/或神经活检进行脱髓鞘。
IVIg 的合适候选人应该是患有活动性、骨性 CIDP 的患者,他们:
- 已接受类固醇治疗但有:a) 对高剂量治疗无反应或反应不完全(定义为持续的肌肉无力)或 b) 对类固醇反应良好但无法在不引起疾病活动的情况下逐渐减量或 c ) 不可接受的类固醇副作用,如胃肠道出血、骨坏死、高血糖、体重极度增加等,或
- 已另外使用其他一种被认为对某些 CIDP 患者有效的免疫抑制剂进行治疗,例如硫唑嘌呤、苯丁酸氮芥、环磷酰胺、环孢菌素或血浆置换术,但没有益处或具有不可接受的副作用,因此必须停药。
受试者不应怀孕或哺乳。
受试者不应为危重病患者,例如需要静脉升压药以维持心输出量的患者、不稳定的呼吸功能不全患者以及需要基本自我护理帮助的严重肌肉无力患者(Karnofsky 性能量表小于 50)。
没有 18 岁以下的受试者。
患者不应患有严重的肾脏或肝脏疾病以及严重的慢性阻塞性肺病或冠状动脉疾病。
患者不应对 IVIg 过敏或有已知的 IgA 缺乏症。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
- Dalakas MC, Engel WK. Chronic relapsing (dysimmune) polyneuropathy: pathogenesis and treatment. Ann Neurol. 1981;9 Suppl:134-45. doi: 10.1002/ana.410090719.
- Cook D, Dalakas M, Galdi A, Biondi D, Porter H. High-dose intravenous immunoglobulin in the treatment of demyelinating neuropathy associated with monoclonal gammopathy. Neurology. 1990 Feb;40(2):212-4. doi: 10.1212/wnl.40.2.212.
- Basta M, Dalakas MC. High-dose intravenous immunoglobulin exerts its beneficial effect in patients with dermatomyositis by blocking endomysial deposition of activated complement fragments. J Clin Invest. 1994 Nov;94(5):1729-35. doi: 10.1172/JCI117520.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
研究完成
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 910039
- 91-N-0039
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