Intravenöses Immunglobulin (IVIg) zur Behandlung der chronisch entzündlichen demyelinisierenden Polyneuropathie (CIDP)
Die Wirksamkeit von hochdosiertem intravenösem Immunglobulin bei chronisch entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP)
Chronisch entzündliche demylinierende Polyneuropathie (CIDP) ist eine Autoimmunerkrankung, die das Nervensystem betrifft. Forscher glauben, dass das Immunsystem beginnt, die Zellen anzugreifen, die die Nerven bedecken, die als Myelin bezeichnet werden. Die Zerstörung von Myelin verursacht Muskelschwäche, Gefühlsverlust, abnormale Proteinspiegel in der das Gehirn umgebenden Flüssigkeit (CSF) und eine Verlangsamung des Nervensystems. Die Krankheit schreitet langsam voran und behindert die Patienten, die darunter leiden.
CIDP wird mit Steroiden, Plasmapherese und immunsuppressiven Medikamenten behandelt. Viele Patienten sprechen zunächst auf diese Behandlungen an, entwickeln jedoch eine Resistenz gegen die Therapie oder treten Nebenwirkungen auf, die dazu führen, dass die Behandlungen abgebrochen werden.
Forscher glauben, dass intravenöses Immunglobulin (IVIg) Patienten mit CIDP eine sicherere und wirksamere Alternative zu Standardtherapien für die Krankheit bieten kann. IVIg ist ein Medikament, das erfolgreich zur Behandlung anderer immunvermittelter Erkrankungen des Nervensystems eingesetzt wurde. Da IVIg jedoch so teuer ist, glauben die Forscher, dass es sich zunächst bei einer kleinen Gruppe von Patienten als wirksam erweisen sollte.
Die Studie wird 60 Patienten mit CIDP aufnehmen und sie in zwei Gruppen einteilen. Gruppe 1 erhält 3 Monate lang einmal im Monat 2 Injektionen von IVIg. Gruppe zwei erhält drei Monate lang einmal im Monat 2 Placebo-Injektionen „inaktive Injektion von sterilem Wasser“. Im Anschluss an die dreimonatige Behandlung beginnt Gruppe eins mit der Einnahme des Placebos und Gruppe zwei beginnt mit der Einnahme von IVIg für weitere drei Monate. Das Medikament gilt als wirksam, wenn Patienten, die es erhalten, eine signifikante Verbesserung (> 25 %) der Muskelkraft erfahren.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP) ist eine langsam fortschreitende, behindernde Neuropathie, die durch subakutes Einsetzen von Muskelschwäche, distales sensorisches Defizit, erhöhtes Spinalflüssigkeitsprotein und langsame Nervenleitungsgeschwindigkeit mit oder ohne Leitungsblock gekennzeichnet ist. Im Serum einiger Patienten ist zeitweise eine monoklonale Gammopathie vorhanden. Da angenommen wird, dass immunvermittelte Mechanismen gegen peripheres Nervenmyelin hauptsächlich für die klinischen Manifestationen von CIDP verantwortlich sind, ist die Behandlung der Wahl Kortikosteroide, Plasmapherese oder immunsuppressive Medikamente. Obwohl viele Patienten anfangs auf diese Mittel ansprechen, werden viele von ihnen resistent oder entwickeln inakzeptable Nebenwirkungen, die ihr Absetzen erforderlich machen. Der Bedarf an einer effektiveren und sichereren Immuntherapie bei CIDP-Patienten veranlasste die vorliegende Studie mit hochdosiertem intravenösem Immunglobulin (IVIg). IVIg ist ein immunmodulierendes Mittel, das sich kürzlich als wirksam und sicher bei der Behandlung einer Reihe von Patienten mit immunbedingten neuromuskulären Erkrankungen erwiesen hat.
Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie mit 60 Patienten, von denen die Hälfte IVIg und die andere Hälfte Placebo (D5/W) erhalten. Da IVIg unerschwinglich teuer ist, ist eine kontrollierte Studie erforderlich, um überzeugende Wirksamkeitsnachweise zu erbringen und sicherzustellen, dass der Nutzen nicht auf spontane Besserung oder Beobachterverzerrung zurückzuführen ist. Die IVIg-Dosis beträgt 2 GM/kg, aufgeteilt in zwei Tagesdosen, die sechs Monate lang monatlich verabreicht werden. Das Medikament gilt als wirksam, wenn Patienten eine Steigerung ihrer Ausgangsmuskelkraft um mehr als 25 % feststellen. Die Muskelstärke wird anhand einer Reihe objektiver dynamometrischer Messungen beurteilt, die vor und nach jeder monatlichen Infusion durchgeführt werden.
Studientyp
Einschreibung
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Ausgewählte Patienten sollten CIDP mit oder ohne eine assoziierte monoklonale Gammopathie haben.
Die Probanden sollten klinische Anzeichen einer peripheren Neuropathie mit Muskelschwäche und sensorischem Defizit haben.
Die Probanden sollten Hinweise auf eine klinische, histologische oder familiäre Vorgeschichte einer anderen neuromuskulären Erkrankung haben.
Die Probanden sollten im Verlauf der Krankheit eine Erhöhung des CSF-Proteins aufweisen.
Die Probanden sollten eine Demyelinisierung durch Nervenleitungsuntersuchung und/oder Nervenbiopsie haben.
Geeignete Kandidaten für IVIg sollten Patienten mit aktivem CIDP sein, die:
- mit Steroiden behandelt wurden, aber: a) kein Ansprechen oder unvollständiges Ansprechen (wie durch anhaltende Muskelschwäche definiert) auf eine hochdosierte Therapie hatten oder b) ein gutes Ansprechen auf Steroide, aber Unfähigkeit, die Dosis ohne ein Aufflackern der Krankheitsaktivität zu verringern, oder c ) nicht akzeptable Steroid-Nebenwirkungen wie Magen-Darm-Blutungen, Osteonekrose, Hyperglykämie, extreme Gewichtszunahme etc. oder
- zusätzlich mit einem der anderen Immunsuppressiva behandelt wurden, die bei einigen CIDP-Patienten als wirksam erachtet wurden, wie Azathioprin, Chlorambucil, Cyclophosphamid, Cyclosporin oder Plasmapherese, jedoch ohne Nutzen oder mit inakzeptablen Nebenwirkungen, die ihr Absetzen erforderlich gemacht hatten.
Die Probanden sollten nicht schwanger sein oder stillen.
Die Probanden sollten nicht kritisch krank sein, wie z. B. Patienten, die intravenöse Pressoren zur Aufrechterhaltung des Herzzeitvolumens benötigen, Patienten mit instabiler respiratorischer Insuffizienz und Patienten mit solch schwerer Muskelschwäche, die Hilfe zur grundlegenden Selbstversorgung benötigen (Karnofsky-Leistungsskala unter 50).
Keine Probanden unter 18 Jahren.
Die Patienten sollten keine schwere Nieren- oder Lebererkrankung und keine schwere COPD oder koronare Herzkrankheit haben.
Die Patienten sollten nicht allergisch gegen IVIg sein oder einen bekannten IgA-Mangel haben.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
Mitarbeiter und Ermittler
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Dalakas MC, Engel WK. Chronic relapsing (dysimmune) polyneuropathy: pathogenesis and treatment. Ann Neurol. 1981;9 Suppl:134-45. doi: 10.1002/ana.410090719.
- Cook D, Dalakas M, Galdi A, Biondi D, Porter H. High-dose intravenous immunoglobulin in the treatment of demyelinating neuropathy associated with monoclonal gammopathy. Neurology. 1990 Feb;40(2):212-4. doi: 10.1212/wnl.40.2.212.
- Basta M, Dalakas MC. High-dose intravenous immunoglobulin exerts its beneficial effect in patients with dermatomyositis by blocking endomysial deposition of activated complement fragments. J Clin Invest. 1994 Nov;94(5):1729-35. doi: 10.1172/JCI117520.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
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Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
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- Immunglobuline
- Immunglobuline, intravenös
- Gamma-Globuline
- Rho(D) Immunglobulin
Andere Studien-ID-Nummern
- 910039
- 91-N-0039
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