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Behandlung von Autoimmunthrombozytopenie (AITP)

30. Juni 2017 aktualisiert von: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Hochdosiertes Cyclophosphamid mit CD34+ ausgewählter autologer hämatopoetischer Zellunterstützung zur Behandlung von refraktärer chronischer Autoimmunthrombozytopenie

Blutplättchen sind Partikel, die zusammen mit roten und weißen Blutkörperchen im Blut gefunden werden und eine Rolle bei der Blutgerinnung spielen. Erkrankungen, die die Blutplättchen betreffen, können die Anzahl der Blutplättchen im Blut verringern und Patienten einem Blutungsrisiko aussetzen. Der Zustand niedriger Blutplättchen wird als Thrombozytopenie bezeichnet.

Thrombozytopenie kann mit einer Vielzahl von Krankheiten in Verbindung gebracht werden, darunter Krebs, Leukämie, Tuberkulose oder als Folge einer Autoimmunreaktion. Autoimmunreaktionen sind Erkrankungen, bei denen das normale Immunsystem beginnt, sich selbst anzugreifen. Autoimmunthrombozytopenie (AITP) ist eine Erkrankung mit niedriger Blutplättchenzahl, bei der Blutplättchen durch vom Immunsystem produzierte Antikörper zerstört werden.

Leider sprechen viele Patienten mit AITP nicht auf Standardbehandlungen für Thrombozytopenie an. Cyclophosphamid ist ein Medikament, das die Aktivität des Immunsystems unterdrückt. Forscher glauben, dass die Kombination dieses Medikaments mit transplantierten geretteten Blutstammzellen eine wirksame Behandlung von AITP darstellen kann.

Der Zweck dieser Studie ist es, die Erschwinglichkeit und Sicherheit dieser Therapie für die Behandlung von AITP zu untersuchen. Die Wirksamkeit der Therapie wird anhand der Anzahl der Patienten gemessen, deren Blutplättchenspiegel auf mehr als 100.000/m3 ansteigen.

Wenn dieser Behandlungsansatz erschwinglich erscheint, wird diese Studie die Grundlage für eine größere Studie zum Vergleich alternativer Behandlungsansätze bilden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Autoimmunthrombozytopenie (AITP) ist eine Erkrankung mit niedrigen Blutplättchenzahlen, bei der die Zerstörung der Blutplättchen durch Antiplättchen-Autoantikörper verursacht wird. Ein großer Teil der Patienten mit chronischer AITP ist gegenüber Standardtherapien, einschließlich Kortikosteroiden, Immunglobulin und Splenektomie, refraktär. Cyclophosphamid ist ein zytotoxisches Immunsuppressivum, das dauerhafte Remissionen von refraktären Autoimmunerkrankungen induzieren kann. Hochdosiertes Cyclophosphamid mit Rettung peripherer Blutstammzellen (PBPC) wurde als potenzielle definitive Therapie für AITP vorgeschlagen; die Infusion von autoreaktiven Lymphozyten könnte jedoch zu einem Rückfall führen. Die Verwendung von T-Lymphozyten-depletiertem PBPC könnte diese Einschränkung umgehen.

Der Zweck dieser Phase-I/II-Studie besteht darin, die Durchführbarkeit und Sicherheit dieses Ansatzes zu untersuchen und vorläufige Beweise für die Wirksamkeit der Anwendung von hochdosiertem Cyclophosphamid (50 mg/kg/Tag x 4) gefolgt von einer Infusion von autologem PBPC zu suchen Angereichert mit CD34+-Zellen (gleichzeitig reduziert an CD3+-Zellen) zur Behandlung von Patienten mit refraktärer AITP. Zu prüfende Sicherheits-/Durchführbarkeitsparameter umfassen die Fähigkeit, ausreichend PBPC zu mobilisieren, zu ernten und zu reinigen, um mehr als 2 x 10(6) CD34+-Zellen/kg zu ergeben; symptomatische Akzeptanz und hämatologische Toxizität des Mobilisierungsschemas (Filgrastim 10 Mikrogramm/kg/Tag IV); Verträglichkeit des Leukaphereseverfahrens, einschließlich der Platzierung und Aufrechterhaltung der Zentrallinie; Tiefe und Dauer der Blutkörperchen-Nadire nach Chemotherapie; peritransplantäre Blutungsepisoden und Transfusionsbedarf; Episoden von febriler Neutropenie, kulturell nachgewiesene Infektionen und Antibiotika-Einnahme. Die Wirksamkeit wird anhand der Schnelligkeit und Anzahl der Patienten gemessen, um eine vollständige Remission (Blutplättchenzahl über 100.000/mm3) und eine partielle Remission (Blutplättchenzahl über 50.000/mm3) oder eine Verdoppelung der Thrombozytenzahl mit Rückbildung der Blutung zu erreichen Episoden). Zusätzliche Beweise für die therapeutische Wirkung werden gesucht, indem Änderungen in den Titern von Blutplättchen-Oberflächen-Glykoprotein-Antikörpern untersucht werden. Zusätzlich werden Veränderungen in T-Lymphozyten-Subpopulationen mittels Durchflusszytometrie untersucht. Wenn dieser Behandlungsansatz machbar erscheint, wird diese Studie die Grundlage für eine größere Studie zum Vergleich alternativer Behandlungsansätze bilden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:

Männlich oder weiblich, im Alter von 18-65 Jahren.

Refraktäre schwere chronische autoimmune Thrombozytopenie mit oder ohne autoimmunhämolytische Anämie (Evan-Syndrom) mit allen folgenden Symptomen:

  1. Thrombozytenzahl häufig unter 20.000/mm(3) trotz Aktiv

    Behandlung über einen Zeitraum von mehr als 6 Monaten.

  2. Normale oder erhöhte Megakaryozyten im Knochenmark

    absaugen/bx.

  3. Keine plausible alternative Ätiologie wie medikamentenvermittelt

    Thrombozytopenie, Markinsuffizienzsyndrom oder Thrombozytopenie

    im Zusammenhang mit einer viralen oder bakteriellen Infektion.

  4. Versagen der Behandlung mit:

ich. Steroide in herkömmlicher Dosierung (z. B. Prednison oder Dosierung von 40

mg/Tag oder Äquivalent, gefolgt von einer Reduzierung der Dosierung) für mindestens 3

Monate.

ii. intravenöses Immunglobulin.

iii. Splenektomie.

e. Episodische Blutungen, die Transfusionen erfordern, oder störende Ekchymosen

mit normalen täglichen Aktivitäten.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

ECOG-Leistungsstatus größer als 1.

Herz-Lungen-Erkrankungen einschließlich:

  1. Geschichte der koronaren Herzkrankheit, Angina pectoris oder Herzinsuffizienz.
  2. LV-Ejektionsfraktion von weniger als 40 Prozent im 2D-Echokardiogramm.

Nierenerkrankung, Serum-Kreatinin größer als 2,5 mg/dl oder Kreatinin-Clearance kleiner als 30 ml/min.

Signifikante Leberfunktionsstörung, Bilirubin größer als 2 mg/dl oder Transaminasen größer als das 2-fache der UNL.

Unkorrigierte Koagulopathie.

Knochenmarkaplasie (Zellularität weniger als 10 Prozent), hämatopoetisches Versagen einer oder mehrerer Linien, myelodysplastisches Syndrom oder ausgedehnte Markfibrose.

Vorgeschichte oder aktive Diagnose einer Malignität (außer behandeltem nicht-melanozytärem Hautkrebs oder Gebärmutterhalskrebs in situ).

HIV-positiv.

Schwangerschaft oder Stillzeit, mangelnde Bereitschaft, in der Peritransplantationsphase eine angemessene Empfängnisverhütung durchzuführen.

Psychiatrische Erkrankung oder geistige Unfähigkeit, eine Einverständniserklärung zu verstehen und zu geben.

Andere medizinische Erkrankungen oder Zustände, die nach Ansicht der Prüfärzte aufgrund des Patientenrisikos oder der Beeinträchtigung der Studienintegrität gegen eine Teilnahme an dieser Studie sprechen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Maskierung: KEINER

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

21. Juli 1997

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

11. Juni 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. November 1999

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

4. November 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

2. Juli 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2017

Zuletzt verifiziert

21. März 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 970154
  • 97-H-0154

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