Hermansky-Pudlak 症候群の肺線維症に対する経口ピルフェニドン

• 包含基準

ピルフェニドン治療の継続を含むプロトコルの部分については、基準は単純に 97-HG-0085 への以前の登録です。

新しい臨床試験への登録の場合、選択基準にはプロトコル 95-HG-0193「ヘルマンスキー・プドラック症候群の臨床的および基本的調査」への登録が含まれます。 これ自体、分子的根拠に基づく HPS の診断、または血小板高密度体の欠乏の電子顕微鏡による証明が必要です。 さらに、プロトコル 97-HG-0085 では、患者は以下を行う必要があります。

• 18歳以上であること。
• FVC が 50% を超え、予測値の 85% 以下、またはヘモグロビン補正 DL(co) が 35% を超え、予測値の 80% 以下であり、肺塞栓症の証拠がない。
• St. George's Hospital Respiratory QuestionnaireまたはDyspnea Perception Scaleのいずれかで、1週間以上持続する運動耐性の低下の証拠がある。
• FEV(1)/FVC が気管支拡張薬投与後の予測値の 80% を超える。
• 過去 1 年以内に、FVC が 10% 増加した、または DL(co) が 15% 増加したと定義される肺線維症の改善の証拠はありません。
• 酸素飽和度が 83% 以上で、酸素飽和度が 6 L/分以下で、150 メートル (492 フィート) 以上歩いた距離。 6 分間歩行テスト (6MWT) 中の酸素の量。
• 3 年間、4 か月ごとに NIH 臨床センターに来院できること。

除外基準

• -肺線維症を引き起こすことが知られている臨床的に重大な環境暴露の履歴（薬物、アスベスト、ベリリウム、放射線、家禽を含むがこれらに限定されない）。
• 放射線、サルコイドーシス、過敏性肺炎、閉塞性細気管支炎組織化肺炎、がんを含むがこれらに限定されない HPS 以外の間質性肺疾患の説明。
• 強皮症、全身性エリテマトーデス、関節リウマチを含むがこれらに限定されない結合組織疾患の診断。
• 肺移植の順番待ちリストに載っています。
• 妊娠または授乳
• 過去 6 か月間の喫煙
• 過去2年間のエタノール乱用またはレクリエーショナルドラッグの使用歴
• ヒト免疫不全ウイルス（HIV）または慢性ウイルス性肝炎感染の病歴
• 高用量ステロイドの慢性使用（プレドニゾン10mg/日以上）
• -ピルフェニドンの以前の使用
• -登録から28日以内の次のいずれかの使用：治験療法、コルチコステロイド以外の細胞毒性/免疫抑制剤（アザチオプリン、シクロホスファミド、メトトレキサート、シクロスポリンを含むがこれらに限定されない）;サイトカインモジュレーター（エタネルセプトおよびインフリキシマブを含むがこれらに限定されない）;肺線維症の治療を目的とした治療法 (D-ペニシラミン、コルヒチン、インターフェロン ガンマ-1b、ボセンタン、N-アセチルシステインを含むがこれらに限定されない)
• -制御されていない発作、繰り返される一過性脳虚血発作、異常な精神状態、重度の運動失調、制御されていない片頭痛、複視、失神の繰り返しのエピソード、未治療の臨床的うつ病、最近の心筋梗塞（過去6か月）、不安定狭心症、臨床的に関連する不整脈、制御されていない低血圧または高血圧（収縮期血圧が 80 未満または 180 mm Hg を超える）、心筋炎、肝腫大（肝臓が右肋骨縁から 3 cm を超える）、腎糸球体障害（クレアチニンクリアランスが 35 未満）ミリリットル/分/1.73 m2、膵炎、中毒性甲状腺炎、悪性腫瘍（基底細胞癌を除く）
• 生命を脅かす副作用の頻度が高い薬
• -血清カリウムが3.0未満または5.4 mEq / Lを超える、SGPTが100 U / Lを超える、CKが700 U / Lを超える、ヘモグロビンが9.0 g / dL未満、血小板が70未満を含むがこれらに限定されない重大な検査室異常k/mm3、白血球数が 2.0 k/マイクロリットル未満、またはコレステロールが 400 mg/dL を超える。
• 妊娠可能年齢の女性の場合、効果的な避妊法を利用できない。