자가면역성 혈소판감소증(AITP)의 치료
불응성 만성 자가면역 혈소판감소증 치료를 위한 CD34+ 선택 자가 조혈 세포 지원을 포함한 고용량 시클로포스파미드
혈소판은 혈액 응고 과정에서 역할을 하는 혈액에서 적혈구 및 백혈구와 함께 발견되는 입자입니다. 혈소판에 영향을 미치는 장애는 혈액 내 혈소판 양을 낮추고 환자를 출혈 위험에 빠뜨릴 수 있습니다. 혈소판이 낮은 상태를 혈소판 감소증이라고 합니다.
혈소판감소증은 암, 백혈병, 결핵을 포함한 다양한 질병과 연관되거나 자가면역 반응의 결과로 나타날 수 있습니다. 자가면역 반응은 정상적인 면역 체계가 자신을 공격하기 시작하는 장애입니다. 자가면역성 혈소판감소증(AITP)은 혈소판이 면역 체계에 의해 생성된 항체에 의해 파괴되는 낮은 혈소판 수치 장애입니다.
불행히도 많은 AITP 환자는 혈소판 감소증에 대한 표준 치료에 반응하지 않습니다. 시클로포스파미드는 면역 체계의 활동을 억제하는 작용을 하는 약물입니다. 연구자들은 이 약물을 이식된 구조된 혈액 줄기 세포와 결합하면 AITP에 효과적인 치료를 제공할 수 있다고 믿습니다.
이 연구의 목적은 AITP 치료를 위한 이 요법의 경제성과 안전성을 탐구하는 것입니다. 치료의 효과는 혈소판 수치가 100,000/m3 이상 증가한 환자의 수로 측정됩니다.
이 치료 방법이 저렴하다고 판단되면 이 연구는 대체 치료 방법을 비교하기 위한 더 큰 연구의 기초가 될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
자가면역성 혈소판감소증(AITP)은 항혈소판 자가항체에 의해 혈소판이 파괴되는 낮은 혈소판 수치의 장애입니다. 만성 AITP 환자의 많은 비율이 코르티코스테로이드, 면역 글로불린 및 비장 절제술을 포함한 표준 요법에 반응하지 않습니다. 시클로포스파미드는 불응성 자가면역 질환의 지속적인 완화를 유도할 수 있는 세포독성 면역억제제입니다. 말초혈액줄기세포(PBPC) 구조를 이용한 고용량 시클로포스파미드가 AITP에 대한 잠재적 최종 요법으로 제안되었습니다. 그러나 자가 반응성 림프구의 주입은 재발을 초래할 수 있습니다. T-림프구가 고갈된 PBPC를 사용하면 이러한 제한을 피할 수 있습니다.
이 1/2상 연구의 목적은 이 접근법의 타당성과 안전성을 탐색하고 고용량 시클로포스파미드(50mg/kg/일 x 4)를 사용한 후 자가 PBPC 주입의 효과에 대한 예비 증거를 찾는 것입니다. 난치성 AITP 환자의 치료를 위해 CD34+ 세포가 풍부해졌습니다(동시에 CD3+ 세포가 고갈됨). 검사할 안전성/타당성 매개변수에는 2 x 10(6) CD34+ 세포/kg 이상을 생산하기에 충분한 PBPC를 동원, 수확 및 정제하는 능력이 포함됩니다. 이동 요법(필그라스팀 10 마이크로그램/kg/일 IV)의 증상적 수용성 및 혈액학적 독성; 중심선 배치 및 유지를 포함하는 백혈구 성분채집술 절차의 내약성; 화학 요법 후 혈액 세포 최저점의 깊이 및 기간; 이식 전후 출혈 에피소드 및 수혈 요건; 열성 호중구감소증, 배양으로 입증된 감염 및 항생제 사용의 에피소드. 효과는 완전한 관해(혈소판 수가 100,000/mm(3) 초과) 및 부분 관해(혈소판 수가 50,000/mm(3) 초과 또는 출혈이 해결될 때 혈소판 수가 두 배로 증가)를 달성하기 위한 환자의 신속성과 수에 의해 측정됩니다. 에피소드). 혈소판 표면 당단백질 항체 역가의 변화를 조사하여 치료 효과의 부수적인 증거를 찾을 것입니다. 또한, T-림프구 하위 집합의 변경은 유동 세포 계측법으로 검사됩니다. 이 치료 방법이 실현 가능한 것으로 보인다면 이 연구는 대체 치료 방법을 비교하기 위한 더 큰 시험의 기초가 될 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
- 포함 기준:
18-65세의 남성 또는 여성.
자가면역 용혈성 빈혈(에반 증후군)을 동반하거나 동반하지 않는 난치성 중증 만성 자가면역성 혈소판감소증, 다음 모두 동반:
활성에도 불구하고 혈소판 수는 자주 20,000/mm(3) 미만입니다.
6개월 이상의 치료기간.
골수에서 정상 또는 증가된 거핵구
흡인/bx.
약물 매개와 같은 그럴듯한 대체 병인 없음
혈소판감소증, 골수부전증후군 또는 혈소판감소증
바이러스 또는 세균 감염과 관련이 있습니다.
- 치료 실패:
나. 기존 용량의 스테로이드(예: 프레드니손 또는 40
최소 3mg/일 또는 이에 상응하는 용량, 이후 용량 감량)
몇 달.
ii. 정맥 면역 글로불린.
iii. 비장 절제술.
이자형. 수혈 또는 반상출혈이 필요한 간헐적 출혈
평범한 일상과 함께.
제외 기준:
ECOG 수행도 상태가 1보다 큽니다.
다음을 포함한 심폐 질환:
- 관상 동맥 질환, 협심증 또는 울혈성 심부전의 병력.
- 2D 심초음파에서 좌심실 박출률이 40% 미만입니다.
신장 질환, 혈청 크레아티닌 2.5 mg/dL 초과 또는 크레아티닌 청소율 30 mL/min 미만.
현저한 간 기능 장애, 빌리루빈이 2 mg/dL 이상 또는 트랜스아미나제가 UNL의 2배 이상.
교정되지 않은 응고 병증.
골수 무형성증(세포충실도 10% 미만), 단일 또는 다계 조혈 부전, 골수이형성 증후군 또는 광범위한 골수 섬유증.
악성 종양의 병력 또는 활성 진단(치료된 비흑색종 피부암 또는 자궁경부 상피내 암종 제외).
HIV 양성.
임신 또는 수유, 이식 기간 동안 적절한 피임법을 시행하지 않으려는 경우.
이해하고 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 정신 질환 또는 정신적 무능력.
조사자의 의견에 따라 환자의 위험 또는 연구 무결성의 타협으로 인해 이 연구에 참여하는 것을 금할 수 있는 기타 의학적 질병 또는 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 마스킹: 없음
공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Semple JW, Freedman J. Abnormal cellular immune mechanisms associated with autoimmune thrombocytopenia. Transfus Med Rev. 1995 Oct;9(4):327-38. doi: 10.1016/s0887-7963(05)80080-x. No abstract available.
- Karpatkin S. Autoimmune (idiopathic) thrombocytopenic purpura. Lancet. 1997 May 24;349(9064):1531-6. doi: 10.1016/S0140-6736(96)12118-8. No abstract available.
- George JN, el-Harake MA, Raskob GE. Chronic idiopathic thrombocytopenic purpura. N Engl J Med. 1994 Nov 3;331(18):1207-11. doi: 10.1056/NEJM199411033311807. No abstract available.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 970154
- 97-H-0154
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