Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intravenózní imunoglobulin (IVIg) pro léčbu chronické zánětlivé demyelinizační polyneuropatie (CIDP)

3. března 2008 aktualizováno: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Účinnost vysokých dávek intravenózního imunoglobulinu u chronické zánětlivé demyelinizační polyneuropatie (CIDP)

Chronická zánětlivá demylinizační polyneuropatie (CIDP) je autoimunitní onemocnění postihující nervový systém. Vědci se domnívají, že imunitní systém začíná napadat buňky pokrývající nervy zvané myelin. Destrukce myelinu způsobuje svalovou slabost, ztrátu citlivosti, abnormální hladiny bílkovin v tekutině obklopující mozek (CSF) a zpomalení nervového systému. Nemoc postupuje pomalu a vyřazuje pacienty, kteří jí trpí.

CIDP se léčí steroidy, plazmaferézou a imunosupresivy. Mnoho pacientů zpočátku reaguje na tyto léčby, ale vyvinou rezistenci vůči terapii nebo pociťují vedlejší účinky, které způsobí ukončení léčby.

Vědci se domnívají, že intravenózní imunoglobulin (IVIg) může pacientům s CIDP poskytnout bezpečnější a účinnější alternativu ke standardním terapiím tohoto onemocnění. IVIg je lék, který se úspěšně používá k léčbě jiných imunitních onemocnění nervového systému. Protože je však IVIg tak drahý, vědci se domnívají, že by měl být nejprve prokázán jako účinný na malé skupině pacientů.

Studie vezme 60 pacientů s CIDP a rozdělí je do dvou skupin. První skupina bude dostávat 2 injekce IVIg jednou měsíčně po dobu tří měsíců. Skupina dvě dostane 2 injekce placeba „neaktivní injekce sterilní vody“ jednou měsíčně po dobu tří měsíců. Po třech měsících léčby začne skupina jedna užívat placebo a druhá skupina začne užívat IVIg po dobu dalších 3 měsíců. Lék bude považován za účinný, pokud pacienti, kteří jej užívají, zaznamenají významné zlepšení (>25 %) svalové síly.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie (CIDP) je pomalu progresivní invalidizující neuropatie charakterizovaná subakutním nástupem svalové slabosti, distálním senzorickým deficitem, zvýšeným proteinem míšní tekutiny a pomalou rychlostí nervového vedení s nebo bez blokády vedení. V séru některých pacientů je občas přítomna monoklonální gamapatie. Protože se předpokládá, že za klinické projevy CIDP jsou primárně zodpovědné imunitně zprostředkované mechanismy proti myelinu periferních nervů, je léčba volby kortikosteroidy, plazmaferézou nebo imunosupresivy. Ačkoli mnoho pacientů zpočátku reaguje na tato činidla, velký počet z nich se stává odolným nebo se u nich rozvinou nepřijatelné vedlejší účinky, které vyžadují jejich vysazení. Potřeba účinnější a bezpečnější imunoterapie u pacientů s CIDP podnítila tuto studii s použitím vysokodávkovaného intravenózního imunoglobulinu (IVIg). IVIg je imunomodulační činidlo, které se nedávno ukázalo jako účinné a bezpečné při léčbě řady pacientů s imunitně podmíněnými neuromuskulárními onemocněními.

Toto je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie zahrnující 60 pacientů, z nichž polovina bude dostávat IVIg a druhá polovina placebo (D5/W). Protože IVIg je neúměrně drahý, je zapotřebí kontrolovaná studie, která poskytne přesvědčivé důkazy o účinnosti a zajistí, že přínos není způsoben spontánním zlepšením nebo zaujatostí pozorovatele. Dávka IVIg je 2 GM/kg rozdělená do dvou denních dávek podávaných měsíčně po dobu šesti měsíců. Lék bude považován za účinný, pokud u pacientů dojde ke zvýšení základní svalové síly o více než 25 %. Svalová síla bude hodnocena sérií objektivních dynamometrických měření prováděných před a po každé měsíční infuzi.

Typ studie

Intervenční

Zápis

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Vybraní pacienti by měli mít CIDP s přidruženou monoklonální gamapatií nebo bez ní.

Subjekty by měly mít klinické známky periferní neuropatie se svalovou slabostí a senzorickým deficitem.

Subjekty by měly mít důkaz o klinické, histologické nebo rodinné anamnéze jiného neuromuskulárního onemocnění.

Subjekty by měly mít v průběhu onemocnění zvýšenou hladinu proteinu CSF.

Subjekty by měly mít demyelinizaci studiem nervového vedení a/nebo biopsií nervu.

Vhodnými kandidáty pro IVIg by měli být pacienti s aktivní, bonefide CIDP, kteří:

  1. byli léčeni steroidy, ale neměli: a) žádnou odpověď nebo neúplnou odpověď (definovanou pokračující svalovou slabostí) na léčbu vysokými dávkami nebo b) dobrou odpověď na steroidy, ale neschopnost snižovat dávku bez vzplanutí aktivity onemocnění nebo c ) nepřijatelné vedlejší účinky steroidů, jako jsou gastrointestinální krvácení, osteonekróza, hyperglykémie, extrémní přírůstek hmotnosti atd. nebo
  2. byli navíc léčeni jedním z dalších imunosupresivních činidel považovaných za účinné u některých pacientů s CIDP, jako je azathioprin, chlorambucil, cyklofosfamid, cyklosporin nebo plazmaferéza, ale bez přínosu nebo s nepřijatelnými vedlejšími účinky, které si vyžádaly jejich přerušení.

Subjekty by neměly být těhotné nebo kojící.

Subjekty by neměly být kriticky nemocné, jako jsou pacienti vyžadující nitrožilní presory pro udržení srdečního výdeje, pacienti s nestabilní respirační insuficiencí a pacienti s tak závažnou svalovou slabostí vyžadující pomoc pro základní péči o sebe (Karnofsky výkonnostní stupnice menší než 50).

Žádné subjekty mladší 18 let.

Pacienti by neměli mít závažné onemocnění ledvin nebo jater a těžkou CHOPN nebo onemocnění koronárních tepen.

Pacienti by neměli být alergičtí na IVIg nebo mít známý nedostatek IgA.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 1990

Dokončení studie

1. ledna 2001

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. listopadu 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. prosince 2002

První zveřejněno (Odhad)

10. prosince 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. února 2000

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 910039
  • 91-N-0039

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit