Hermansky-Pudlak 증후군의 폐 섬유증에 대한 경구 Pirfenidone

• 포함 기준

피르페니돈 치료의 지속을 포함하는 프로토콜 부분의 경우, 기준은 단순히 97-HG-0085의 이전 등록입니다.

새로운 임상 시험에 등록하기 위한 포함 기준에는 프로토콜 95-HG-0193, "Hermansky-Pudlak Syndrome에 대한 임상 및 기본 조사"에 대한 등록이 포함됩니다. 이것은 그 자체로 분자 근거 또는 혈소판 조밀체 결핍의 전자현미경 증명에 기초한 HPS의 진단을 필요로 합니다. 또한 프로토콜 97-HG-0085의 경우 환자는 다음을 수행해야 합니다.

• 18세 이상이어야 합니다.
• FVC가 예측치의 50% 이상 85% 이하이거나 헤모글로빈 보정 DL(co)가 예측치의 35% 이상 80% 이하이고 폐색전증의 증거가 없습니다.
• St. George's Hospital Respiratory Questionnaire 또는 Dyspnea Perception Scale에서 1주일 이상 지속되는 운동 내성 감소의 증거가 있어야 합니다.
• FEV(1)/FVC는 기관지확장제 투여 후 예측치의 80% 이상입니다.
• 지난 1년 동안 FVC가 10% 증가하거나 DL(co)가 15% 증가한 것으로 정의된 폐 섬유증 개선의 증거가 없습니다.
• 6L/min 이하에서 산소 포화도가 83% 이상인 상태에서 150미터(492피트) 이상 걸은 거리. 6분 걷기 테스트(6MWT) 동안의 산소.
• 3년 동안 4개월마다 입원을 위해 NIH 임상 센터에 올 수 있고, 기꺼이, 올 수 있어야 합니다.

제외 기준

• 폐 섬유증(약물, 석면, 베릴륨, 방사선, 가금류를 포함하되 이에 국한되지 않음)을 유발하는 것으로 알려진 임상적으로 중요한 환경 노출 이력.
• 방사선, 사르코이드증, 과민성 폐렴, 폐세기관지염 조직폐렴, 암을 포함하되 이에 국한되지 않는 HPS 이외의 간질성 폐 질환에 대한 설명.
• 경피증, 전신성 홍반성 루푸스, 류마티스 관절염을 포함하되 이에 국한되지 않는 모든 결합 조직 질환의 진단.
• 폐 이식 대기자 명단에 등재.
• 임신 또는 수유
• 지난 6개월간 흡연
• 지난 2년 동안 에탄올 남용 또는 기분전환용 약물 사용 이력
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 만성 바이러스성 간염 감염 병력
• 고용량 스테로이드의 만성 사용(프레드니손 10mg/일 이상)
• 피르페니돈의 사전 사용
• 등록 28일 이내에 다음 중 임의의 사용: 연구 요법, 코르티코스테로이드 이외의 세포독성/면역억제제(아자티오프린, 사이클로포스파미드, 메토트렉세이트, 사이클로스포린을 포함하나 이에 제한되지 않음); 사이토카인 조절제(에타너셉트 및 인플릭시맙을 포함하나 이에 제한되지 않음); 폐 섬유증 치료를 목표로 하는 요법(D-페니실라민, 콜히친, 인터페론 감마-1b, 보센탄, N-아세틸시스테인을 포함하되 이에 국한되지 않음)
• 조절되지 않는 발작, 반복적인 일과성 허혈 발작, 비정상적인 정신 상태, 심한 운동실조, 조절되지 않는 편두통, 복시, 반복되는 실신, 치료되지 않은 임상적 우울증, 최근 심근경색(지난 6개월), 협심증, 임상적으로 관련된 부정맥, 조절되지 않는 저혈압 또는 고혈압(수축기 혈압 80 미만 또는 180mmHg 초과), 심근염, 간비대(간이 오른쪽 갈비뼈 아래 3cm 이상), 신장 사구체 장애(크레아티닌 청소율 35 미만 ml/분/1.73 m2, 췌장염, 독성갑상선염, 악성종양(기저세포암 제외)
• 생명을 위협하는 부작용의 빈도가 높은 약물
• 혈청 칼륨 3.0 미만 또는 5.4 mEq/L 초과, SGPT 100 U/L 초과, CK 700 U/L 초과, 헤모글로빈 9.0 g/dL 미만, 혈소판 70 미만을 포함하되 이에 국한되지 않는 중대한 검사실 이상 k/mm3, 백혈구 수 2.0 k/마이크로리터 미만 또는 콜레스테롤 400 mg/dL 초과.
• 가임기 여성의 경우 효과적인 피임 방법이 없습니다.